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옙바이오는 파킨슨병의 예방 또는 치료를 위한 저분자 화합물 조성물 YPD-01의 미국 특허 등록을 완료했다고 13일 밝혔다.
이번 특허의 핵심은 파킨슨병의 주요 병리 기전 중 하나인 'PARIS(ZNF746)-PGC-1α' 축을 조절하는 치료 전략이다. PARIS는 파킨슨병의 대표적 원인 단백질인 파킨(parkin)과 직접 연관된 단백질로, 최근 학계에서 중요한 병리 조절 인자로 주목받고 있다.
정상적인 신체 상태에서는 파킨 단백질이 PARIS를 분해해 세포 내 축적을 억제한다. 그러나 파킨의 기능이 저하되면 PARIS가 비정상적으로 축적되고, 이는 미토콘드리아 능 조절의 핵심 인자인 PGC-1α의 발현을 억제하는 결과로 이어진다. 이러한 연쇄 반응이 도파민 신경세포의 에너지 대사 이상과 손상을 유발하는 것으로 알려져 있다.
또한 핑크1(PINK1) 기능 이상 역시 PARIS 축적과 연관되어 있으며, 알파-시누클레인(α-synuclein) 병리 및 c-Abl 활성화와 관련된 전임상 연구에서도 PARIS의 병리적 역할이 확인된 바 있다. 특히 조기발병형(Early-onset) 파킨슨병 환자에게서 PARIS 희귀 변이의 연관성이 보고되면서, PARIS는 유전적·병태생리학적 근거를 모두 갖춘 유망한 상위 치료 표적으로 평가받는다.
옙바이오는 YPD-01을 혈액뇌장벽(BBB)을 통과할 수 있는 저분자 화합물로 설계했다. 회사 측은 다양한 파킨슨병 동물모델 실험을 통해 해당 물질의 신경세포 보호 효과를 확인했다고 설명했다.
이번 미국 특허 등록으로 옙바이오는 한국, 일본, 중국에 이어 글로벌 권리 포트폴리오를 한층 강화하게 됐다. 회사는 현재 국내 임상 1상 진입을 위한 임상시험계획(IND) 신청 절차를 준비 중이다.
옙바이오 관계자는 "향후 임상 과정에서 PARIS 기반 치료 전략의 전임상-임상 연계 근거가 확보될 경우, 정밀의학 관점에서 YPD-01의 치료 대상군을 PARIS 하위 집단으로 선별할 수 있을 것"이라며 "PARIS가 파킨슨병 분야에서 유전적 근거를 갖춘 새로운 상위 치료 표적으로 부상할 가능성이 높다"고 밝혔다.
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