올릭스가 "중추신경계(CNS) 질환 타깃 자가전달 비대칭 siRNA 플랫폼 평가를 위한 설치류 실험에서 척수강 내 1회의 물질 투여로 뇌 조직에서 표적 유전자를 억제하는 효능을 확인했다"고 27일 밝혔다.
올릭스 홈페이지에 게재된 자료에 따르면, 올릭스는 원천 기술인 자가전달 비대칭 플랫폼(cp-asiRNA) 기술을 이용해 신경병증성 통증 및 퇴행성 뇌 질환 등의 CNS 질환 치료제를 연구 개발 중이다.
올릭스는 CNS 질환 표적으로 화학적 변형이 도입된 물질을 최적화했다는 설명이다. 이를 기반으로 실행한 설치류 실험에서 척수강 내에 치료 물질을 1회 투여한 후 척수뿐만 아니라 뇌 조직까지 물질이 전달돼 표적 유전자의 발현이 75~90%까지 억제되는 효력을 확인했다고 전했다.
올릭스 관계자는 "혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 피해 약물을 뇌 조직으로 전달하기 위해 '척수강 내 주입'이라는 임상적 투여 경로를 선택했다"며 "당사의 최적화된 화학적 변형 물질이 뇌 조직까지 전달돼 높은 수준의 유전자 억제 효력까지 나타낸 것은 큰 의미"라고 말했다.
퇴행성 뇌 질환으로는 65세 노인 100명 중 1명꼴로 발생하는 알츠하이머와 운동 장애 질환인 파킨슨병이 대표적이다. 신경병증성 통증은 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 일컫는다. 전세계 CNS 질환 치료제 시장 규모는 2020년 약 105조 원에서 해마다 9.05%씩 성장해 2028년에는 약 210조 원에 이를 것으로 예측된다.
이동기 올릭스 대표이사는 "현재 신규 적응증 발굴과 치료제 후보물질 도출을 진행 중"이라며 "올릭스가 강점을 가진 피부, 안질환 등 국소 투여 치료제와 갈낙(GalNAc) 플랫폼 기술을 이용한 간질환 치료제에 이어 CNS 질환 치료제 프로그램으로 파이프라인을 확장해 나갈 계획"이라고 강조했다.
문정우 머니투데이방송 MTN 기자