코아스템켐온이 루게릭병(ALS, 근위축성측삭경화증) 치료제 '뉴로나타-알주'의 상업생산과 미국진출에 속도를 낸다. 22년간 연구하며 400명 이상 환자에게 공급한 줄기세포 치료제의 글로벌 시장진출이 눈앞으로 다가온 셈이다.
코아스템켐온은 뉴로나타-알주의 품목허가사항 변경신청을 식품의약품안전처로부터 승인받은 데 이어 상업생산과 미국진출을 동시에 추진한다고 4일 밝혔다. 코아스템켐온이 2004년 개발하기 시작한 뉴로나타-알주는 최근 식약처로부터 국내 허가유지가 확정됐다.
뉴로나타-알주는 환자 본인의 골수에서 유래한 자가중간엽줄기세포를 활용하는 루게릭병 치료제다. 2014년 국내에서 조건부 품목허가를 받아 신경계 질환의 줄기세포 치료제로 출시됐다. 지금까지 400명 이상의 환자에게 공급, 사용경험과 안전성 데이터를 축적했다.
뉴로나타-알주 변경허가의 핵심은 약효가 가장 뚜렷하게 확인된 환자군으로 적응대상을 정밀하게 좁힌 데 있다. 뉴로나타-알주는 임상3상 전체 환자군에서 통계적 유의성을 확보하지 못했지만 질병의 진행이 상대적으로 느린 저속 진행형 환자군(Slow Progressor)에서 1차 유효성 지표(CAFS, 기능 및 생존 통합지표)와 2차 지표(ALSFRS-R, 신체기능 점수)를 충족했다. 또 폐기능검사에서 일관된 개선을 확인했다.
이와 함께 NfL(신경손상 바이오마커) 감소를 함께 입증하며 과학적 근거를 강화했다.
코아스템켐온은 뉴로나타-알주의 상업공급 체계를 가동하기 위한 준비를 마쳤다. 충북 오송공장은 첨단 바이오의약품 제조업 변경허가와 세포처리시설 허가를 차례로 확보했다. 변경허가에 이어 공급공백 없이 즉시 생산이 가능한 인프라를 선제적으로 구축했다. 뉴로나타-알주의 국내 공급과 글로벌 진출을 동시에 뒷받침하는 생산거점 역할을 맡는다.
코아스템켐온은 글로벌 진출전략도 본격 가동한다. 미국 식품의약국(FDA)과 소통하며 허가전략을 구체화하고 첨단재생의료치료제 지정(Regenerative Medicine Advanced Therapy·RMAT)과 생물학적제제 허가(Biologics License Applications·BLA) 신청으로 이어지는 단계적 전략을 수행할 예정이다. RMAT 지정을 확보하면 FDA와 긴밀한 협의 및 심사가속 등 개발·허가과정에서 혜택을 받을 수 있다.
전세계 루게릭병 치료제 시장은 2017년 약 1억8700만달러(약 2860억원)에서 2027년 약 10억9700만달러(약 1조6770억원) 규모로 성장할 것으로 전망된다.
코아스템켐온은 루게릭병 치료제가 대부분 증상지연에 머물러 근본적 미충족 의료수요가 비교적 큰 상황에서 자가세포 기반 치료제로 환자군을 정밀하게 정의한 뉴로나타-알주가 차별적 입지를 확보할 것으로 기대한다.
코아스템켐온 관계자는 "식약처의 허가유지 확정은 22년 개발여정의 결실이자 국내판매 지속을 넘어 상업생산 체계와 글로벌 진출전략이 유기적으로 맞물리는 출발점"이라며 "오송공장의 비교동등성평가를 통한 국내 상업생산과 미국진출을 차질 없이 실행하겠다"고 말했다.