지트리비앤티는 수포성표피박리증 (Epidermolysis Bullosa, EB) 치료제 신약에 대해 3분기 미국 내 임상 3상 진입을 위해 FDA(식품의약국)와 임상시험 계획을 합의했다고 27일 밝혔다.
수포성표피박리증은 유전적 결함에 의해 표피와 진피 경계부를 구성하는 단백질에 이상이 나타나는 질병이다. 출생과 동시에 피부 외상에 끊임없는 상처와 수포가 발생해 심각한 감염과 극도의 통증이 전신에 나타난다.
지트리비앤티는 FDA로부터 희귀질환 치료제지정을 받은바 있다. 미국 내 환자 수는 2만 5000~3만명 정도이고 세계시장 규모는 1조원 정도로 추정 하고 있다. 이번 임상 3상 시험은 200명이 넘는 EB 환자를 대상으로 미국 내 임상사이트에서 다기관, 이중맹검, 위약대조 방식으로 유효성 및 안전성을 평가하게 된다.
수포성표피박리증 치료제가 3상에 진입하게 되면 지트리비앤티는 안구건조증 치료제(Dry Eye Syndrome) 및 신경영양성각막염 치료제(Neurotrophic Keratopathy)와 더불어 미국에서 3개의 적응증에서 모두 임상 3상 단계 치료제를 개발하게 된다.
지트리비앤티 관계자는 "현재까지 EB 치료를 위해 승인된 약물은 없는 상태이며, 환자들은 단순히 증상을 완화시키기 위한 대증요법에만 의존하고 있다"며 "이번 합의를 통해 임상개발에 대한 불확실성을 제거하게 됐다"고 말했다.