오가노이드사이언스가 한국생명공학연구원으로부터 인간 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 장 오가노이드 원천기술을 이전받았다고 4일 밝혔다.
iPSC는 무한 증식이 가능해 대량생산이 용이하고 다양한 조직으로의 확장성이 뛰어나 동일 규격의 치료제를 다수 환자에게 표준화된 형태로 공급할 수 있는 기반을 제공한다. 이를 통해 오가노이드사이언스는 즉시 투여가 가능한 범용(동종) 재생치료제로 사업 영역을 확장할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
아톰-C는 환자 본인의 장 줄기세포로 만든 오가노이드를 손상된 장 조직에 직접 이식해 조직의 형태와 기능을 복원하는 자가유래 장 오가노이드 재생치료제다. 오가노이드사이언스는 지난 3월 식품의약품안전처로부터 임상1상 임상시험계획(IND)을 승인받으며 상업 임상에 진입했다. 이 과정에서 임상 적용 경험과 GMP(의약품 제조·품질관리기준) 생산 인프라와 관련된 핵심 역량을 검증받았다.
오가노이드사이언스는 아톰-C를 통해 이미 확보한 장 오가노이드의 임상 적용 노하우와 GMP 생산 역량에 iPSC의 대량생산성을 더해 보다 광범위한 환자에게 적용 가능한 범용 재생치료제 개발로 나아간다는 전략이다. 이미 검증된 임상 및 생산 자산을 그대로 활용하기 때문에 개발 효율과 시장 진입 속도를 동시에 높일 수 있으며, 아톰-C의 기술적·사업적 가치를 극대화할 수 있을 것으로 보고 있다.
이번 기술이전은 손미영 한국생명공학연구원 국가아젠다연구소장 연구팀이 개발한 차세대 iPSC 유래 장 오가노이드 기술을 바탕으로 이뤄졌다. 오가노이드사이언스는 기존 성체줄기세포(ASC) 기반 플랫폼과 이번 iPSC 기반 기술을 상호 보완적으로 운영해 플랫폼 포트폴리오를 이원화한다. ASC 플랫폼이 임상 적용과 재생치료제 개발 단계에서 경쟁력을 입증해왔다면, iPSC 플랫폼은 대량생산과 조직 확장성에서 강점을 갖고 있는 만큼 이들을 병행해 재생치료제는 물론 질환 모델링과 독성 평가까지 적용 범위를 넓힐 수 있다.
재생치료제 고도화와 함께 오가노이드사이언스의 비임상 평가 사업도 탄력을 받을 전망이다. 오가노이드사이언스는 재생치료제 플랫폼 '아톰'(ATORM)과 약물 효능·독성 평가 플랫폼 '오디세이'(ODISEI)를 양대 축으로 사업을 전개하고 있으며, 환자유래 오가노이드를 활용해 항암제, 항체-약물접합체(ADC), 면역항암제, 세포치료제 등의 평가 플랫폼을 확장 중이다.
미국 식품의약국(FDA)을 비롯해 주요 규제기관이 동물실험을 대체하는 첨단대체시험법(NAMs) 도입을 적극 권장하고 있는 가운데 iPSC 기반 기술 확보는 대량·표준화된 오가노이드 공급을 가능하게 해 NAMs 사업의 산업화에 추가 동력으로 작용할 것으로 전망된다.
오가노이드사이언스는 국내 최초 수준의 오가노이드 재생치료제 임상 경험과 GMP 생산 인프라, 대규모 환자유래 오가노이드 바이오뱅크와 자체 품질관리(QC) 시스템을 바탕으로 국내외 제약사·바이오텍과의 공동 연구 및 협력을 빠르게 확대하고 있다.
유종만 오가노이드사이언스 대표는 "아톰-C로 쌓아온 임상·생산 역량은 그 자체로 회사의 가장 큰 자산"이라며 "여기에 iPSC의 대량생산성을 결합하면 더 많은 환자에게 적용 가능한 범용 재생치료제로 확장할 수 있고, 이는 아톰-C의 시장 가치를 극대화하는 길"이라고 말했다. 이어 "재생치료제와 NAMs를 아우르는 산업화 기반 기술로 키워 미국·유럽·아시아 등 글로벌 시장 공략을 가속화하겠다"고 말했다.