앱클론이 지난 2월 국내 기업 최초로 키메라 항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 파이프라인 기술수출(L/O)에 성공하며 국산 CAR-T 치료제의 글로벌 진출 가능성을 확인했다. 글로벌 빅파마가 해결하지 못한 CAR-T 치료제의 짧은 지속 효과 문제를 앱클론이 먼저 풀어내며 글로벌 경쟁력을 증명할 수 있을지 주목된다.
11일 업계에 따르면 앱클론은 오는 6월 말까지 CAR-T 치료제 파이프라인 'AT101'의 임상 2상 중간결과 분석을 마치고 식품의약품안전처(식약처)에 조건부 허가를 신청할 계획이다. 임상 1상의 추적관찰 결과 분석도 상반기 중 마무리될 것으로 보인다. 발표가 예정된 결과들을 통해 글로벌 CAR-T 치료제 대비 AT101의 지속 효과가 월등하게 길다는 것이 재확인되면 추가 기술이전의 가능성이 높아질 것으로 전망된다.
앱클론은 현재 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 AT101의 임상 2상을 진행하고 있다. AT101은 임상 1상에서 완전관해(CR)가 12개월 이상 유지된 비율이 58.3%로 경쟁 약물들에 비해 월등히 높았다. 킴리아의 경우 CR이 12개월 이상 유지된 비율이 23%에 불과했다. 카리부 바이오사이언스의 'CB-101'은 높은 객관적반응률(ORR)과 CR로 각광받았으나 지속 효과 면에서 한계를 극복하진 못했다.
AT101은 기존 CAR-T 치료제들에 사용된 마우스 항체 'FMC63'이 아니라 자체 개발한 신규 항체 'H128'이 사용돼 긴 지속효과를 낼 수 있었던 것으로 분석된다. 앱클론 관계자는 "FMC63이 활용된 CAR-T는 독소를 느리게 뿜어내면서 CAR-T 자체가 죽을 수도 있다"며 "AT101을 활용한 앱클론의 CAR-T는 암세포에 독소를 빠르게 뿜어낸 후 떨어지고 붙는 과정을 반복하며 CAR-T가 오래 살아있어 지속효과가 긴 것으로 보고 있다"고 말했다.
AT101은 향후 품목허가가 이뤄지면 킴리아 대비 긴 지속 효과를 앞세워 빠르게 시장점유율을 차지할 수 있을 것으로 보인다. CAR-T 치료제는 일생 중 한 번만 급여 적용을 받을 수 있어 효과가 뛰어난 치료제가 선택되는 경우가 많다. 국내에서 시판되고 있는 CAR-T 치료제는 노바티스의 '킴리아'가 유일하다. '꿈의 항암제'라고 불리던 킴리아는 짧은 지속 효과와 높은 재발률로 인해 매출이 예상보다 부진한 상황이다. 지난해 킴리아의 전세계 매출은 전년 대비 13% 감소한 4억4천만달러(약 6418억7200만원)에 그쳤다.
특히 AT101은 암세포에 붙는 위치가 기존 킴리아 등 CAR-T 치료제와 달라 해당 치료제에 불응하는 환자들에게 쓰일 수 있다. 서울아산병원은 지난해 4월25일 킴리아에 불응하는 환자 10명을 대상으로 AT101을 투약하는 연구자 임상을 승인받은 바 있다. 아직 임상은 개시되지 않은 상태다.
AT101은 현재 상용화된 CAR-T 치료제들과 다른 신규 항체를 사용했다는 점에서 해외에서 특허 분쟁의 소지가 없어 향후 해외시장 진출에도 유리하다. 앱클론 관계자는 "현재 미국과 중국, 호주, 일본에 특허가 등록돼있으며 유럽과 튀르키예에서 특허 등록이 진행 중"이라고 말했다. 앱클론은 지난 2월 튀르키예의 'TCT 헬스테크놀로지'에 CAR-T 치료제 파이프라인 'AT101'의 기술이전을 완료하며 글로벌 진출의 포문을 열었다.
다만 국내 CAR-T 치료제 시장 진입에서는 후발주자다. 큐로셀의 CAR-T 치료제 'CRC01'은 현재 식약처의 품목허가를 기다리고 있다. 큐로셀은 현재 보건복지부의 '허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업'을 통해 품목 허가를 신청했으며 올해 하반기에 허가가 이루어질 것을 기대하고 있다.