세포·유전자치료제(CGT)는 환자 맞춤형 설계에 기인한 극적인 치료 효과로 '꿈의 치료제'로 불린다. 국내 관련 업체들의 CGT 상업화 성과에 대한 기대감도 덩달아 커졌다. 지씨셀의 면역세포치료제 글로벌 진출 본격화를 비롯해 큐로셀의 국산 CAR-T 치료제 최초 허가까지 전반적 경쟁력 강화를 위한 성과들이 대기 중이다.
12일 업계에 따르면 국내 CGT 대표 기업으로 꼽히는 지씨셀이 주력 파이프라인 '이뮨셀엘씨'이 미국 식품의약국(FDA)과의 미팅 재개로 현지 진출을 위한 속도를 높인 가운데 큐로셀은 혈액암 치료제 '림카토'의 연내 국산 CAR-T 치료제 최초 품목허가에 도전한다.
세포·유전자치료제는 체외에서 배양·조작된 세포를 환자에게 투여하거나 결함 있는 유전자를 교정해 치료 효과를 기대하는 첨단바이오의약품이다. 환자 개개인에게 맞춤형 치료가 가능하다는 점에서 '맞춤형 치료'에 힘이 실리고 있는 차세대 의약품 흐름에 부합하는 평가다.
글로벌 시장조사기관 이밸류에이트 파마에 따르면 지난 2021년 65억달러(약 9조6000억원)였던 글로벌 CGT 시장 규모는 연평균 45.7%씩 성장해 오는 2028년 1170억달러(약 172조6000억원)에 이를 전망이다. 한국바이오협회 역시 새해 바이오 업계에서 주목할 만한 분야 중 하나로 CGT 분야 급격한 성장 전망을 꼽았다.
국내 개별 기업 역시 시장 성장에 발맞춰 주요 성과 도출에 힘을 싣고 있다. GC그룹의 CGT 전문 계열사인 지씨셀은 간세포암 보조치료제인 '이뮨셀엘씨'의 미국 허가에 속도를 낸다. 이뮨셀엘씨는 2007년 국내 출시돼 누적 처방 1만건을 돌파한 면역세포치료제다. 지난 2018년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받으며 현지 진출에 대한 기대감이 실렸지만, 경험 부족 등에 무산된 바 있다.
하지만 이후 임상 데이터 축적과 허가 품목 증가 등에 기준이 보다 명확해진 만큼, 재도전에 나선다는 목표다. 지난해 8월 6년 만에 FDA와 미팅을 재개한 상태로 생산공정과 품질관리 등이 주로 논의된 것으로 알려졌다.
지씨셀은 이에 앞서 지난해 2월 미국 관계사인 바이오센트릭과 이뮨셀엘씨 공정 기술 이전 계약을 체결하며 현지 생산 기반 구축을 완료했다. 국내 출시 이후 1만명 이상에서 축적된 임상 데이터를 FDA가 인정하느냐가 추가 대규모 임상 여부를 가를 전망이다. 미국 허가를 위한 추가 임상에 대비해 현지 임상 파트너사 선정도 진행 중이다.
이뮨셀엘씨는 지난해 11월 인도네시아 기술수출 계약을 체결하며 연내 로열티 발생을 앞둔 상태다. 세계 최대 시장인 미국 진출을 적극적으로 추진하는 한편, 현재 30개국 이상과 논의 중인 해외 판권 이전 계약도 하나씩 추가해 나간다는 목표다.
큐로셀은 국산 CAR-T 치료제 최초의 품목 허가 도전에 나선다. 큐로셀은 지난달 30일 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL)을 적응증으로 한 '림카토'(성분명: 안발셀)의 국내 허가 신청을 완료했다.
림카토는 임상 2상에서 67.1%의 완전관해율로 현재까지 국내에서 유일하게 허가된 CAR-T 치료제 노바티스 '킴리아'(40%) 대비 높은 효능과 안전성을 입증했다.
림카토 허가는 단순 국산 치료제 첫 허가를 넘어 환자 접근성이 크게 개선된다는 데 의미가 부여된다. CAR-T 치료제는 환자 혈액에서 얻은 백혈구를 동결해 GMP 공장으로 보내 백혈구에서 T세포를 분리 후 CAR 유전자를 삽입해 제조된다. 현재 국내 환자들의 유일한 선택지인 킴리아는 GMP 공장이 미국에 있어 제조 의뢰부터 투약까지 두 달 정도 소요된다. 반면, 연간 700명분의 국내 제조가 가능한 림카토는 이 기간이 약 2주로 단축된다.
또 지난달 보건복지부가 선정한 '허가신청-급여평가-약가협상' 병행 시범사업 대상으로 선정돼 비용 측면의 환자 접근성도 높아진 상태다. 해당 시범사업은 품목 허가부터 건강보험심사평가원의 급여 평가, 국민건강보험공단 약가 협상을 동시 진행해 환자 접근성을 강화하는 것이 목적이다.
특히 높은 치료 비용이 특징인 CAR-T 치료제 영역에서 높은 실효성이 기대되는 정책이다. 1회 투약 비용이 3억원이 넘는 킴리아는 급여 적용으로 환자 부담액이 598만원까지 낮아졌지만, 출시 후 급여 적용까지 약 13개월이 소요됐다. 킴리아 대비 낮은 수준으로 비용이 책정될 것으로 보이는 림카토는 적용 기간 역시 눈에 띄게 단축될 전망이다.
권해순 유진투자증권 연구원은 보고서를 통해 "하반기 출시가 예상되는 림카토는 임상 단계에서 글로벌 신약들 못지않은 유효성·안전성을 나타냈다는 점에서 주목하고 있는 유망 파이프라인"이라며 "킴리아와 간접 비교를 통해 우수한 약효를 입증했고, 큐로셀이 자체 생산 공장을 보유했다는 점에서 상업화 성공 가능성이 높을 것으로 전망한다"고 분석했다.