인공지능(AI)을 실제 신약개발 성과로 연결하려면 데이터의 정확성을 확보하고, 후보물질 설계부터 임상까지 개발 단계별 정보를 연결해야 한다는 제언이 나왔다. 치료 현장의 미충족 수요에 맞춰 AI를 적용하고, 예측 결과의 신뢰성을 검증하는 과정도 중요하다는 목소리다.
10일 서울 강남구 ST센터에서 한국제약바이오협회가 주최한 'AI 파마 코리아 컨퍼런스 2026'에서는 학계·산업계·규제기관 전문가들이 AI 신약개발의 현장 활용 전략과 과제를 제시했다.
이번 행사는 AI의 기술적 가능성을 실제 연구 현장 적용과 신약개발 성과로 연결하기 위해 마련됐다. 보건복지부도 양질의 데이터 확보와 인프라 확충, 연구 성과의 기술 개발·사업화 연계를 위한 지원 방안을 모색하겠다는 방향을 제시했다.
'CNS 질환의 신약 타깃 우선순위, AI로 더 정교하게'를 주제로 기조강연에 나선 에디스 챈 영국 유니버시티칼리지런던(UCL) 교수는 AI로 신약 후보와 표적을 선별하는 데 데이터의 '정확성'이 핵심이라고 강조했다.
챈 교수는 "좋은 AI 모델은 양질의 데이터에서 출발하지만, 데이터가 많다는 이유만으로 좋은 데이터베이스가 되는 것은 아니다"라며 "화합물 구조가 잘못되거나 입체화학 정보가 빠진 데이터를 바로잡아야 신약개발에 활용할 수 있는 예측을 얻을 수 있다"고 말했다.
데이비드 애셔 호주 퀸즐랜드대 교수는 AI 활용 범위를 약물과 표적의 결합 예측에서 안전성·생산 가능성·환자별 반응 등으로 넓히고, 각 단계의 정보를 연결해야 한다고 강조했다.
애셔 교수는 "표적에 잘 결합하는 것은 효과적인 의약품이 갖춰야 할 조건의 빙산의 일각"이라며 "가장 좋은 AI 모델은 다음 의사결정을 개선하는 모델이며, 더 많은 분자를 만드는 데 그치지 않고 더 좋은 분자를 만들어야 한다"고 말했다.
결합력을 높여도 용해도·독성·생산 가능성 등 다른 조건을 충족하지 못하면 개발에 실패할 수 있다는 설명이다. 또 환자별 약물 반응과 내성 발생 가능성을 파악하는 데도 AI를 활용해야 한다고 봤다.
박용민 LG AI연구원 리더는 '단일 도구를 넘어선 신약개발 통합 AI 전략'을 주제로 치료 현장의 미충족 수요에서 출발하는 접근을 제시했다. 그는 "데이터를 일단 모아 대부분의 사례에 적용하려 했지만, 실제 약물 개발에 쓸 수 있는 데이터는 많지 않았다"며 "미충족 수요에서 출발해야 하는 것 아니냐는 반성이 있었다"고 말했다.
박 리더는 치료 전후의 환자 검체와 임상 결과를 함께 확보·분석해야 한다고 설명했다. 정밀한 분자 분석 데이터를 생산해도 검체 채취 시점이나 치료 이력이 불명확하면 약물 반응과 연결해 해석하기 어렵다는 것이다. 실제 연구에서도 검체 채취 시점의 정의를 보완해 분석을 다시 진행하고 있다고 소개했다.
빠른 기술 발전에 대응하려면 개별 모델 공급을 넘어 병원·연구기관·제약사와 데이터를 공동 생산·분석하고 임상에서 검증하는 협력이 필요하다는 점도 강조했다. 박 리더는 "한 개의 기술이 전체 효용을 가져온다는 것은 무리"라며 "여러 기술을 종합하고 파트너와 함께 실제 약물 개발에 도움이 되도록 해야 한다"고 말했다.
김소희 식품의약품안전처 순환계신경약품과장은 내달 '인공지능을 활용한 의약품 개발 시 고려사항 가이드라인'을 마련할 예정이라고 밝혔다. 데이터 적합성과 모델의 신뢰성 평가, 제3자·사전학습 모델 관리, 개인정보 보호, 도입 이후 성능 관리와 규제기관 협의 등에 관한 내용을 담을 계획이다.
핵심은 AI의 사용 목적과 의사결정에 미치는 영향에 맞춰 검증 수준을 정하는 것이다. 김 과장은 미국 식품의약국(FDA)의 평가 체계를 소개하며 질문과 사용 맥락을 정의하고, 모델 위험도 평가와 신뢰성 평가 계획의 수립·실행·문서화를 거쳐 해당 용도에 적합한지 판단한다고 설명했다. AI 결과에 대한 의존도와 판단이 미칠 영향이 클수록 검증 수준도 높아진다는 취지다.
식약처 자체 허가·심사 업무에도 AI를 도입한다. 3년간 200억원을 투입하는 '의약품 AI 심사 및 산업 지원 체계 구축' 사업을 통해 신청자에게는 제출자료 누락과 형식·요건을 사전 점검하는 자가검증 서비스를 제공한다. 심사자에게는 검토서 초안 작성과 데이터 출처 검증, 자료 요약·번역, 기존 허가자료 비교·검색 등을 지원할 계획이다.
김 과장은 "AI가 완전히 자동화해 혼자 결정하기보다는 인간 평가자의 보조 수단으로 접근하는 것이 중요하다"며 "명확한 사용 맥락과 데이터의 대표성·편향 여부가 주요 고려사항"이라고 말했다.