카이노스메드는 'KM-819'의 다계통위축증(MSA) 임상 2/3상의 임상시험계획신청서(IND)를 제출했다고 28일 밝혔다.
카이노스메드는 임상시험을 위해 확진 또는 유력 MSA 진단자를 대상으로 총 167명의 환자를 모집할 계획이다. 임상 실시기관은 한국 차의과대학 분당차병원이다.
이번 임상은 앞서 조기종료한 임상시험을 보완한 신규 임상시험 승인 신청이다. 기존 진행했던 MSA 임상은 차병원의 연구윤리심의위원회(IRB)에 의해 환자등록이 중단됐다. 투여 환자 중 일부에서 이상사례가 나타났기 때문이다.
이상사례는 즉각적인 치료를 통해 해소됐지만, KM-819 물질에 의한 직접적인 이상반응 여부는 확인되지 않았다. 하지만 장기간 약물투여가 중단된 기간 환자들의 상태 변화가 있었고, 이에 대한 일관된 통계분석법 확립의 어려움으로 임상시험을 자진철회했다.
이번 임상은 KM-819의 글로벌 최고의학책임자(CMO)인 발로우 박사와 이종식 차의과대학 분당차병원 교수, KM-819 발명자인 김은희 박사 주도로 새로운 팀이 맡는다.
카이노스메드는 식품의약품안전처 권고사항을 수용해 재개하는 임상에서는 기존 임상에서 유발된 이상사례에 대한 철저한 모니터링 프로토콜을 확립했다. HAC(Hepatology Assessment Committee) 구성으로 약물유발 안전성에 대한 독립적인 심의를 강화해 실시한다. 또 추가적인 예방대책 등을 반영하고, 일부 환자 선별 기준을 변경했다.
카이노스메드는 임상시험 실시기관을 미국으로 확장해 다국가 임상시험으로 추진할 계획이다. 이를 통해 글로벌 희귀의약품 지정과 빠른 시장 진입을 노린다.
KM-819는 도파민 세포사멸을 유도하는 FAF1 작용을 억제함으로써 도파민 생성 뉴런을 보호하는 새로운 약리작용 방식을 채택하고 있다. 회사 측은 기존 조기종료한 임상시험에서 치료 효과에 대한 유의미한 데이터를 확인했다. 때문에 이번 임상이 KM-819의 임상적 효과를 검증할 수 있는 중요한 기회가 될 것이라고 기대 중이다.
카이노스메드 관계자는 "그동안 MSA 환자들의 임상 재개 요청이 지속됐다"라며 "차질 없는 임상시험 진행을 위해 보다 안전성을 강화했으며 투자유치를 성공적으로 마쳐 파킨슨병 미국 임상 2상 파트2도 진행할 계획"이라고 말했다.