혁신신약 개발 바이오기업 큐리언트의 핵심 파이프라인인 CDK7(사이클린의존성키나아제7) 저해제 '모카시클립(Q901)'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 소아 뇌종양 환자 대상 연구자 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 2일 밝혔다.
2024년 미국 콜로라도 대학교 앤슈츠 메디컬 캠퍼스 및 하버드대 다나파버암센터와의 공동 연구에서 출발했다. 연구진은 모카시클립이 소아 뇌종양의 핵심 발암 유전자인 'MYC'의 전사를 효과적으로 차단한다는 메커니즘을 규명하고, 올해 6월 국제 소아 신경종양 심포지엄(ISPNO 2026)에서 전임상 결과를 공개한 바 있다.
소아 뇌종양 모델을 대상으로 한 전임상 연구 결과, 모카시클립을 투여한 그룹에서 생존 기간이 통계적으로 의미 있게 연장됐다. 특히 모카시클립의 종양 억제 효과는 CDK7 유전자 발현 자체를 직접 차단했을 때와 유사한 수준으로 나타나, 약물이 목표한 표적을 정확하고 확실하게 저해한다는 점이 확인됐다. 모카시클립은 뇌와 중추신경계에 성공적으로 도달해 종양 성장을 억제했으며, 이 과정에서 체중 감소나 혈액 이상 등 주요 부작용은 관찰되지 않아 안전성 측면에서도 좋은 결과를 보였다. 이번 임상은 이러한 결과와 큐리언트가 그동안 쌓아온 모카시클립의 전사 조절 데이터를 기반으로 시작됐다.
이번 임상은 난치병 현장의 의료진이 미충족 수요를 해결하기 위해 제약사에 직접 임상 진입을 요청하며 성사됐다는 점에서 의미가 크다. MYC 단백질은 암세포의 이상 증식을 촉진하는 핵심 인자이지만, 결합 주머니가 없는 전사 인자 특성상 구조적 접근이 불가능해 수십 년간 글로벌 빅파마들도 정복하지 못한 '미정복 표적'으로 꼽혀왔다. 큐리언트는 지난달 국제 학술지 '사이언스 어드밴시스' 논문을 통해 모카시클립이 CDK7 억제를 통해 MYC에 의한 전사 활성화를 선택적으로 차단하는 기전을 입증했다.
임상 대상은 치료 후 재발한 수모세포종 (Medulloblastoma)과 비정형 기형양/횡문근양 종양(Atypical Teratoid/Rhabdoid Tumor, AT/RT) 등 소아 배아성 뇌종양 환자다. 두 질환은 소아 뇌종양 가운데서도 대표적인 난치암으로, AT/RT의 5년 생존율은 35% 수준이고 3세 미만 환아에서는 15%에 그친다. 수모세포종 역시 MYC 변이가 있는 고위험군에서는 5년 생존율이 30% 안팎으로 떨어진다. 재발 이후에는 쓸 수 있는 표준치료가 사실상 없어 환자와 가족이 기댈 곳이 거의 남아 있지 않은 질환이다.
치료 대안이 부재한 희귀 소아암 특성상 적은 표본만으로도 신속 승인 진입이 가능하다. 실제로 미 FDA는 2024년 토보라페닙(제품명 오젬다, 환자 76명)과 2025년 도르다비프론(제품명 모데이소, 환자 50명)을 소수 임상 데이터만으로 가속 승인 받은 바 있다.
남기연 대표는 "이번 IND 승인은 아이들을 가장 가까이에서 지켜본 의사들이 새로운 치료법을 찾아 나선 절박함이 만들어낸 결실"이라며 "소아 뇌종양은 FDA의 희귀 소아질환 우선심사권(PRV) 대상 질환인 만큼, 이번 임상이 성공한다면 모카시클립은 블록버스터 항암제와 희귀 소아질환 치료제라는 두 가지 가치를 모두 갖추게 될 것"이라고 말했다.