"아지오스는 약 1년 반 후에 세비도플레닙의 면역혈소판감소증(ITP) 임상 3상에 진입하는 것을 목표로 하고 있습니다. 희귀 질환이라 임상 규모가 크지 않을 것이고, 2030년 이전에 허가 및 상용화가 가능하지 않을까 기대하고 있습니다. 이에 따라 마일스톤 흐름도 빠른 시간 내에 시작될 것으로 예상됩니다."
윤태영 오스코텍 대표는 4일 오전 서울 여의도 코스닥협회에서 개최한 '세비도플레닙 기술이전 설명회'에서 이같이 밝혔다. 오스코텍은 지난 1일 미국 아지오스파마슈티컬스(이하 아지오스)와 SYK(비장 티로신 키나제) 저해제 파이프라인(신약후보물질) 세비도플레닙에 대한 기술이전 계약을 체결했다. 선급금 규모는 2500만달러(약 375억원)이며, 마일스톤은 최대 6억4000만달러(약 9620억원)이다.
아지오스는 2008년 설립된 나스닥 상장 제약사로, 혈액암 치료제 2종과 희귀 혈액 질환 치료제 1종을 상업화한 경험을 갖고 있다. 2021년 프랑스 세르비에에 전체 항암 파이프라인을 매각한 뒤 희귀 혈액 질환에 집중하고 있다.
윤 대표는 "아지오스는 짧은 시간 동안 3개의 물질에 대해 디스커버리부터 허가 및 상업화까지 신약개발의 전 과정을 자체적으로 이뤄낸 회사"라며 "현재 10억달러(약 1조5000억원) 이상의 현금을 보유하고 있으며, 세비도플레닙에 적지 않은 돈을 투자해 후속 파이프라인으로 키우려 한다"고 말했다. 이어 "(상업화 이후 받을 수 있는) 로열티는 정확한 숫자를 밝힐 수 없지만 7~15% 수준"이라고 밝혔다.
세비도플레닙은 2010년 개발이 시작됐으며 각각 ITP, 류마티스 관절염(RA) 환자를 대상으로 한 글로벌 임상 2상을 완료했다. 두 임상 모두 1차 평가지표를 충족시키지 못해 시장에선 실패한 파이프라인이란 인식이 형성됐지만, 오스코텍은 후속 개발을 위한 준비를 지속해왔다. 대량 생산에 적합한 새로운 제형을 개발해 지난해 특허를 출원했고, 최근 생물학적 동등성(BE) 시험도 시작했다.
윤 대표는 "RA 임상 2상은 SYK 타겟 기전에 더 적합한 초기 RA 환자들을 대상으로 후향 분석을 했을 때 실제 효능 시그널을 확인했다"며 "ITP 임상 2상 결과에 대해선 주요 엔드포인트는 맞추지 못했지만 해당 데이터로 충분히 임상 3상에 진입할 수 있다는 결론에 도달했고, ITP 1차 치료제로써의 가능성을 확인하는 연구자 임상도 시작했다"고 말했다.
그러면서 "아지오스도 ITP 임상 2상에서 1차 평가지표 자체는 큰 의미가 없고, 오히려 등록 임상 기준에 더 부합하는 2차 평가지표에서 충분한 효능을 보였다고 해석하고 있으며 지속적인 적응증 확장도 계획하고 있다"며 "저희도 자체적으로 적응증 확장에 대한 고민을 많이 했고, 파트너사를 찾을 때도 ITP로 빠른 허가를 받고 새로운 적응증에 도전해 시장을 넓혀갈 수 있는 파트너사를 원했다"고 덧붙였다.
오스코텍은 세비도플레닙을 마지막으로 레거시 파이프라인을 모두 기술이전하며 연구개발(R&D) 포트폴리오 정리를 마무리했다. 앞으로는 최소 1~2년마다 한 건의 기술이전을 성사시키겠단 목표는 유지하되 항내성 항암제, 섬유화 질환 치료제 등 주력 파이프라인 개발에 집중할 계획이다. 2030년 이전까지 장기적인 관점에서 R&D 영역을 새로운 모달리티나 질환으로 확장하는 연구도 병행한다.
곽영신 오스코텍 연구소장은 "ADEL-Y01과 세비도플레닙을 기술이전하면서 앞으로 자체적인 연구개발에 투자할 수 있는 현금 자산을 많이 확보했다"며 "자체적인 연구 인력 규모로는 원하는 만큼 성장하는 데 부족한 면이 있어 연구소 인력 확충뿐 아니라 오픈 이노베이션(개방형 혁신) 혹은 공동개발 등을 확대할 계획"이라고 말했다.