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유도만능줄기세포(hiPSC) 기업 넥셀이 부산대학교 난치질환모사연구실(iDMT, 김형식 교수팀)과 손을 잡고 부산을 거점으로 한 '재생치료제 신약후보물질 발굴 사업'에 착수한다고 19일 밝혔다.
양 기관은 지난 11일 '재생치료제를 위한 신약후보물질 발굴 사업' 협약을 체결했다. 넥셀은 이번 협약과 함께 부산산학융합원에 연구전담부서를 직접 설치하며 지역 밀착형 산학협력 모델을 구축했다.
아울러 이번 협약을 통해 희귀 난치 질환 치료제 개발의 전 과정을 아우르는 핵심 분야에서 긴밀히 협력하기로 합의했다. 이번 협력은 유전적 배경이 확인된 환자 유래 hiPSC를 활용해 희귀난치성 질환의 표현형을 정밀하게 재현하는 질환 모델링 구축에서 시작한다. 여기에 CRISPR/Cas9 기술로 원인 변이의 교정 또는 도입한 '등전위 대조군' 세포주를 확보함으로써 효능 평가의 객관성을 높이고, 3D 오가노이드 및 조직 칩(Organ-on-a-chip)으로 인체의 복잡한 병태생리를 정밀하게 구현한다.
이렇게 축적된 고품질의 질환 모델링 데이터를 기반으로 AI(인공지능) 약물 반응 예측 모델을 통해 최적의 후보물질 도출 알고리즘을 확보하며 손상된 조직의 기능을 회복시킬 수 있는 최적의 분화 세포주 선정 및 기능 강화 기술을 개발한다. 이를 통해 혁신적인 재생치료제 후보물질을 도출해 나갈 계획이다.
나아가 성공적인 임상 적용과 상용화를 위해 공정 최적화와 안정성 평가 기술을 선제적으로 확보해 산업화 표준을 정립하는 한편, 첨단재생의료 등 정부 지원 프로젝트 수주를 위한 컨소시엄을 구성해 국가 차원의 R&D(연구&개발) 시너지를 극대화할 방침이다.
넥셀 관계자는 "부산대학교 iDMT의 우수한 질환 마커 분석 기술과 넥셀의 표준화된 세포 분화 기술이 결합해 글로벌 수준의 신약 개발 플랫폼을 완성할 것"이라며 "부산을 거점으로 한 연구전담부서가 재생의료 분야의 혁신을 이끄는 전초기지가 될 것"이라고 말했다.
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