앱클론이 차세대 세포치료제 시장의 게임 체인저로 불리는 '인비보(In-vivo) CAR-T(키메라항원수용체-T세포)' 플랫폼 개발을 신성장 동력으로 낙점하고, 공격적인 연구개발(R&D)에 나선다고 29일 밝혔다.
인비보 CAR-T는 환자의 면역세포를 체외로 꺼내 조작한 뒤 다시 주입하는 기존 방식과 달리, 환자의 체내에서 면역세포가 직접 CAR를 발현하도록 유도하는 기술이다. 이는 복잡한 제조 공정과 높은 비용이라는 기존 자가유래(autologous) CAR-T의 한계를 근본적으로 해결할 혁신적인 접근법으로 평가받는다.
최근 글로벌 제약업계는 인비보 CAR-T 기술 확보에 사활을 걸고 있다. 아스트라제네카는 벨기에의 에소바이오텍(EsoBiotec)을 최대 10억 달러 규모로 인수하며 "수주 걸리던 공정을 '분' 단위로 단축하겠다"는 비전을 제시했다. 애브비 역시 캡스탄 테라퓨틱스와 제휴하며 LNP 기반 인비보 CAR-T 자산을 확보했다.
이러한 글로벌 트렌드 속에서 앱클론은 독자적인 항체 기술력과 임상 노하우를 바탕으로 '플랫폼 대전환'을 노리고 있다.
현재 앱클론은 독자 개발한 CAR-T 치료제 'AT101'을 통해 이미 임상·규제·생산 전반의 역량을 입증한 상태다. 재발성/불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 진행 중인 임상 2상에서 긍정적인 치료 효과(ORR, CRR)를 확인했으며, 글로벌 진출을 위한 특허 장벽도 구축했다. 나아가 튀르키예 등 해외 임상 및 사업화 논의도 활발히 진행 중이다.
여기에 고형암 타깃의 스위처블(Switchable) 플랫폼 'zCAR-T(AT501)' 개발을 병행하며 기술적 완성도를 높이고 있다. zCAR-T는 어피바디 기반의 스위치 분자를 이용해 CAR-T 세포의 활성도를 조절(On/Off)함으로써, 고형암 치료의 난제인 독성 및 표적 이질성 문제를 극복하는 전략이다.
앱클론은 이처럼 축적된 기술 자산을 인비보 CAR-T 플랫폼에 접목해 시너지를 극대화한다는 계획이다. 특히 스웨덴 벤처기업 등 국내외 유수 기업들과의 공동연구 및 파트너십을 통해 대량생산이 가능한 전달체 기술을 확보하고, '병원 방문 당일 주사로 치료하는 CAR-T'라는 궁극적 목표를 실현해 나갈 방침이다.
앱클론 관계자는 "인비보 CAR-T는 단순한 파이프라인 추가가 아니라, 세포치료제 산업의 구조를 '환자 맞춤형 제조'에서 기성품 형태의 투여로 바꾸는 혁명적 전환점"이라며 "기존 치료제 개발로 쌓은 탄탄한 기술력을 바탕으로 글로벌 선두 그룹과 경쟁 가능한 차세대 플랫폼을 완성하겠다"고 말했다.