다올투자증권은 2일 앱클론에 대해 자체 발굴 플랫폼 기반의 항체 치료제와 차세대 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제 파이프라인이 동반 전진하고 있으며, 올해 하반기 연구개발(R&D) 성과 가시화에 따른 기업가치(밸류에이션) 재평가가 기대된다고 분석했다. 투자의견과 목표주가는 제시하지 않았다.
이지수 다올투자증권 연구원은 이날 '항체와 CAR-T, 모두 전진 중'이라는 제목의 리포트를 발간하고 앱클론의 핵심 사업부별 진전 상황을 상세히 분석했다.
다올투자증권에 따르면 앱클론의 핵심 파이프라인인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료제 'AT101'은 국내 임상 2상을 순조롭게 진행 중이다. AT101은 노바티스의 킴리아 등 기존 글로벌 키메라 항원 수용체 T세포 치료제들이 공통으로 사용하는 'FMC63' 항체가 아닌, 앱클론이 자체 발굴한 신규 인간화 항체 'h1218'을 적용해 차별성을 확보했다. 기존 FMC63 기반 치료제에 반응이 없거나 재발한 환자군에서도 효능을 기대할 수 있어 계열 내 최고 신약(Best-in-Class) 가능성이 주목받고 있다.
실제 지난해 유럽혈액학회(EHA)에서 발표된 국내 임상 2상 중간 결과에 따르면, AT101은 미만성 거대 B세포 림프종 환자 대상 객관적반응률(ORR) 94%, 완전관해율(CR) 68%를 기록했다. 투약 6개월 시점에서도 완전관해율 67%가 유지되며 반응의 지속성도 확인됐다. 이는 기존 킴리아(CR 30~40%)와 예스카타(CR 50%)를 웃도는 수치다.
다올투자증권은 AT101이 국가신약개발사업단(KDDF) 과제로 선정돼 R&D 지원을 받고 있으며, 향후 도출될 임상 2상 결과를 바탕으로 국내 조기 품목허가 신청이 가시화될 수 있다고 전망했다. 자체 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 생산 시설을 통한 안정적인 공급 역량도 긍정적 요소로 꼽혔다.
이 연구원은 "AT101의 글로벌 판권은 아직 미계약 상태로, 2026년 하반기 임상 2상 최종 데이터 발표 이후 글로벌 라이선스 아웃 가능성이 열려 있다"고 말했다.
항체 신약 부문에서는 인간상피세포성장인자수용체2(HER2) 표적 항체 치료제인 'AC101'의 글로벌 임상 개발이 위암 및 유방암 적응증을 대상으로 확대되고 있다. AC101은 앱클론의 독자적인 항체 발굴 플랫폼 'NEST'를 통해 도출된 물질로, 기존 표준 치료제인 허셉틴 병용 요법 대비 우수한 효능을 확인한 바 있다.
이 연구원은 중국 파트너사인 헨리우스(Henlius)를 통해 진행 중인 글로벌 임상 진전과 함께, 추가적인 기술수출 및 위암·유방암 시장 내 파이프라인 가치 상승이 전사 모멘텀을 강화할 것으로 내다봤다.
그는 "헨리우스는 위암에 그치지 않고 유방암으로 적응증 확장을 본격화하고 있다"며 "헨리우스는 향후 5년 성장 로드맵에서 HLX22를 연매출 1조원 이상의 블록버스터 후보로 공식 지정했으며, 전체 파이프라인 중 블록버스터로 분류된 품목은 HLX22를 포함해 단 3개에 불과하다"고 강조했다. 이어 "위암보다 시장 규모가 10배 이상 큰 유방암으로의 확장은 이 블록버스터 가치를 실현하는 핵심 축"이라고 평가했다.
AC101의 가치는 단독 항체를 넘어 차세대 ADC(항체약물접합체) 플랫폼으로도 확장되고 있다. 헨리우스가 올해 미국암학회(AACR 2026)에서 공개한 'HLX49'는 트라스투주맙의 결합 부위(Domain II)와 AC101의 결합 부위(Domain IV)를 하나의 ADC에 동시에 탑재한 구조다. 두 에피토프(항원결정기)를 동시에 잡아 HER2 수용체 교차결합을 극대화하고 약물의 암세포 내 흡수 효율을 높인 것이 핵심이다.
앱클론의 파이프라인은 AT101을 넘어 고형암과 자가면역질환까지 겨냥한 차세대 플랫폼으로 확장되고 있다. zCAR-T(스위처블 CAR-T) 플랫폼(AT501, AT601)은 기존 CAR-T가 정복하지 못한 고형암을 타깃으로 한다. 앱클론은 미국암학회에서 AT501의 전임상 데이터를 공개하며 기존 치료제 대비 강력한 항암 효능과 종양미세환경 조절 능력을 입증했다. 회사는 연내 AT501의 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 임상 진입을 추진 중이다.
아울러 생체 내에서 직접 카티 세포를 생성하는 '인비보 CAR-T(In Vivo CAR-T)' 플랫폼은 기존 세포치료의 가장 큰 걸림돌인 천문학적 비용과 제조 시간 문제를 근본적으로 해결할 수 있는 카드로 꼽힌다.
이 연구원은 "글로벌 빅파마의 세포치료제 전략이 체내 엔지니어링으로 수렴되는 흐름 속에서, 앱클론의 인비보 카티 플랫폼은 중장기 글로벌 기술이전의 잠재적 카드로 평가된다"고 덧붙였다.