온코닉테라퓨틱스가 치료 대안이 없던 전이성 췌장암 환자를 대상으로 한 임상시험 결과를 발표했다. 40개월 이상 생존·표적병변 완전관해(암세포가 모두 사라져 흔적을 찾을 수 없는 상태) 유지와 함께 KRAS 변이 환자와 BRCA 변이가 없는 환자 모두에서 뛰어난 결과를 확인했다.
온코닉테라퓨틱스는 지난달 29일(현지시간)부터 미국 시카고에서 진행되고 있는 미국임상종양학회(ASCO 2026)에서 차세대 이중표적 항암신약 후보물질 '네수파립'의 전이성·진행성 췌장암 대상 임상 1b상 결과를 발표했다고 1일 밝혔다.
임상 1b상은 총 27명의 전이성·진행성 췌장암 환자를 대상으로 기존 표준치료제인 '젬아브락산' 또는 'mFOLFIRINOX(이하 변형 폴피리녹스)'에 네수파립을 병용 투여하는 방식으로 진행됐다. 전체 환자 중 전이 환자 비율은 각각 79%(젬아브락산군), 92%(변형 폴피리녹스군)였다.
임상 결과에 따르면, 젬아브락산 병용군에서는 객관적 반응률(ORR) 53.8%, 질병 조절률(DCR) 92.3%를 기록하며 기존 표준치료 대비 약 2배 수준의 치료 반응을 확인했다. 전체 생존 기간 중앙값(mOS)은 14.2개월로, 기존 표준치료의 글로벌 임상 결과인 8.5개월보다 크게 향상됐다.
특히 젬아브락산 병용 투여 환자 13명 중 12명(92.3%)이 기존 표준치료의 생존 기간 중앙값(8.5개월)을 모두 뛰어넘는 치료 성적을 보였다. 이는 치료 선택지가 제한적인 전이성 췌장암 1차 치료에서 매우 고무적인 결과로 평가되고 있다.
온코닉테라퓨틱스에 따르면 전이된 췌장암 표적 병변 완전 관해 기록한 환자 1명은 2025년 12월 말 기준 40개월 이상 생존 중이다. 또 다른 환자 역시 24개월 이상 생존을 이어가고 있다. 데이터 컷오프(분석 기준일) 시점에도 4명의 환자가 암이 진행되지 않은 상태로 투약을 지속하고 있어, 무진행 생존 기간 중앙값(mPFS)은 '미도달(Not Reached)' 상태를 유지했다. 발표된 생존 기간(14.2개월) 역시 아직 미확정 데이터인 만큼 향후 추적 관찰을 통해 생존 기간 수치가 더 늘어날 것으로 예상된다.
네수파립은 암세포 내 'Tankyrase'와 'PARP'를 동시에 표적해 WNT 신호를 억제하고 Hippo 경로를 활성화한다. 이를 통해 암세포를 BRCA 변이가 있는 것과 유사한 상태(BRCAness)로 유도해 사멸시키는 원리다. 온코닉테라퓨틱스는 이런 특성을 토대로 췌장암을 넘어 난소암, 자궁내막암, 위암 등 다양한 고형암에 '차세대 합성치사 치료제'로서의 가능성을 타진하고 있다.
이번 ASCO 발표에서는 탐색적 하위 분석 결과도 공개됐다. 췌장암 환자 중 gBRCA를 보유한 비율이 5~7% 수준에 불과한 가운데, 이번 임상에서 젬아브락산 병용군 전원이 gBRCA(유전성 BRCA 변이)가 없었고, 변형 폴피리녹스군에 gBRCA변이를 보유한 환자(1명)도 높은 반응률과 장기 생존 사례가 확인됐다.
KRAS 변이가 확인된 환자 4명에서는 객관적 반응률(ORR) 75%, 질병 통제율(DCR)은 100%로 분석됐다. 전이된 췌장암 환자였던 표적 병변 완전 관해(CR) 및 40개월 이상 생존환자가 KRAS변이이면서 BRCA변이가 없는 것으로 발표됐다.
안전성 측면도 합격점을 받았다. 임상 결과 젬아브락산 병용 군에서 중대한 이상 반응(Grade 3 이상)은 2명(14.3%)에게 나타났지만 기존 항암요법에서 충분히 예측할 수 있는 범위였고, 표준 보조요법(Supportive Care)을 통해 원활히 관리된 것으로 나타났다. 약물 관련 사망 사례는 단 한 건도 없었다.
네수파립은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 췌장암을 포함해 총 3개 암종에서 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 현재 다인종 환자를 대상으로 약동학(PK) 평가를 진행하며 글로벌 시장 진출 기반을 다지고 있다. 젬아브락산 병용요법은 전이성·진행성 췌장암의 1차 치료제로 임상 2상을 활발히 진행하고 있다.
이번 임상 결과를 직접 발표한 김존 온코닉테라퓨틱스 대표는 "ASCO 현장에서도 발표된 데이터와 현재 진행 중인 임상 2상에 대한 글로벌 업계의 높은 관심을 확인했다"며 "네수파립의 임상적 사업적 가치를 더욱 구체화해 나갈 계획"이라 말했다.