메디포스트가 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 '카티스템'의 미국 임상 3상 진입을 위한 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 30일 밝혔다.
이번 미국 임상 3상은 중등증~중증 무릎 골관절염 환자를 대상으로 하는 활성 대조군 기반의 무작위배정, 다국가 임상으로 설계됐다. 회사는 내년 상반기에 첫 환자 투약을 개시할 계획이며, 카티스템의 무릎 골관절염 근본적 치료제(DMOAD)로서의 구조적 개선 효과인 연골 재생을 본격적으로 입증해 나갈 계획이다.
카티스템은 무릎 골관절염을 적응증으로 하는 제대혈유래 동종 중간엽 줄기세포치료제로, 2012년 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 뒤 지금까지 국내에서 12년 이상 시판되며 풍부한 임상 및 수술 이력을 쌓아왔다. 2018년엔 미국에서 임상 1/2a상을 성공적으로 완료했으며, 이러한 안전성 및 유효성 데이터와 국내 장기 시판 데이터를 근거로 FDA로부터 2상 면제 승인을 받고 3상에 진입했다.
메디포스트는 이번 임상 3상을 기반으로 2031년 미국 내 품목허가를 획득한 뒤 상업적으로 출시하는 것을 목표로 하고 있다. 미국은 세계 최대의 무릎 골관절염 치료 시장으로, 높은 미충족 의료수요로 인해 기존의 통증 완화와 인공관절 중심 치료를 넘어 구조적 개선을 목표로 하는 세포치료제에 대한 수요가 빠르게 확대될 것으로 예상된다.
최근 카티스템 일본 임상 3상은 최종 환자 방문(LPO) 완료로 마무리됐다. 메디포스트는 내년 상반기 임상 결과 발표, 하반기 품목허가 신청을 통해 2027년 안에 허가 획득을 목표로 일본 시장 진출을 본격화할 계획이다. 최근엔 일본 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결하면서 118억원의 선수금과 148억원 규모의 인허가 마일스톤, 수천억 원에 달할 수 있는 중장기 판매 마일스톤을 확보하며 일본 사업화 기반을 강화한 바 있다.
회사는 현재 국내 500명 이상의 환자를 대상으로 한 실사용근거(RWE) 연구 데이터도 확보하고 있으며, 이를 기반으로 글로벌 인허가 및 시장 진입 전략을 본격화할 계획이다.
메디포스트 관계자는 "이번 미국 임상 3상 IND 제출은 카티스템 글로벌 시장 진출의 중요한 전환점"이라며 "일본과 북미를 중심으로 글로벌 시장 진출을 가속화해 무릎 골관절염 치료 분야에서 혁신적인 세포치료제 리더십을 확고히 하겠다"고 말했다.