젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 진행성핵상마비(이하 PSP) 국내 2상 연장 임상시험 최종 결과보고서(CSR)을 수령했다고 9일 밝혔다.
연장 임상시험에서 GV1001은 약물의 내약성 및 안전성 데이터를 확보하며 안전성을 다시 한번 입증했다. 약물과의 인과관계를 부정할 수 없는 경우인 약물이상반응( ADR) 중 중대한 약물이상반응(Serious ADR)은 없었고, 임상시험 중단이나 사망으로 이어진 사례도 없었다
또한 사망, 중대한 이상사례(SAE) 및 기타 유의한 이상사례에 대한 전반적인 평가 결과, 새롭거나 예상치 못한 안전성 문제는 확인되지 않았다. 혈액학적 검사와 뇨검사 등 실험실적 검사 결과에서도 치료군 간 임상적으로 유의미한 차이는 나타나지 않아 장기 투약에 대한 안전성도 확보했다.
PSP 임상시험은 선행 임상시험 24주에 연장 임상시험 48주를 더해 총 72주 동안 진행됐다. 선행 임상은 위약, GV1001 0.56mg(저용량 투여군), 1.12mg(고용량 투여군) 세 개 군으로 나누어 진행했다. 연장 임상은 선행 임상 후 추가 투약을 희망하는 환자를 대상으로 GV1001 1.12mg을 투약했다.
유효성 측면에서는 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군을 대상으로 의미 있는 결과가 도출됐다. 젬백스는 비교의 객관성을 확보하기 위해 매칭 조정 간접 비교(MAIC) 통계 기법을 적용, 해외 주요 PSP 임상 논문 3건의 위약군 데이터와 비교 분석을 진행했다.
분석 결과 외부 대조군(위약군)이 52주 동안 10.66점 악화된 것에 비해, 선행 임상 저용량 투여군은 72주라는 더 긴 관찰 기간에도 불구하고 3.31점 악화에 그치며 통계적 유의성(p-value < 0.0001)을 확인했다. 이는 일반적인 질환 진행 속도와 비교해 병의 악화를 상당 부분 억제했음을 시사한다.
또한 젬백스는 72주가 경과된 이후에 진행된 PSP 등급척도의 하위 도메인에 대한 군 간 분석 결과도 발표했다. PSP-RS 유형 환자군을 대상으로 인지기능(Mentation) 도메인에서 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 결과 선행 임상 위약 투여군 대비 선행 임상 저용량 투여군에서 통계적으로 유의한 차이를 보인 것으로 나타났다(p-value<0.05). 이 외에도 안구운동(Ocular Motor) 및 사지운동능력(Limb Motor) 도메인에서 통계적 유의성을 확보했다.
특히 인지기능의 경우 점수가 올라갈수록 악화하는 것을 의미하는데 PSP-RS 유형의 선행 임상 저용량 투여군에서 단순 평균 점수로 시작점 대비 0.56점이 오히려 떨어지는 개선 효과가 확인됐다.
젬백스는 이번 CSR 결과를 바탕으로 미국 및 유럽 등 글로벌 규제 당국에 상업화 허가를 신청하기 위한 확증적 임상시험을 추진할 계획이다. 이번 임상시험 최종 결과보고서는 그동안 협의를 진행해 온 투자자 및 파트너사에도 제공될 예정이다
회사 관계자는 "PSP의 경우 1년에 PSP 등급척도 점수가 평균 11점 정도 악화하는 경과에 비춰보았을 때, 선행 임상 저용량 투여군이 1년 6개월 동안 불과 3.31점 나빠지는 결과로 나온 것은 PSP 임상시험에서 전례가 없는 고무적인 성적"이라며 " GV1001 치료 약물 개발의 가능성을 한층 더 높여주는 것이다"라고 말했다.