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바이오솔루션은 지난 13일 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 주사제형 무릎 골관절염 치료제 ‘스페로큐어’의 국내 임상시험 제1/2a상 임상시험계획승인신청(IND)을 승인받았다고 14일 밝혔다. 지난해 11월 IND를 제출한 지 약 8개월 만에 나온 승인이다.
이번 임상시험 1/2a상은 K&L 등급 2 또는 3의 골관절염 환자를 대상으로 1상에서 최대 18명, 2a상에서 총 41~68명의 대상자를 모집한다. 임상 1상에서는 용량군별 DLT 발생 여부를 평가해 MTD를 결정하고, 이상사례, 이학적 검사 및 면역검사 등을 통해 안전성을 평가한다.
임상 2a상에서는 투여 후 24주 시점의 100mm VAS 통증 점수 변화량과 WOMAC 기능 점수 변화량을 두가지 1차 유효성 평가변수로 설정했다. 임상 2a상은 1상에서 결정된 최대내약용량(MTD)에 따라 시험약 2개 용량군과 위약군으로 구성된 총 68명 규모로 진행된다. 저용량이 MTD로 결정되면 시험군과 위약군을 포함한 총 41명 규모로 조정된다.
스페로큐어(speroQure)는 동종 소아 늑연골 유래 연골세포를 3차원 스페로이드 형태로 조직화한 관절강 주사용 세포치료제다. 관절경 또는 절개가 필요한 기존 미세천공술, 연골이식술 및 세포이식술과 달리 스페로큐어는 무릎 관절강에 1회 주사하는 방식으로 개발됐다. 3차원 스페로이드 배양과 연골분화 자극을 통해 세포의 항염·항이화 작용뿐 아니라 혈관형성 억제와 동화작용을 통한 연골재생 촉진 기능까지 강화하도록 개발된 다중 기전 제품이다.
스페로큐어는 바이오솔루션의 세포 기능강화 기술을 적용해 관절강 내 주사가 가능한 미세 스페로이드 형태로 제조된다. 주사기로 관절강 내에 직접 주입하는 방식이다. 스페로이드 구조를 통해 세포가 관절 속에서 오래 살아남고, 치료 효과를 내는 물질을 꾸준히 내보낼 수 있도록 설계됐다.
비임상시험에서 연골기질 형성 촉진, 연골분해 및 염증 반응 억제, 혈관생성 억제와 함께 동물모델에서 연골 및 관절조직의 구조적 개선 가능성이 이미 확인됐다. 이를 토대로 지난해 11월 IND 신청 시점에 이미 국내 특허 출원 및 PCT 국제출원도 완료했다.
현재의 비수술적 약물치료는 주로 통증과 염증 완화를 목적으로 하며, 연골기질 파괴, 연골세포 사멸, 활막 염증 등 복합적인 질환 기전에 개입해 구조적 진행을 억제하는 데에는 한계가 있다는 설명이다. 스페로큐어는 비임상 대동물 모델에서 관절간격 유지, 연골하골 경화 개선 및 조직학적 연골 상태 개선 등 구조적 개선 가능성을 확인했다. 이번 임상 1/2a상 시험 계획이 승인됨에 따라 바이오솔루션은 자가 제품인 카티라이프, 동종 제품인 카티로이드에 이어 골관절염 및 무릎 연골결손 치료의 각 단계별 라인업을 모두 상용화 또는 임상 수준에서 갖추게 된 셈이다.
바이오솔루션은 첨단재생바이오법상 첨단재생의료 임상연구 및 유상치료제도 활용을 별도로 추진할 계획이다. 첨생법을 통한 임상연구 이후에는 규제기관 허가를 거쳐 정식 품목허가 이전에도 일정 비용을 확보하면서 치료 목적의 제품 사용이 가능하다. 승인이 나올 경우, 정식 품목허가 절차와 별도로 첨단재생의료 치료를 통해 환자 치료 기회를 확대할 수 있을 것으로 보고 있다.
이정선 바이오솔루션 대표이사는 “스페로큐어는 당사의 자가연골세포치료제(카티라이프) 및 동종연골세포치료제(카티로이드) 상업화 및 임상개발 경험을 축적해 골관절염 치료 시장의 패러다임을 변화시킬 게임 체인저가 될 것”이라며 “기업 가치 극대화를 위해 스페로큐어의 국내 임상을 성공적으로 수행하는 한편 글로벌 임상 추진 및 사업개발 논의도 본격화 할 것”이라고 밝혔다.