삼성제약은 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 'GV1001'의 국내 3상 임상시험계획서(IND)를 자진 취하하고, 빠른 시일 내 재신청 할 계획이라고 23일 공시했다.
해당 임상은 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적 제3상 임상시험으로, 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형의 환자군에 GV1001 0.56mg을 피하투여 하여 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가할 계획이었다.
삼성제약 관계자는 "PSP 임상시험 관련하여 식품의약품안전처와 논의하는 과정에서 더 나은 임상 디자인으로 제출하기로 결정했다"라며, "빠른 시일 내 임상시험계획서를 재신청할 예정"이라고 밝혔다.
PSP는 파킨슨병과 일부분 유사한 증상을 보이지만 파킨슨병보다 진행 속도가 빠르고, 기존 파킨슨병 치료제에도 잘 반응하지 않아 근본적인 치료제 개발이 시급한 질환이다. 전 세계적으로 다양한 연구가 진행되었으나 아직 상용화된 치료제는 없다.
GV1001은 24주 간 진행된 국내 2상 임상시험에서 우수한 안전성을 입증했다. 특히 저용량을 투여한 PSP-RS 유형 환자군에서 질환의 진행 속도를 지연시키는 긍정적인 경향성을 확인한 바 있다. 또한 2024년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다. 삼성제약은 지난 1월 식약처에 PSP 치료제 GV1001에 대한 품목 조건부 허가를 신청해 현재 심사가 진행 중이다.