신약 개발 전문기업으로 변화를 꾀하고 있는 에이프로젠 자회사 앱튼은 혁신신약 파이프라인 'GPC-100'의 글로벌 임상 3상 시험 추진을 구체화하기 위해 에이프로젠 임상팀을 전격 가동하고 본격적인 임상 3상 절차에 돌입할 계획이라고 17일 밝혔다.
앱튼은 지난달 글로벌 독점권을 확보한 GPC-100의 미국 임상 2상 결과를 기반으로 FDA(미국 식품의약국)와 협의를 거쳐 임상 3상 프로토콜을 확정하고 후기 임상에 착수할 예정이다. 이 회사는 이번 임상 3상을 성공적으로 이끌기 위해 에이프로젠 임상팀을 구성하고 이를 통해 기존 GPC-100의 임상 2상을 성공적으로 주도했던 미국 핵심 연구진과 적극 협업할 계획이다.
에이프로젠 임상팀은 레미케이드 바이오시밀러의 일본 및 미국 임상3상 관리 경험 및 일본 품목허가 경험과 허셉틴 바이오시밀러의 EMA(유럽의약품청) 및 미국 FDA 품목허가 추진 경험 등을 보유한 전문가들로 구성됐다. 또 GPC-100의 유효성과 안전성 데이터를 가장 잘 이해하고 있는 기존 미국 연구 인력들을 3상 전면에 배치해 임상 3상 프로토콜 수립과 데이터 검증 작업이 한층 신속하고 정교하게 이뤄질 것으로 회사는 기대하고 있다.
앱튼은 에이프로젠 임상팀을 통해 기존 임상 2상 데이터를 분석하고 이를 바탕으로 임상3상 계획을 수립함과 동시에 임상 3상을 위한 CMC(화학·제조·품질관리)를 확인하고 FDA와 임상2상 종료 미팅을 순차적으로 진행할 계획이다. 이와 함께 앱튼은 글로벌 임상 3상의 완성도를 제고하기 위해 과학자문위원회(SAB)를 전면 재구축할 계획이다.
앱튼은 임상2상 준비 및 실행에 참여했던 전문 임상 컨설턴트 그룹 및 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과 전략적 협업 체계를 강화한다. 이를 통해 미국 FDA의 가이드라인에 부합하는 구체적인 3상 시험계획서(IND) 신청 절차에 착수할 계획이다.
GPC-100은 다발성골수종을 비롯한 혈액암 환자를 대상으로 조혈모세포와 면역세포를 말초혈액으로 빠르게 이동시키는 가동화제다. 미국 임상2상 시험을 통해 GPC-100은 기술적 뛰어남과 임상적 유용성을 인정받아 미국 FDA으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정됐다. 임상 시험을 통해 인체 내 안전성 및 조혈모세포 이동 유도 효능을 입증했고 향후 글로벌 임상 3상 추진 및 품목 허가(NDA) 절차를 거쳐 상용화 단계에 돌입할 예정이다.
앱튼은 GPC-100의 희귀의약품 지정으로 FDA의 신속심사 제도를 활용할 수 있다. 미국 출시 이후에는 특허 존속기간과 별도로 7년간 희귀의약품 독점권을 확보할 수 있다.
기존 가동화제는 투약 후 10~14시간이 걸리는 데 반해 GPC-100은 미국 임상 2상에서 투약 후 1시간 이내에 조혈모세포와 면역세포를 빠르게 증가시키는 특성이 있어 환자의 편의성과 병원의 효율을 극대화할 수 있는 것을 확인했다. 이 임상2상 결과는 지난해 12월 ASH(American Society of Hematology)에 구두 발표돼 큰 호응을 얻기도 했다.
앱튼은 다발성골수종 치료제 시장 확대가 GPC-100의 잠재 수요를 키울 것으로 기대하고 있다. 다발성골수종 치료에 널리 사용되는 다잘렉스(성분명 다라투무맙)는 혈액암 세포뿐 아니라 조혈모세포와 백혈구에도 결합해 이들 세포의 이동을 방해할 수 있어 조혈모세포 가동화제가 필요하다.
이 회사는 이번 임상3상을 통해 다발성 골수종에서 신약허가를 확보하고 급성골수성 백혈병(AML), 겸상적혈구 질환 (SCD) 및 인비보 CAR-T 분야로 적응증을 확장해 블록버스터로 키워 나가겠다는 계획이다.
앱튼 관계자는 "GPC-100의 임상2상을 성공리에 이끈 미국 연구진의 노하우와 검증된 임상 컨설턴트 네트워크, 새롭게 강화된 SAB의 전문성이 결합해 3상 추진에 더욱 속도가 붙을 것"이라며 "차질 없는 임상3상 진행으로 글로벌 시장에 고품질의 혁신신약을 조속히 선보일 수 있도록 전사적 역량을 집중하겠다"고 말했다.
한편 앱튼은 에이프로젠 그룹 계열사로, 신재생 지열에너지 엔지니어링 기반에서 바이오 신약 및 차세대 면역·항암 플랫폼 개발 사업을 영위하고 있다.