바이오솔루션은 지난 13일 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 주사제형 무릎 골관절염 치료제 '스페로큐어'의 국내 임상시험 제1/2a상 임상시험계획승인신청(IND)을 승인받았다고 14일 밝혔다. 식약처의 이번 승인은 바이오솔루션이 지난 11월 10일 IND를 제출한 지 약 8개월 만이다.
이번 임상 1/2a상은 K&L 등급 2 또는 3에 해당하는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 다기관, 용량 증량, 공개 방식으로 진행된다. 임상 1상에서는 최대 18명의 대상자를 모집해 용량군별 제한적독성반응(DLT) 발생 여부를 평가하고 최대내약용량(MTD)을 결정하며, 이상사례와 이학적 검사 및 면역검사 등을 통해 안전성을 확인한다.
이어 진행되는 임상 2a상에서는 투여 후 24주 시점의 100㎜ 시각아날로그척도(VAS) 통증 점수 변화량과 WOMAC 기능 점수(서부 온타리오 맥마스터대학교 골관절염 지수) 변화량을 두 가지 1차 유효성 평가변수로 설정해 유효성을 평가한다. 임상 2a상은 1상에서 결정된 MTD에 따라 시험약 2개 용량군과 위약군을 포함해 총 68명 규모로 진행되며, 저용량이 MTD로 결정될 경우 대상자 수는 총 41명 규모로 조정된다
스페로큐어는 동종 소아 늑연골 유래 연골세포를 3차원 스페로이드 형태로 조직화한 관절강 주사용 세포치료제다. 3차원 스페로이드 배양과 연골분화 자극을 통해 세포의 항염·항이화 작용뿐 아니라, 혈관형성 억제와 동화작용을 통한 연골재생 촉진 기능까지 강화하도록 개발된 다중 기전 제품이다.
이 플랫폼은 바이오솔루션의 세포 기능강화 기술을 적용해 관절강 내 주사가 가능한 미세 스페로이드 형태로 제조되며, 주사기를 통해 관절강 내에 직접 주입된다. 미세 스페로이드 구조를 취함으로써 세포가 관절 내에서 장기 생존하고, 치료 효과를 내는 물질을 지속해서 방출할 수 있도록 설계된 것이 특징이다.
비임상시험에서는 연골기질 형성 촉진, 연골분해 및 염증 반응 억제, 혈관생성 억제 효능이 확인됐으며 대동물 모델을 통해 관절간격 유지, 연골하골 경화 개선 등 연골 및 관절조직의 구조적 개선 가능성을 입증했다. 특히 관절경이나 절개가 필수적인 기존 미세천공술, 연골이식술, 세포이식술과 달리 무릎 관절강에 1회 주사하는 비수술적 방식으로 환자의 편의성을 대폭 높였다.
스페로큐어는 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동 추진하는 범부처재생의료기술개발사업 과제로 선정돼 정부 연구개발비 지원을 받아 개발됐다. 비임상시험 결과를 토대로 지난 11월 임상계획신청 시점에 이미 국내 특허 출원 및 국제특허출원(PCT)도 완료한 상태다.
현재 임상 현장에서 쓰이는 비수술적 약물치료는 주로 통증과 염증 완화에 머물러 있어 연골기질 파괴, 연골세포 사멸, 활막 염증 등 복합적인 질환 기전에 개입해 질병의 구조적 진행을 억제하는 근본적 치료(DMOAD)에는 한계가 있었다. 스페로큐어의 이번 임상 1/2a상 진입으로 바이오솔루션은 자가 제품인 '카티라이프', 동종 제품인 '카티로이드'에 이어 골관절염 및 무릎 연골결손 치료의 수술형·시술형·주사형 전 단계 라인업을 상용화 또는 임상 수준에서 완성하게 됐다.
이와 함께 바이오솔루션은 첨단재생바이오법 상 첨단재생의료 임상연구 및 유상치료제도 활용을 별도로 추진한다는 전략이다. 첨단재생바이오법 루트를 활용하면 임상연구 이후 규제기관의 허가를 거쳐 정식 품목허가 이전에도 일정 비용을 확보하며 치료 목적으로 제품을 공급할 수 있다. 관련 치료계획이 승인될 경우 정식 인허가 절차와 별개로 환자들에게 조기에 치료 기회를 제공할 수 있어 상업화 속도가 한층 빨라질 것으로 보인다.
이정선 바이오솔루션 대표이사는 "스페로큐어는 당사의 자가연골세포치료제(카티라이프) 및 동종연골세포치료제(카티로이드) 상업화 및 임상개발 경험을 축적해 골관절염 치료 시장의 패러다임을 변화시킬 게임 체인저가 될 것"이라며 "기업 가치 극대화를 위해 스페로큐어의 국내 임상을 성공적으로 수행하는 한편 글로벌 임상 추진 및 사업개발 논의도 본격화 할 것"이라고 밝혔다.
한편 바이오솔루션은 자가 세포치료제 '카티라이프'와 동종 치료제 '카티로이드'를 비롯해 주사형 근본치료제(DMOAD) '스페로큐어' 등의 파이프라인을 갖고 있다.