RNA 간섭(RNAi) 기술 기반 혁신신약 기업 올릭스가 황반변성 치료제 프로그램 'OLX301A(물질명 OLX10212)'의 호주 임상 2a상 시험계획이 벨버리 호주 인체연구윤리위원회(Bellberry HREC)로부터 승인을 획득했다고 30일 밝혔다.
이번 임상 2a상은 지도 모양 위축(GA)을 동반한 노인성 황반변성 환자 총 64명을 대상으로 OLX301A의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 진행된다. 다기관, 무작위배정, 모의 시술군 대조 방식으로 설계됐으며 24주 시점에서 망막 시세포의 상태를 반영하는 타원체 구역(Ellipsoid Zone, EZ)의 손상 진행 정도를 주요 지표로 평가할 예정이다.
EZ는 시각 기능과 밀접하게 연관된 망막 시세포의 상태를 보여주는 구조적 지표다. EZ의 손상은 GA 병변의 확대나 시력 저하에 앞서 나타날 수 있어, 기존의 GA 병변 면적 변화만으로는 포착하기 어려운 시세포 손상을 보다 이른 단계에서 평가할 수 있는 특징이 있다.
OLX301A는 올릭스의 자체 RNA 간섭 기술 플랫폼 '오아시스(OASIS)'의 안과 질환 특화 플랫폼 '오아시스-아이(OASIS-Eye)'를 기반으로 개발 중인 치료제 후보물질이다. 질병의 발생·진행에 관여하는 염증 신호전달 단백질 'MyD88'을 억제하는 방식이다. 앞서 미국 임상 1상에서 단회 및 반복 투여에 대한 안전성과 내약성을 확인했으며, 일부 환자에서 최대교정시력(BCVA) 개선 등 초기 유효성 신호도 관찰됐다.
올릭스는 이번 승인을 바탕으로 현지 임상 개시를 위한 후속 절차를 진행하는 한편, 다국가 임상 추진을 통해 환자 모집 및 임상 운영의 효율성을 높일 계획이다.
이동기 올릭스 대표이사는 "이번 호주 임상 2a상 승인은 OLX301A의 치료 효력을 본격적으로 검증하기 위한 중요한 진전"이라며 "현재 승인된 GA 치료제들은 병변의 진행 속도를 늦추는 효과가 있지만, 실질적인 시력 개선 효과는 입증하지 못했으며 일부 치료제에서는 맥락막 신생혈관(CNV) 발생 위험 증가 등 안전성 우려도 있어 여전히 의학적 미충족 수요가 크다"고 말했다. 이어 "이번 임상을 통해 OLX301A의 임상적 가치를 입증하는 데 주력하는 동시에, 잠재적 글로벌 파트너사들과의 기술이전 논의에도 한층 박차를 가하겠다"고 덧붙였다.