이연제약이 엘리시젠(옛 뉴라클제네틱스)과 함께 개발하는 습성 노인성 황반변성(wAMD) 유전자치료제 'NG101'의 경쟁력을 강화한다. 올 하반기 임상 1/2a상의 추가 데이터를 공개하며 독보적 효능을 재차 입증할 계획이다. 또 시장 규모가 더 큰 건성 황반변성 치료제로 적응증 확장을 추진한다. 충주 스마트공장은 NG101의 글로벌 독점 생산 기지로 위상이 높아질 것으로 전망된다. 케미컬의약품 사업이 지속 성장하는 가운데 바이오 신약으로 성장 잠재력을 극대화하겠단 목표다.
이연제약은 올해 1분기 케미컬 부문 매출액이 264억원, 영업이익이 27억원으로 흑자를 지속했다고 27일 밝혔다. 연간 케미컬 부문 영업이익은 2023년 46억원, 2024년 56억원, 2025년 83억원으로 늘고 있다. 다만 충주 스마트공장 등 바이오 사업 투자 영향으로 올해 1분기 전체 영업손실은 67억원을 기록했다. 대규모 바이오 사업 투자에도 EBITDA(상각 전 영업이익) 흑자 기조는 유지하고 있다.
이연제약은 그동안 투자한 바이오 사업의 성과가 올해부터 본격화할 것으로 기대하고 있다. 특히 유전자치료제 NG101에 대한 국내외 업계의 관심이 크다. 1회 투여로 장기 효과를 볼 수 있는 신약 파이프라인이다.
이연제약은 이달 미국 덴버에서 열린 미국 안과학회(ARVO 2026)에서 NG101의 임상 1/2a상 데이터를 발표했다. 저용량군 피험자의 52주 추적 관찰 기간 평균 주사 횟수는 1.1회로 기존 치료(연평균 주사 투여 9.8회) 대비 주사 투여 빈도를 약 89% 줄였다. 전체 피험자의 83%(6명 중 5명)는 52주간 1회 이하의 추가 주사로 시력을 유지했다. 이 임상에 참여한 피험자는 모두 약 한 달에 한 번씩 주사를 맞는 실제 습성 노인성 황반변성 환자다.
이연제약은 올 하반기 NG101의 12개월 이상 추적 관찰 데이터를 추가로 발표할 예정이다. 또 중용량군 및 고용량군 피험자에 대한 데이터 공개도 준비하고 있다. 앞서 공개한 저용량군 환자 데이터에서 주사 투여 빈도를 약 89% 줄인 만큼 중용량군과 고용량군 피험자에 대한 데이터가 어떻게 나올지 주목된다.
NG101의 임상 1/2a상 시험이 순조롭게 진행되면서 이연제약이 2017년부터 투자한 충주 스마트공장의 역할도 눈길을 끈다. 이연제약의 충주 스마트공장은 2021년 준공 뒤 2023년 8월 KGMP(의약품제조관리기준) 인증, 2024년 11월 바이오의약품 전문수탁 GMP(의약품제조관리기준) 인증을 획득했다. 플라스미드DNA(pDNA)와 바이러스 벡터(vector), mRNA(메신저 리보핵산) 등의 원료부터 완제까지 생산할 수 있다. 앞으로 NG101의 글로벌 독점생산을 담당한다.
NG101은 2024년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(가속심사 프로그램)으로 지정받았다. 이에 따라 FDA와 소통을 통해 임상 2상 뒤 가속승인을, 3상 완료 뒤 우선심사를 신청할 수 있다.
전 세계 습성 노인성 황반변성 치료제 시장은 2023년 9조원에서 2031년 23조원 규모로 성장할 전망이다. 습성 노인성 황반변성 유전자치료제 시장은 2026년 7000억원에서 2031년 7조원 규모로 커질 것으로 전망된다.
이연제약 관계자는 "NG101의 임상 1/2a상은 실제 환자 대상 시험으로, 저용량군에서 독보적 효능을 입증하며 1회 투여로 습성 노인성 황반변성을 확실하게 치료할 수 있는 근본적 치료제로 주목받고 있다"며 "올 하반기 해외 학회에서 더 상세한 데이터를 공개할 예정"이라고 말했다.
또 "NG101은 건성 황반변성 치료제 등으로 적응증 확장성까지 갖춘 파이프라인"이라며 "올해는 이연제약의 바이오 신약 사업의 성장성이 본격적으로 구체화하는 원년이 될 것"이라고 말했다.