메드팩토가 백토서팁의 골육종 임상 2상에서 중용량 환자군을 추가하는 내용의 임상시험계획(IND) 변경승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 밝혔다.
9일 업계에 따르면, 이번 변경 신청은 현재 진행 중인 300mg BID(1일 2회) 고용량 환자군 외에 200mg BID 중용량 환자군(청소년은 150mg BID)을 추가해 용량∙반응 상관성을 더욱 정밀하게 평가하고 최상의 유효성 데이터를 확보하기 위한 것이다.
메드팩토는 임상 1상에서 3개 용량을 평가한 결과, 중용량에서 가장 우수한 치료 효과를 확인한 바 있다. 이후 임상 2상에선 1상에서의 관찰기간 등을 고려해 전략적으로 고용량 임상을 진행해 왔지만 최적용량 검증을 위해 중용량을 추가할 필요성이 있다고 판단해 환자군을 확대하게 됐다.
이번 임상은 한국과 미국에서 동시에 진행되고 있으며 메드팩토는 곧 미국 식품의약국(FDA)에도 변경 승인을 신청할 예정이다. 특히 미국 식품의약국(FDA)은 2024년 발표한 항암제 임상 용량 가이드라인을 통해 최대내약용량(MTD) 포함 2개 이상의 용량을 비교 평가할 것을 권고하고 있어 백토서팁은 이번 변경이 승인되면 FDA의 용량 최적화 요건을 충족하게 된다.
메드팩토는 이번 환자군 확대로 그동안 다소 더디게 진행됐던 환자 모집도 더 속도를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다.
메드팩토 관계자는 "이번 골육종 임상 및 기존 백토서팁 임상에서 축적된 데이터를 기반으로 최적의 용량을 지속적으로 검토 및 보완하고 있다"며 "1상에 이어 2상에서도 최상의 데이터를 확보하기 위해 최선을 다할 것"이라고 말했다.
메드팩토는 11명을 대상으로 진행한 골육종 임상 1상에서 완전관해(CR)를 포함해 기존 치료법보다 3배 이상 높은 객관적 반응률(ORR)인 36.4%를 확인한 바 있다.
골육종은 뼈와 연골에 발생하는 희귀 악성 종양이다. 그동안 화학항암제 조합이 표준치료법으로 사용돼 왔으나 치료 효과와 생존율 개선에 한계가 있어 새로운 치료제가 개발되면 전 세계적으로 시장이 크게 확대될 것으로 전망된다.