에스씨엠생명과학이 이식편대숙주질환(GVHD) 치료제 임상 2상에서 일부 유효성과 안전성을 확인했다. 다만 전체반응률에서 통계적 유의성을 입증하지 못했다. 임상 2상에서 확보한 주요 데이터와 경험을 바탕으로 SCM-CGH 효능을 조명하는 연구를 지속할 계획이다.
에스씨엠생명과학은 만성 이식편대숙주질환 줄기세포치료제 'SCM-CGH'의 임상 2상을 완료하고 안전성 및 유효성 결과를 확인했다고 7일 밝혔다.
이 임상 2상은 스테로이드 불응성 또는 의존성 만성 이식편대숙주질환 환자 84명(시험군과 위약 대조군 1:1)을 대상으로 진행했다. SCM-CGH를 2주 간격으로 3회 투여하고, 48주간 관찰하는 방식이다.
유효성 평가결과, 1차 유효성 평가 변수인 12주 시점의 전체반응률은 통계적으로 유의한 차이를 보이지 않아(p>0.05) 임상적 효능을 입증하지 못했다.
2차 유효성 평가 변수인 장기별 반응률은 식도(Gastrointestinal-Esophageal)와 눈(Eyes)에서 대조군 대비 높은 반응률을 보였다. 특히 눈에서 12주, 20주 시점에 통계적으로 유의한 차이를 확인했다(각각 p=0.0199, p=0.0315). 이 외 장기에선 통계적으로 유의한 차이를 보이지 않았다(p>0.05).
안전성 평가결과를 보면 시험군과 위약 대조군 모두에서 중대한 약물이상반응(serious ADR)은 관찰되지 않았다. 시험군에서 7건, 위약 대조군에서 12건의 중대한 이상사례(SAE)가 발생했는데, 모두 약물과 관련된 부작용으로 분류되지 않았다. 에스씨엠생명과학은 이에 대해 SCM-CGH의 안전성을 확인할 수 있는 데이터라고 설명했다.
에스씨엠생명과학 관계자는 "SCM-CGH 임상 2상에서 유효성이 기대에 미치지 못했는데, 이는 시험 대상자들의 면역학적 특성에 따른 개별적인 반응 차이가 영향을 미쳤을 수 있다"며 "이 같은 면역학적 특성의 차이를 고려한 하위 분석을 통해 더욱 유의미한 결과를 도출하고, 치료 가능성을 높이기 위한 연구를 지속할 예정"이라고 말했다.
또 "이뿐 아니라 SCM-CGH 임상 2상에서 안전성과 더불어 새로운 치료 옵션에 대한 가능성을 여는 중요한 데이터를 확보했단 의미도 있다"며 "앞으로 치료제 개발 전략을 최적화하고 개선하기 위한 중요한 발판이 될 것"이라고 말했다.
이어 "장기적인 안전성 추적 관찰과 후속 연구를 통해 SCM-CGH의 치료 가능성을 더욱 높일 계획"이라며 "이 같은 연구는 GVHD 및 다른 면역 질환 치료의 발전에 중요한 역할을 할 것으로 기대하며, 앞으로 신약 개발에 더욱 집중하겠다"고 덧붙였다.