식품의약품안전처가 40kg 이상인 성인과 소아(12세 이상)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 치료에 사용하는 희귀의약품 '피아스카이주(성분명 크로발리맙)'를 24일 허가했다고 밝혔다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 후천성 조혈모세포 장애로 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다.
한국로슈의 피아스카이주는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 보체 매개 혈관 내 용혈을 억제하는 희귀의약품이다. 보체는 세균·바이러스 등을 공격하고 면역반응을 보조하는 단백질이다. 이 약품은 보체 단백질 C5 억제제로서 조혈모세포 장애로 인해 생성된 이상 적혈구와 C5의 결합을 막아 적혈구 용해(용혈) 방지한다.
이 약은 소아 대상 첫 허가로서, 이번 허가를 통해 성인과 소아(12세 이상) 발작성 야간 혈색소뇨증의 치료제 선택 폭이 넓어질 것으로 기대된다.