코아스템켐온이 루게릭병(ALS, 근위축성측삭경화증) 치료제 '뉴로나타-알주'(뉴로나타-알)의 상업 생산과 미국 시장 진출에 속도를 낸다. 22년간 연구하며 400명 이상 환자에 공급한 줄기세포 치료제의 글로벌 시장 진출이 눈앞으로 다가온 셈이다.
코아스템켐온은 뉴로나타-알의 품목허가사항 변경 신청을 식품의약품안전처(식약처)로부터 승인받은 데 이어 상업 생산과 미국 시장 진출을 동시에 추진하고 있다고 4일 밝혔다. 코아스템켐온이 2004년 개발하기 시작한 뉴로나타-알은 최근 식약처의 국내 허가 유지를 확정했다.
뉴로나타-알은 환자 본인의 골수에서 유래한 자가 중간엽줄기세포를 활용하는 루게릭병 치료제다. 2014년 국내 조건부 품목허가를 받아 신경계 질환 줄기세포치료제로 출시했다. 지금까지 400명 이상의 환자에 공급하며 사용 경험과 안전성 데이터를 축적했다.
뉴로나타-알 변경허가의 핵심은 약효가 가장 뚜렷하게 확인된 환자군으로 적응 대상을 정밀하게 좁힌 데 있다. 뉴로나타-알은 임상 3상 전체 환자군에서 통계적 유의성을 확보하지 못했지만, 질병 진행이 상대적으로 느린 저속 진행형 환자군(Slow Progressor)에서 1차 유효성 지표(CAFS, 기능 및 생존 통합 지표)와 2차 지표(ALSFRS-R, 신체 기능 점수)를 충족했다. 또 폐기능검사(SVC)에서 일관된 개선을 확인했다. 이와 함께 신경손상 바이오마커(NfL) 감소를 함께 입증하며 과학적 근거를 강화했다.
코아스템켐온은 뉴로나타-알의 상업 공급 체계를 가동하기 위한 준비를 마쳤다. 충북(충청북도) 오송 공장은 첨단바이오의약품 제조업 변경허가와 세포처리시설 허가를 차례로 확보했다. 변경허가에 이어 공급 공백 없이 즉시 생산이 가능한 인프라를 선제적으로 구축했다.
코아스템켐온은 기존 용인 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 공장과 오송 공장 간 비교동등성평가를 진행한 뒤 국내 상업 생산에 돌입할 계획이다. 오송 공장은 식약처와 미국 식품의약국(FDA)의 상업용 GMP 기준에 부합하도록 설계했다. 뉴로나타-알의 국내 공급과 글로벌 진출을 동시에 뒷받침하는 생산 거점 역할을 맡는다.
코아스템켐온은 글로벌 진출 전략도 본격 가동한다. 미국 FDA와 소통하며 허가 전략을 구체화하고, 첨단재생의료치료제 지정(RMAT, Regenerative Medicine Advanced Therapy)과 생물학적제제 허가(BLA) 신청으로 이어지는 단계적 전략을 수행할 예정이다. RMAT 지정을 확보하면 FDA와 긴밀한 협의 및 심사 가속 등 개발·허가 과정에서 혜택을 받을 수 있다.
전 세계 루게릭병 치료제 시장은 2017년 약 1억8700만달러(약 2860억원)에서 2027년 약 10억9700만달러(약 1조6770억원) 규모로 성장할 것으로 전망된다. 코아스템켐온은 루게릭병 치료제 대부분이 증상 지연에 머물러 근본적 미충족 의료수요가 비교적 큰 상황에서 자가세포 기반 치료제로 환자군을 정밀하게 정의한 뉴로나타-알이 차별적 입지를 확보할 것으로 기대하고 있다.
코아스템켐온은 뉴로나타-알의 상업화뿐 아니라 CRO(임상시험수탁기관) 사업 성장도 꾀한다. 비임상 CRO 사업은 의료기기를 중심으로 수요가 늘고 있다. 최근 베트남 대학병원과 계약을 체결하는 등 해외 시장 진출 성과를 확보했다.
코아스템켐온 관계자는 "정식 허가 환경에서 뉴로나타-알의 투약을 희망하는 환자 수요가 상당수 파악된다"며 "허가 유지가 곧바로 매출로 이어지는 시장 구조가 형성돼 있다"고 말했다.
또 "식약처의 허가 유지 확정은 22년 개발 여정의 결실이자, 국내 판매 지속을 넘어 상업 생산 체계와 글로벌 진출 전략이 유기적으로 맞물리는 출발점"이라며 "오송 공장 비교동등성평가를 통한 국내 상업 생산, FDA 'Type-C' 미팅과 RMAT·BLA로 이어지는 미국 진출을 차질 없이 실행해 구체적 성과로 신뢰에 부응하겠다"고 말했다.