정부가 줄기세포 등 첨단재생치료를 위해 일본 등 해외로 가지 않아도 되도록 관련 규제를 크게 완화한다. 무릎골관절염, 난치성 만성통증 등 4개 질환은 이르면 2028년 하반기 국내에서 세포 배양을 통해 치료가 가능해질 것으로 전망된다. 또 관련 임상연구 연구개발(R&D) 지원을 확대하고, 심의 기간이 단축될 수 있게 한다. 중증·난치 질환 환자들이 고가의 첨단재생치료를 받을 때 공적 지원으로 치료비 부담을 낮추는 방안도 검토한다. 2030년까지 임상연구·치료계획 승인 누적 150건 이상을 달성하고, 국내 개발 첨단바이오의약품을 5개 이상 개발하는 것이 목표다.
정부는 21일 2026년도 '제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회'를 열고 이 같은 내용의 '제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획(2026~2030년)'을 심의·의결했다. '첨단재생의료실시기관 사후관리 강화방안'과 '첨단재생의료 규제 합리화 방안'도 보고·논의했다.
첨단재생의료는 세포·유전자 등을 이용해 손상된 인체의 구조와 기능을 재생·회복하거나 질병을 치료하는 의료기술이다. 기존 치료법으로는 치료가 어려운 중대·희귀·난치질환의 새 치료 대안으로 주목된다. 최근 세포·유전자치료 기술은 연구개발 단계에서 실제 치료와 제품화 단계로 빠르게 전환되고 있다. 주요국도 규제·심사체계 개선과 제조·사업화 지원을 확대하고 있다.
한국은 지난해 2월 중대·희귀·난치질환 환자들이 줄기·면역세포 등 첨단재생치료를 받을 수 있도록 관련 법을 개정했다. 그러나 규제 문턱이 여전히 높다는 지적이 꾸준히 제기됐다. 해외 원정치료도 지속됐다. 지난 4월에야 첨단재생의료 치료가 처음 1건 승인됐다. 치료 후 재발 가능성이 높은 EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종 완전관해 환자에게 자가 면역세포치료제 VT-EBV-N을 투여해 재발을 방지하고, 장기 생존을 유도하는 치료다. 치료비용은 7600만원이다.
전 세계 재생의료 시장 규모는 2024년 232억달러(34조1400억원)에서 2030년 621억달러(약 91조3900억원)로 성장할 것으로 전망된다. 2024년 기준 한국은 선도국 대비 70~80% 정도의 기술 수준을 보유한 것으로 평가된다. 정부가 첨단재생치료 지원 확대에 나서는 배경이다.
우선 정부는 해외 원정치료 수요가 높은 질환의 국내 첨단재생치료 도입을 위해 관련 다기관 임상연구를 추진한다. 무릎골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암, 재발성 교모세포종 등 4개 질환이 대상이다. 혈액암을 제외한 3개 질환의 임상연구는 이달부터 2028년 3월까지 추진된다. 연구가 끝나고 안전성 등 평가 이후 이르면 2028년 하반기에 환자들이 비용을 내고 관련 첨단재생치료를 받을 수 있을 것으로 기대된다.
정부는 또 극희귀질환 등 기존 방식으로 치료개발이 어려운 분야에는 플랫폼 기술을 활용한 개별맞춤형 치료개발 지원모델을 검토한다. 임상연구에 원활히 진입할 수 있도록 우수한 세포처리시설의 시설·인력·장비를 공동 활용하도록 한다. 중대·희귀·난치질환을 중심으로 임상연구 연구개발 지원을 확대한다.
첨단바이오의약품 심의위원회 심의를 거쳐 치료 위험도를 합리적으로 조정한다. 저위험으로 조정되면 선행 임상연구 없이 치료계획 심의를 신청할 수 있게 돼 치료 허가까지 기간이 단축될 수 있다. 배양된 자가유래 면역세포를 이용한 첨단재생의료가 중위험에서 저위험으로 조정된다.
세포처리시설 관련 타 기관으로부터 원료세포를 제공받아 연구·치료에 활용할 수 있도록 정비한다. 이외에도 제도 개선이 필요한 과제는 규제특례를 활용해 실증한다.
심의 수요가 증가하며 처리 기간이 2024년 2분기 56일에서 올 1분기 112일로 크게 늘었는데, 관련 체계도 정비해 기간을 단축한다. 심의위원회에 분과위원회를 설치하고 전문위원회의 심층 검토 기능을 강화한다. 심의 가이드라인을 마련해 일관성을 확보하고, 맞춤형 사전컨설팅을 제공한다.
재생의료기관 관리는 강화한다. 과대 광고를 막기 위해 광고 지침을 마련한다. 1년 이내 임상연구나 치료계획 제출을 의무하고, 3년 주기의 지정갱신제를 도입한다. 연구·치료 후 안전관리를 위해 이상반응의 중대성에 따라 보고시점을 차등화한다. 건강보험 등 공공데이터를 연계해 장기 안전성 근거도 축적한다.
환자 보호는 강화한다. 환자가 승인된 치료와 실시 의료기관, 치료비용을 손쉽게 확인할 수 있도록 관련 정보를 첨단재생의료포털에서 공개한다. 표준 동의 가이드라인도 마련한다. 고가의 치료비용은 재난적 의료비, 실손보험 등 이용 가능한 지원제도를 안내한다. 치료대안이 없는 중증·희귀질환은 공적지원 방안과 치료비용의 성과연계 비용 환급·조정 모델을 검토한다.
이밖에 정부는 바이오프린팅, 세포 기반 인공조직, 항노화, 유전자 편집·전달 등 차세대 원천·치료기술 개발을 지원한다. 인공지능(AI)·바이오빅데이터를 활용한 기술개발과 인공혈액·이종장기 등 공익적 연구를 확대한다.
정은경 보건복지부 장관은 "제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획을 통해 환자가 국내에서 안전하게 치료받을 수 있는 기회가 확대되고, 중대·희귀·난치질환 극복에 기여하는 실질적인 성과가 창출되기를 기대한다"고 말했다. 이어 "첨단재생의료 임상연구와 치료가 활성화될 수 있도록 과학적 근거에 기반한 규제 합리화를 지속하는 한편, 환자가 안심하고 치료받을 수 있도록 전주기 안전관리도 강화해 나가겠다"고 강조했다.