바이젠셀이 급성골수성백혈병 치료제 파이프라인 'VT-Tri(1)-A'(임상시험명 VT-Tri-202)의 임상을 조기 종료한다고 25일 밝혔다. 회사는 이번 결정이 한정된 자원을 효율적으로 배분해 주주가치를 제고하기 위한 전략적 판단이라고 설명했다.
VT-Tri(1)-A는 급성골수성백혈병(AML) 특이 항원인 WT1, 서바이빈(Survivin), TERT 등 3가지 공통종양항원을 인식해 암세포의 사멸을 유도하는 세포독성T세포(CTL) 치료제다. 바이젠셀은 재발 및 불응성 AML 환자에서 동종 조혈모세포 이식 이후 VT-Tri(1)-A 투여에 따른 안전성을 평가하기 위해 임상 1상을 진행했다.
바이젠셀은 2022년 첫 환자 등록을 시작으로 최근까지 해당 임상의 코호트3을 진행해왔다. 코호트 1과 2에서는 중대한 약물이상반응(ADR)이 발견되지 않았으나, 코호트 3 진행 중 1건의 3등급 이식편대숙주질환(GvHD) 부작용이 발생했다.
바이젠셀 관계자는 "환자 본인의 혈액에서 유래한 'VT-EBV-N'과는 달리 조혈모세포 공여자의 혈액을 사용하는 제품의 특성으로 인해 발생한 것으로 추정하고 있다"고 설명했다. 바이젠셀은 코호트 3 추가 등록을 통해 독성 반응을 재평가할 수도 있었으나, 실익이 크지 않다고 판단했다.
바이젠셀은 해당 파이프라인의 향후 개발 성공 가능성과 추가 소요 비용, 상업적 가치 등을 종합적으로 재검토한 결과 무리한 개발 지속이 기업 가치에 부담이 될 수 있다는 분석에 임상 종료를 결정했다. 공여자 혈액 유래 CTL 치료제의 특성상 GvHD 추가 발생 가능성을 배제할 수 없고, 환자 모집의 높은 난이도와 막대한 추가 개발 비용을 고려할 때 조기 종료가 가장 합리적이라는 결론을 내리면서다.
이번 임상 조기 종료를 통해 절감된 자원은 상업화가 임박한 'VT-EBV-N'과 차세대 동력인 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 키메라항원수용체-자연살해(CAR-NK) 세포치료제 개발에 집중 투입될 예정이다.
기평석 바이젠셀 대표는 "이번 임상 조기 종료는 주주가치 제고와 지속 가능한 성장을 위해 반드시 필요한 결정이었다"며 "자원의 효율적 활용을 통해 핵심 파이프라인인 VT-EBV-N의 상업화에 모든 역량을 쏟아 붓겠다"고 말했다. 이어 "오는 3월 중국 쑤저우에서 개최되는 '바이오차이나 2026'을 기점으로 글로벌 기술이전 논의를 본격적으로 추진할 것이며, 기술 매출의 조기 실현과 조건부 품목허가를 통해 시장의 신뢰에 부합하는 가시적인 성과를 증명해 내겠다"고 덧붙였다.