"이번 일라이 릴리 딜(거래)로 인해 내년 JP모건 헬스케어 컨퍼런스의 새로운 미팅이 많이 잡혔습니다. 저희가 제시했던 에피톱 기반의 플랫폼 기술이전 비즈니스는 아직도 열려 있습니다."
이상훈 에이비엘바이오 대표가 17일 서울 종로구 포시즌스호텔에서 열린 기자간담회에서 이와 같이 말했다. 그는 "과거 글로벌 빅파마들에게 '나이스 투 해브'였던 뇌-혈관장벽(BBB) 셔틀은 이제 '머스트 해브'가 됐다"며 글로벌 빅파마들로부터 검증된 IGF1R(인슐린 유사 성장인자 1 수용체) 기반 BBB 셔틀 '그랩바디-B' 플랫폼의 추가 기술이전을 자신했다.
이 대표는 비만치료제뿐 아니라 중추신경계(CNS) 영역에서도 글로벌 넘버원 빅파마인 일라이 릴리와의 딜에 큰 의미를 부여했다. 특히 지난 4월 글락소스미스클라인(GSK)과 체결한 그랩바디-B 기술이전 계약과 방점이 달리 찍혔단 점을 강조했다. 이번 계약으로 그랩바디-B의 확장성을 최대화할 것이란 점에서다. 국내 최초로 빅파마의 지분 투자를 유치한 배경에도 플랫폼 확장이 자리잡고 있다.
이 대표는 "GSK 딜은 CNS 분야에만 한정된 계약"이라며 "이번 일라이 릴리의 딜을 통해선 (그랩바디-B의) 적응증 확장까지 가능하게 됐다"고 말했다. 이어 "지분 투자의 목적은 CNS뿐 아니라 근육 전달의 확장성, 모달리티(약물전달방식) 확장성 등에 초점이 맞춰졌다"고 덧붙였다.
그러면서 "글로벌에서 짧은 간섭 리보핵산(siRNA)은 반드시 셔틀에 붙여야만 가능하다고 본다"며 "siRNA는 항체만큼 뜨거운 관심을 받고 있고 향후 너무 중요한 모달리티인데 이걸 확장하려면 반드시 근육, 종양, 심장 등을 타깃하는 셔틀이 개발돼야 한다"고 설명했다.
이날 간담회에선 'ABL301'의 임상 1상 안전성 데이터도 처음으로 일부 공개됐다. ABL301은 총 56명의 건강한 성인을 대상으로 진행된 임상 1상 단일용량증량시험(SAD)에서 치료 관련 이상반응(TRAE)은 7.1%, 치료 후 이상반응(TEAE)은 69.9%로 나타났다. TRAE로 집계된 4명 중 2명은 위약군으로 확인됐다.
이와 관련해 이 대표는 "사노피 임상에선 약효만큼이나 BBB 셔틀의 안전성이 있느냐가 중요하다"며 "이 결과를 통해 기존에 존재하던 트랜스페린수용체(TfR) 기반 BBB 셔틀과 비교해 그랩바디-B가 훨씬 더 안전하단 것을 입증했다"고 설명했다.
에이비엘바이오가 ABL301 기술이전으로 글로벌 BBB 셔틀 시장에서 존재감을 알렸던 만큼 해당 파이프라인의 임상을 통해 확인된 그랩바디-B의 안전성 데이터는 추가 플랫폼 기술이전을 촉진할 것으로 보인다. 사노피는 ABL301의 후속 임상을 반드시 진행하겠단 의지를 밝히고 임상 2상 진입을 준비하고 있다.
이 대표는 그랩바디-B의 확장뿐 아니라 차세대 BBB 셔틀 개발을 통해 지속적으로 성장하겠단 포부를 밝혔다. 최근 로슈, 드날리 테라퓨틱스, 존슨앤존슨(J&J) 등은 TfR과 CD98hc를 이중으로 타깃하는 이중항체 BBB 셔틀을 개발하고 있다.
그는 "저희 또한 IGF1R과 CD98hc를 통합한 이중 BBB 셔틀을 제작하고 있다"며 "그랩바디-B와 새로운 이중 BBB 셔틀을 확장시키고 때가 되면 새로운 BBB 셔틀을 제공하는 전략으로 가고자 한다"고 밝혔다.