현대바이오사이언스(현대바이오)는 23일(현지시간) 자회사 현대ADM바이오(현대ADM)와 함께 미국 보스턴에서 열리고 있는 'AACR-NCI-EORTC 2025' 국제학회에서 페니트리움(Penetrium) 자가면역질환 전임상 중간 연구 결과를 발표했다고 24일 밝혔다. 회사는 페니트리움을 류마티스 관절염, 다발성 경화증, 건선, 크론병 등 4대 질환을 대상으로 전임상에서 동일 약물·동일 용량·동일 투약법으로 일관된 효능을 확인했다.
이번 결과는 지난 14일 서울 프레스센터에서 공개된 류마티스 관절염 및 다발성 경화증 연구에 이어, 건선과 크론병 추가 연구를 포함한 후속 결과다. 현대바이오와 현대ADM은 전신 자가면역질환 200여종 중 글로벌 임상 진입 용이성, 시장 규모, 패스트트랙 적합성을 기준으로 자가면역질환 시장 전체의 병리 구조와 산업 구조를 대변하는 류마티스 관절염(관절), 다발성 경화증(신경), 건선(피부), 크론병(소화 장기) 4개 질환을 우선 개발 대상으로 선정했다.
이 4개 질환군에서 동일 약물·동일 용량·동일 투약법으로 일관된 효능을 재현한 것은 하나의 기전으로 전체 자가면역질환을 치료할 수 있는 산업적 가능성을 입증한 것이란 회사의 설명이다. 이는 개별 질환 단위 개발을 병렬적으로 수행하던 기존 패러다임을 하나의 기전으로 다질환 시장을 포괄하는 플랫폼형 수익모델 구조로 전환할 수 있는 가능성을 의미한다.
페니트리움은 세포의 면역반응을 억제하지 않고 세포외기질(ECM)과 조직미세환경(TME)의 병리적 경직을 복원해 세포와 면역체계가 본래의 질서를 회복하도록 유도한다.
연구결과 △건선은 PASI(피부병변 중증도)가 33.6% 감소, 표준치료제(Methotrexate)와 병용 시 MTX 단독투여군 대비 1.66배 효능을 보였으며, △크론병에서는 DAI(질병 활성도)가 47.0% 감소, 표준치료제(Prednisolone)와 병용 시 Prednisolone 단독투여군 대비 2.13배 개선됐고, △류마티스 관절염은 표준치료제(Methotrexate)와 병용 시 투약 9일 후 6마리 중 4마리에서 완전 관해가 관찰됐다. △다발성 경화증에서는 표준치료제(Ozanimod)와 병용 시 무처치군 대비 운동기능 회복률이 62.0% 향상된 것을 확인했다.
회사 관계자는 "이는 자가면역질환의 원인이 면역 과잉이 아닌, ECM·TME 병리적 변화, 즉 '가짜내성'(pseudo-resistance)임을 실험적으로 입증한 결과"라며 "페니트리움은 동일 용량·동일 투약법으로 효능이 재현돼 단일기전 기반 다질환 치료제로서의 구조적 가능성이 확인됐다"고 설명했다.
기존 치료제의 대부분은 면역억제제로 장기복용 시 감염·재발 위험이 높아 '비면역억제 대체제'에 대한 산업적 수요가 확대되고 있다.
페니트리움은 니클로사마이드 기반 경구제형으로, 니클로사마이드의 난제인 흡수율을 4.3배 향상시켰고, 코로나19 임상 2/3상에서 이미 안전성이 입증된 약물이다. 이에 따라 자가면역질환 적응증은 임상 1상 면제 후 2상 직행이 가능한 상태다.
진근우 현대바이오 대표는 "현대ADM과 함께 미국 FDA(식품의약국) 패스트트랙(Fast Track) 및 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 지정 신청을 추진 중"이라며 "글로벌 제약사와의 공동개발 및 라이선싱 협력도 병행해 추진할 계획"이라고 말했다. 이어 "앞으로 페니트리움을 통한 '세포 미세환경 복원치료'(MERT) 플랫폼 기업으로 발전해 나갈 것"이라고 말했다.