항체신약 개발 전문기업 앱클론의 혁신 신약 후보물질 'AC101(헨리우스 코드명 HLX22)'이 글로벌 위암 임상에서 기존 표준 치료제 대비 질병 진행 위험을 대폭 낮춘 데이터를 확보하며 차세대 치료제로서의 가능성을 보여주고 있다.
13일 앱클론에 따르면 상하이 헨리우스 바이오텍(이하 헨리우스)가 최근 발표한 임상 2상 최종결과에서 AC101은 위암 치료의 핵심 지표인 위험비(Hazard Ratio, HR)에서 0.21을 기록했다.
이번 임상은 HER2 양성 국소 진행성 또는 전이성 위암 환자들을 대상으로 기존의 표준 치료법인 허셉틴(트라스투주맙)과 화학요법을 병용 투여한 그룹과, 여기에 AC101을 추가로 투여한 병용 그룹을 비교했다.
분석한 결과 AC101을 추가 투여했을 때의 치료 효과가 비약적으로 상승한 것으로 나타났다. 특히 1차 평가지표인 진행무상생존기간(PFS)에서 기록된 위험비 0.2는 학계에서도 극히 이례적인 수치로 받아들여지고 있다.
HR은 암의 진행이나 환자의 사망이 발생할 확률의 상대적 비율을 의미하는 지표다 HR 0.21이라는 것은 기존 치료 받은 환자 10명의 암이 악화될 때 AC101 병용군에서는 약 2명만이 악화되었음을 뜻하며, 이는 환자의 질병 진행이나 사망 위험을 79% 감소시켰음을 시사한다.
통상적인 항암제 임상에서 성공 기준인 HR의 수치는 0.6~0.7이다. 현재 HER2 양성 위암 시장에서 차세대 치료제로 꼽히는 엔허투도 HR 0.59% 수준이다. 엔퍼투는 질병 위험을 41% 낮췄다는 수치만으로 시장에서 '게임 체인저'라는 평가를 받았다.
회사 관계자는 "1차 평가지표인 무진행생존기간(PFS) 중앙값에서 AC101 병용 투여군은 대조군 대비 비약적인 연장 효과를 입증하며 계열 내 최고(Best-in-Class) 신약으로서의 입지를 굳혔다"고 말했다.
이러한 '위험비 0.21'의 데이터는 헨리우스의 임상 로드맵 확대로 이어졌다. 당초 단일 위암 임상으로 시작된 AC101 프로젝트는 현재 그 효능을 인정받아 유방암 및 항체약물접합체(ADC) 병용 요법을 포함한 총 7개의 별개 임상 파이프라인으로 대폭 확대되어 진행 중이다. 헨리우스 측은 AC101의 고유한 결합 특성이 최근 글로벌 항암 시장의 주류인 ADC 약물과 병용될 때 상승 효과를 낼 것으로 분석하고 있다.
임상 확대의 기술적 배경에는 앱클론만의 독자적인 항체 발굴 플랫폼 기술인 네스트(NEST)가 있다.
기존 허셉틴이 암세포의 특정 부위에 결합한다면, AC101은 네스트 기술을 통해 허셉틴과는 전혀 다른 부위(에피토프)에 결합하도록 설계됐다. 이 덕분에 허셉틴 등 기존 약물과 동시에 사용해도 결합 부위가 겹치지 않아 암세포 사멸 효과를 극대화할 수 있다는 설명이다.
현재 헨리우스는 AC101의 글로벌 임상 3상을 MD앤더슨암센터, 메모리얼 슬론케터링암센터(MSKCC) 등 20여 개 기관에서 진행 중이다. 암 치료 분야에서 미국 톱10위의 병원들이 다수 포함되어 있다.
세계 최고 암 병원으로 평가받는 이들 기관의 임상 참여는 향후 미국 식품의약국(FDA) 승인을 위한 글로벌 스탠다드 데이터로 확보로 이어질 것으로 기대된다.
제품이 순차적으로 상용화될 경우, 원천 기술을 보유한 앱클론은 7개 임상 각각에서 발생하는 마일스톤과 글로벌 로열티 수익을 확보할 전망이다.
앱클론 관계자는 "HR 0.21 데이터가 AC101의 확장성을 입증했다"며 "네스트 플랫폼 기술을 고도화하여 위암, 유방암 등 난치성 질환을 정복할 수 있는 파이프라인 개발을 지속하겠다"고 말했다.