에이프릴바이오가 큐리진으로부터 이중타깃 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 플랫폼 기반 대사질환 치료제 신약후보 물질을 기술도입했다고 22일 밝혔다.
이번 계약은 선급금과 개발·상업화 단계별 마일스톤, 제3자에 기술수출할 경우의 수익 분배 조항을 포함한다. 계약금액 및 타깃 물질은 상대방의 요청에 따라 비공개됐다.
이번에 도입되는 물질은 이상지혈증 등 대사질환을 타깃하는 독자적 포맷의 이중타깃 siRNA로, 두 개의 유전자를 하나의 siRNA로 동시에 억제하도록 설계된 것이 특징이다. 갈낙(GalNAc)과 결합해 간으로 효과적인 전달이 가능하며 체내에서 6개월까지 작용할 수 있다.
에이프릴바이오는 해당 물질이 단일분자 형태로 두 개의 타깃을 동시에 효과적으로 억제하며 효능, 체내 안정성 및 PK(약동학·약물의 체내 농도변화 측면)가 뛰어날 것으로 기대된다고 설명했다. 에이프릴바이오는 전임상 개발 지휘를 맡을 계획이다.
siRNA 치료제 시장은 향후 수년간 연 15% 내외의 고성장을 이어갈 것으로 전망된다. 최근 APOC3 유전자를 겨냥한 '플로자시란'이 승인받으며 심혈관·대사 영역으로 치료제 영역이 빠르게 확장되고 있다.
특히 시장의 무게중심은 단일 표적에서 이중 표적 방식으로 이동하고 있다. 잔여 심혈관 위험, 내성·보상경로 등 단일표적으로는 해결하지 못하는 미충족 수요 때문이다. 에이프릴바이오가 도입한 이중표적 후보는 LDL 콜레스테롤과 중성지방을 하나의 약물로 동시에 조절하는 것을 목표로 한다.
에이프릴바이오는 큐리진과 항체-올리고뉴클레오타이드접합체(AOC) 외에도 siRNA 물질을 공동개발하며 항체 위주에서 파이프라인(신약후보물질) 저변을 확대해 나가고 있다. 그동안 항체 플랫폼 'SAFA'와 'REMAP'을 기반으로 성장을 도모해 왔으나 개발 모달리티(치료접근법)가 항체에 집중돼 있었다. 이에 siRNA를 처음부터 자체 구축하는 대신 검증된 이중표적 설계 플랫폼을 보유한 큐리진의 자산을 도입함으로써 개발기간을 크게 단축했다.
에이프릴바이오 관계자는 "이번 물질은 최근 빅파마들의 관심이 매우 높은 대사질환, 이중타깃, siRNA의 조합이란 점에서 조기 기술이전도 가능할 것으로 내부적으로 기대하고 있다"며 "최대한 빠른 기간 내 유의미한 결과를 도출해 기업가치를 제고할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
에이프릴바이오는 최근 큐리진의 지분 25.26%를 28억9000만원에 인수하며 큐리진의 2대 주주에 오른 바 있다. 향후 큐리진의 기업가치 상승할 경우 에이프릴바이오가 직접적인 수혜를 입을 수 있다.