노바티스가 '미래 먹거리'로 항체-올리고뉴클레오타이드접합체(AOC)를 점찍고 시장을 선점하기 위한 대규모 인수에 나섰다. 관련 플랫폼 기술을 보유한 에이비엘바이오부터 제조 기술을 갖춘 에스티팜까지 국내 기업들도 글로벌에서 불기 시작한 AOC 훈풍의 영향을 받을 것인지 주목된다.
28일 업계에 따르면 노바티스는 지난 26일(현지시간) 미국 애비디티 바이오사이언시스(이하 애비디티)를 최대 120억달러(약 17조원) 규모에 인수한다고 발표했다. 애비디티는 AOC 플랫폼 기술과 허가를 위한 임상 단계에서 개발 중인 AOC 파이프라인 3종을 보유하고 있다.
구체적으로 살펴보면 듀센근이영양증(DMD) 치료제 '델-조타', 제1형 근긴장성이영양증(DM1) 치료제 '델-데시란', 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD) 치료제 '델-브락스'로 모두 근육 손상 질환 파이프라인이다. 애비디티가 보유하고 있는 초기 단계 심장질환 프로그램은 인수 대상에서 제외됐다. 이러한 측면에서 아직 개화하지 않은 AOC 시장의 초기 성장은 근육 질환 치료제가 주도할 것으로 전망된다.
글로벌 시장조사기관 글로벌 인포메이션에 따르면 글로벌 AOC 시장은 2026년 312만달러(약 45억원)에서 2031년 2억9141만달러(약 4191억원)으로 성장할 것으로 전망된다. 아직 품목허가를 받은 약물은 없지만 향후 5년간 약 148%의 연평균 성장률을 기록하며 급성장할 것으로 보인다.
이미 리보핵산(RNA), 안티센스올리고뉴클레오타이드(ASO) 등 다양한 핵산 치료제 개발에 뛰어든 글로벌 빅파마는 글락소스미스클라인(GSK), 사노피 등이 있다. 특히 GSK는 지난 4월 에이비엘바이오와 '그랩바디-B' 플랫폼 기술이전 계약을 체결하며 짧은간섭리보핵산(siRNA), ASO 등을 포함한 올리고뉴클레오타이드 또는 폴리뉴클레오타이드 및 항체에 그랩바디-B를 적용할 수 있는 권리를 확보한 바 있다.
주목할 만한 건 해당 계약 이후 에이비엘바이오의 행보다. 회사는 뇌-혈관장벽(BBB) 셔틀로 개발된 그랩바디-B가 올리고뉴클레오타이드 기반 약물을 근육에 전달하는 셔틀로도 활용될 수 있단 점에 집중하며 플랫폼 확장성을 최대화하고 있다. 이와 관련해 아이오니스와 공동연구한 전임상 결과는 이르면 연내 공개될 것으로 예상된다. 해당 결과는 추가 그랩바디-B 기술이전의 촉진제 역할을 할 것으로 보인다.
제조 측면에선 에스티팜이 AOC를 비롯한 핵산 치료제 시장이 확장의 직접적인 수혜를 볼 것으로 전망된다. 에스티팜은 현재 노바티스의 고지혈증 치료제 '렉비오'와 아이오니스의 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 '트린골자' 등 RNA 치료제의 원료 의약품을 위탁생산(CMO) 중이다.
핵산 치료제 CDMO는 대량생산 난이도가 높아 소수 업체만 진입한 상태여서 치료제 시장이 성장하며 높아지는 수요가 트랙 레코드가 많은 기업에 몰릴 것으로 예상된다. 특히 100mer(뉴클레오타이드 단위) 이상의 긴 리보핵산인 단일 가이드 리보핵산(sgRNA)이나 올리고뉴클레오타이드의 대량 생산은 더 높은 장벽을 넘어야 한다.
에스티팜 관계자는 "100mer의 뉴클레오타이드를 만들려면 400회 이상의 연속 공정이 필요하고, 각 단계가 99% 효율만 돼도 전체 수율은 40% 이하로 떨어진다"며 "복잡한 연속공정을 자동화 장비로 안정적으로 수행하고, GMP 수준으로 관리할 수 있는 CDMO 업체는 제한적인 상황"이라고 말했다. 이어 "에스티팜은 RNA 합성 중에서도 고난이도로 알려진 sgRNA를 약 80% 이상의 고순도로 제조하는 데 성공하며 업계에서도 높은 수준의 성과로 평가받았다"고 덧붙였다.