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젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 9일 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 국내 2상 연장 임상시험 최종 결과보고서(CSR)을 수령했다고 밝혔다.
연장 임상시험에서 GV1001은 약물의 내약성 및 안전성 데이터를 확보하며 안전성을 다시 한번 입증했다. 약물과의 인과관계를 부정할 수 없는 경우인 약물이상반응 중 중대한 약물이상반응은 없었고, 임상시험 중단으로 이어진 ADR 또는 사망으로 이어진 ADR 역시 발생하지 않았다.
또한 사망, 중대한 이상사례 및 기타 유의한 이상사례에 대한 전반적인 평가 결과, 새롭거나 예상치 못한 안전성 문제는 확인되지 않았다. 실험실적 검사(혈액학적 검사, 혈액화학적 검사, 뇨검사) 결과에서도 치료군 간의 검사 수치 또는 기준치 대비 변화에서 임상적으로 유의미한 차이는 나타나지 않았다.
이번 CSR에는 연장 임상시험의 안전성을 포함한 선행 임상시험과 연장 임상시험을 합친 72주 간의 임상시험 결과를 모두 담았다. 외부 대조군과의 비교 분석 결과 및 일부 하위 도메인에서의 의미 있는 결과도 포함됐다.
젬백스에 따르면 72주의 임상시험에서 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군을 대상으로 PSP 등급 척도의 총점 변화량을 외부 대조군과 비교 분석한 결과, 선행 임상 저용량 투여군에서 외부 대조군 대비 통계적 유의성을 확인했다. 외부 대조군은 해외에서 진행된 대표적인 PSP 임상시험 논문 3건의 위약군 데이터이며, 비교의 객관성을 높이기 위해 MAIC(Matching Adjusted Indirect Comparison) 통계 기법을 적용했다.
젬백스 관계자는 "PSP 임상시험에서 전례가 없는 고무적인 성적을 받아 GV1001 치료 약물 개발의 가능성을 한층 더 높여줬다"며 "이를 바탕으로 미국, 유럽 등 글로벌 규제 당국에 상업화 허가를 신청하는 확증적 임상시험을 차질 없이 추진해 나가겠다"고 말했다.