항암제 분야에서 '신규 면역관문(Novel immune checkpoint)' 발굴 경쟁이 치열해지는 가운데, 에스티큐브가 세계 최초 BTN1A1 타깃 신약 '넬마스토바트'의 임상 성과를 축적하고 있다. 기존 PD-1, PD-L1 면역항암제가 효과를 보이지 못한 70~80% 환자 집단을 겨냥해, 미충족수요가 큰 시장을 공략하겠다는 목표다.
25일 에스티큐브는 온라인 기업설명회(IR)를 통해 "대장암과 비소세포폐암에서 빠르게 임상 데이터를 확보하면서, 동시에 다국적 제약사들과 넬마스토바트에 대한 라이선싱 딜 협의를 병행 중"이라고 밝혔다. 넬마스토바트는 에스티큐브가 신규 면역관문단백질로 규명한 BTN1A1 타깃 억제제로, 계열 내 최초(First-in-class) 신약이다.
회사는 올해 하반기 글로벌 학회를 통해 핵심 데이터를 순차적으로 공개한다. 오는 11월 미국 면역항암학회(SITC)에서 넬마스토바트의 대장암 임상 1b상 중간결과(6명)와 연구자임상 1b/2상 중간결과(51명)를 동시에 발표할 예정이다. 두 임상 모두 환자군은 3차 치료 이상의 현미부수체 안정형(MSS) 대장암 환자들로, 면역항암제의 효과가 입증되지 않았던 집단이다.
박준용 에스티큐브 부사장은 "앞으로 다수의 글로벌 학회를 통해 대장암 및 비소세포폐암 임상에 대한 결과가 정기적으로 시장에 업데이트 발표될 예정"이라며 "대장암 임상의 경우 이미 고무적인 초기 데이터를 확보하고 있으며, 바이오마커 기반 임상 설계 및 최적화된 병용요법으로 더욱 높은 성공 가능성을 기대하고 있다"고 말했다.
현재 대장암에서는 두 가지 임상이 동시에 진행되고 있다. 연구자임상은 넬마스토바트와 카페시타빈을 병용하는 임상으로 총 51명의 환자등록이 완료되었으며, 추적관찰이 진행되고 있다. 회사 주도 임상은 넬마스토바트와 트리플루리딘-티피라실(TAS-102), 베바시주맙 병용으로 진행되며, 1b상(6명) 완료 후 BTN1A1 양성 환자 대상으로 2상 환자 투약이 진행되고 있다.
MSS 대장암은 전체 대장암 환자의 약 95%를 차지하지만 기존 면역항암제가 효과를 전혀 내지 못한 치료 사각지대로 꼽힌다. 에스티큐브는 지난 임상 1상 및 연구자임상을 통해 MSS 대장암에서 넬마스토바트의 안전성과 유효성을 확인했으며, BTN1A1 기반 바이오마커 전략의 가능성을 입증할 수 있는 첫 번째 핵심 적응증으로 삼고 있다.
이어 비소세포폐암은 두 번째 전략적 적응증이다. 회사는 지난 8월말 식품의약품안전처에 2차 치료 이상의 진행성/전이성 환자를 대상으로 임상 2상 시험계획서(IND)를 접수했다. 올해 투약 개시를 목표로 삼성서울병원을 포함한 국내 7개 대학병원에서 환자 등록을 진행할 예정이다. 해당 임상은 넬마스토바트와 도세탁셀 병용요법이며, 마찬가지로 BTN1A1 양성 환자를 선별해 진행한다.
폐암은 전 세계 암 사망 원인 1위로 이 중 85%가 비소세포폐암이다. 주요 유전적 변이가 없는 환자들의 경우 1차 치료에서 면역항암제가 이미 표준으로 자리 잡았지만, 재발 환자의 생존율은 8%에 불과하다. 에스티큐브에 따르면 비소세포폐암에서 BTN1A1 발현 환자군의 이론적 시장 규모는 약 37조원으로 추산되며, 이는 기존 면역항암제 시장의 상당 부분을 대체하거나 신규 수요로 창출될 수 있는 규모다.
박 부사장은 "비소세포폐암, 대장암 모두 후속 치료제 시장에서 입지를 다진 뒤 1차 치료로의 확장을 노리고 있다"며 "BTN1A1을 타깃하는 치료법은 키트루다 이상으로 향후 광범위하게 적응증 확장이 가능할 것"이라고 말했다.
회사의 성장성은 파이프라인 확장성에서도 확인된다. 에스티큐브는 다국적 제약사와 넬마스토바트에 대한 기술이전 협상을 병행하며, 넬마스토바트 이후에 대비해 BTN1A1을 활용한 이중항체 등 차세대 면역항암제 파이프라인을 준비 중이다. 이는 단순히 연구개발을 넘어, 글로벌 파트너링이 가능한 플랫폼 기업으로서 위상을 강화하겠다는 행보로 읽힌다.
박 부사장은 "에스티큐브는 면역항암제 패러다임을 바꿀 수 있는 잠재력을 가지고 있는 바이오텍"이라며 "BTN1A1이라는 독창적인 타깃과 시장 확장성, 바이오마커 기반의 정밀의료 전략, 그리고 글로벌 제약사들의 협력 수요를 감안하면 향후 수년간 폭발적인 성장 스토리를 만들어갈 수 있다"고 밝혔다.
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