독립리서치 밸류파인더는 17일 파로스아이바이오에 대해 자체 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 '케미버스(Chemiverse)'와 글로벌 임상 1상을 완료한 주력 파이프라인 'PHI-101(라스모티닙)'의 경쟁력을 바탕으로, 글로벌 바이오 행사인 'BIO USA 2026'에서 기술이전(LO) 논의에 나설 예정이라고 분석했다.
파로스아이바이오는 AI 플랫폼 케미버스를 통해 유효물질 발굴부터 임상 단계까지 글로벌 제약사로의 기술이전을 통한 수익 확보를 목표로 삼고 있다. 현재 주력 파이프라인인 'PHI-101-AML(급성골수성백혈병 치료제)'은 글로벌 임상 1상을 완료하고 임상 2상 진입 준비와 기술이전을 동시에 추진 중이다. 후속 물질인 'PHI-501'은 올해 1월 국내 임상 1상 첫 환자 투약을 개시했으며, 신규 파이프라인 'PHI-701'은 보건복지부 국책과제 주관기관으로 선정되어 총사업비 35억2000만원의 정부 연구개발(R&D) 자금을 확보했다
주력 파이프라인 PHI-101은 글로벌 급성골수성백혈병 1위 치료제인 길테리티닙(조스파타)의 저항성 돌연변이 문제를 극복하는 것을 목표로 개발됐다. 길테리티닙은 투약 환자의 약 30.5%에서 재발이 발생하고 재발 환자의 96%가 4주 이내에 병세가 악화되는 한계가 있다. 반면 PHI-101은 재발·불응성 환자 대상 임상 1b상에서 50%의 종합완전관해율(CRc)과 67%의 객관적 반응률(ORR)을 달성했다. 이는 경쟁 약물인 길테리티닙(CRc 40.8%, ORR 52.1%), 크레노라닙(Crenolanib, CRc 24.1%), 투스페티닙(Tuspetinib, CRc 15.4%) 대비 높은 수치다. 임상 전 기간 Grade 3 이상 심장독성(QTc 연장) 발생률은 0%를 기록했다.
글로벌 급성골수성백혈병 권위자인 호주 위하이 연구소의 앤드루 위 교수가 라스모티닙을 미세잔존질환(MRD) 양성 환자 대상 연구자 주도 임상(IIT) 물질로 채택해 호주, 뉴질랜드, 미국에서 임상을 동시 진행 중인 점도 특징이다. 후속 파이프라인인 PHI-501은 기존 치료제가 대응하지 못하는 대장암·흑색종 환자를 표적하는 신약 후보물질로, 전임상 단계에서 내성 세포 대비 우수한 활성 데이터를 확보해 임상 1상 단계에서 총 규모 1조원 수주를 목표로 기술이전을 추진하고 있다.
신규 파이프라인 PHI-701은 코오롱제약 신약부문과의 공동개발 합의서(MOU) 체결에 이어 보건복지부 국책과제로 선정됐다. AI 신약설계 기술과 코오롱제약의 70여종 비소세포폐암(NSCLC) 동소이식 모델을 결합해 기존 3세대 표적치료제(타그리소)의 C797S 내성 한계를 극복하는 4세대 EGFR(상피세포 성장인자 수용체) 저해제를 개발하는 구조다. 타그리소는 연 매출 약 60억달러(약 9조원) 수준의 글로벌 블록버스터지만 내성 발생 후 치료 옵션이 부재한 상황이다. 재무 측면에서는 지난해 12월 국민연금 참여 사모펀드 등으로부터 190억원 규모의 전환사채(CB) 발행을 완료해 현금 여력을 확보한 상태다.
전우빈 밸류파인더 연구원은 "라스모티닙은 이미 치료에 실패한 재발·불응성 환자를 대상으로 기존 치료제를 상회하는 종합완전관해율과 객관적 반응률을 기록하고 심장독성 0%를 입증했다"며 "케미버스 플랫폼의 실질적 성과물로서 글로벌 빅파마와의 기술이전 논의에서 핵심 협상 자산이 될 것"이라고 진단했다. 이어 "BIO USA 피칭기업 선정은 전체 파이프라인을 동시에 소개할 수 있는 기회이며, 자체 AI 플랫폼의 외부 검증이 거듭되고 있는 만큼 플랫폼 가치로서의 기업 재평가가 필요한 시점"이라고 덧붙였다.