메디포스트가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 무릎 골관절염 치료제 '카티스템'의 허가를 위한 임상 3상 시험을 1개의 중추적(허가용 핵심) 임상으로 진행하는 것을 최종 동의받았다고 4일 밝혔다.
미국 FDA의 신약 허가를 받기 위해서는 중추 임상과 확증(Confirmatory) 임상 등 최소 2개의 독립적인 3상 임상시험을 거치는 것이 일반적인 관례이다. 메디포스트는 기존에 확보한 한국 및 일본의 신뢰성 높은 성공적 임상 데이터와 국내 투약 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 치료 데이터를 기반으로 확보한 실사용근거(RWE)를 바탕으로 단일 임상 승인을 이끌어냈다고 설명했다. FDA가 요구하는 '적절하고 잘 통제된 임상시험'(adequate and well-controlled study) 프로토콜 설계도 주효했다는 평가다.
이번 단일 임상 승인에 따라 메디포스트는 글로벌 신약 개발 속도를 높이며 재무 구조 측면에서도 전환점을 맞이하게 됐다. 임상 설계가 최적화되면서 총 모집 환자 수가 기존 600명에서 300명으로 50% 급감했다. 임상 규모가 축소된 데 따라 총 임상 비용은 기존 대비 약 20~30% 대폭 절감될 것으로 추산된다.
순차 진행 기준 약 48개월로 예상되던 임상 기간도 42~45개월 수준으로 줄어들어 최대 3~6개월 단축될 전망이며, 상업화 출시 시점 또한 앞당겨질 것으로 보인다. 특히 임상 사이트 수는 총 70개를 그대로 유지해 환자 모집을 집중시킴으로써, 환자 모집 속도는 더 가속화될 것으로 예상된다.
이승진 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 일본법인 대표이사 겸 미국법인 공동 대표이사는 "이번 FDA의 결정은 메디포스트의 임상 데이터 신뢰도와 프로토콜의 우수성을 글로벌 최고 규제기관으로부터 공인받은 결과"라며 "확보된 시간과 비용적 이점 및 그동안의 한국과 일본에서 성공적으로 완료했던 임상 3상의 경험을 총동원해 미국 임상 3상을 차질 없이 진행할 것"이라고 말했다. 이어 "이에 따라 미국 현지 사업개발(BD) 및 글로벌 파트너링 역시 더욱 가속화될 것이며 특히 최근 확인된 카티스템 일본 임상3상 시험의 성공적인 결과 역시 큰 역할을 할 것"이라고 덧붙였다.
메디포스트의 일본 시장 진출도 순항 중이다. 지난해 카티스템 일본 임상 3상을 성공적으로 마무리하고, 현재 품목허가 신청을 위한 준비에 집중하고 있다. 올 하반기에 품목허가를 신청하고, 2027년 내 최종 허가를 획득해 일본 시장 공략을 본격화할 계획이다.