JW중외제약이 글로벌 희귀의약품 콘퍼런스에서 희귀 신경 발달장애 치료제 후보물질의 연구성과와 글로벌 개발 전략 등을 공개했다.
JW중외제약은 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 규모 희귀의약품 전문 콘퍼런스 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구성과 등을 발표했다고 11일 밝혔다.
이번 연구에서 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경 발달장애 동물모델에서 저하된 인지·행동 기능을 정상 동물 수준으로 회복시켰다.
JW중외제약은 이를 두고 해당 물질이 시냅스(뇌 신경세포 사이의 틈) 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지 및 행동 기능을 개선할 수 있음을 나타내는 결과라고 설명했다. 아울러 이번 연구에서는 증상이 충분히 진행된 성체 동물에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰됐는데, 이는 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복이 가능하다는 점을 시사한다고 했다.
JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군, 레트 증후군을 포함한 다양한 희귀 신경 발달장애로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.
JW중외제약 관계자는 이번 발표에 대해 "특히 성체 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상을 관찰했다는 점에서 의미가 있다"고 평가했다. 이어 "향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경 발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 선택지로 개발해 나갈 계획"이라 덧붙였다.