머니투데이

K-바이오가 무릎 관절염의 '근본 치료'(DMOAD)에 도전한다. 초고령화 시대 관절염 유병률이 증가하면서 진통제는 듣지 않고, 인공관절은 하기 싫은 '회색 지대' 환자에게 새로운 치료 대안이 절실한 상황이다. 국내 기업은 각양각색의 해법으로 신약 개발에 나서며 임상 근거 축적에 매진하고 있다. 6일 업계에 따르면 국내 무릎 관절염 치료의 '핵심 물질'은 줄기세포다. 관절 연골은 쓸수록 닳고, 한 번 손상되면 저절로 채워지지 않는다. 줄기세포는 여러 세포로 분화할 수 있는데, 이런 특성을 이용해 손상된 연골의 '재생'을 촉진하는 것이 줄기세포 치료제다. 특히 신생아 태반에서 추출한 혈액(제대혈)에서 뽑은 중간엽 줄기세포는 뼈나 연골로만 분화해 안전하고, 수급이 비교적 원활해 제품화 장벽도 낮은 것으로 평가된다. 메디포스트가 출시한 '카티스템'과 강스템바이오텍이 임상 중인 '오스카'가 대표적인 중간엽 줄기세포 치료제로 꼽힌다. 카티스템은 2012년 세계 최초로 상용화된 줄기세포 관절염 치료제다. 무릎 쪽에 구멍을 내 관절 내시경을 집어넣고, 골수에 구멍을 뚫어 줄기세포 등이 흘러나오게 한 후 이 위에 도포한다.

더벨'머니투데이 thebell'에 출고된 기사입니다. 코오롱티슈진의 ‘TG-C(옛 인보사)’가 미국 임상 3상 첫 번째 시험에서 고배를 마시면서 무릎 골관절염 세포·유전자치료제 분야에서는 아직 뚜렷한 글로벌 선두주자가 확정되지 않은 상황이 이어지게 됐다. 글로벌 제약·바이오 시장에서 가장 까다로운 분야 중 하나로 꼽히는 무릎 골관절염(OA) 치료제 개발의 높은 허들이 다시 한번 체감됐다는 목소리가 업계 한 편에서 나온다. 주요 주자들의 재도전이 이어지고 있는 상황에서 시장 시선은 바이오솔루션의 ‘카티라이프·스페로큐어’로 향하고 있다. 국내 3상에서 활성대조군 대비 유효성을 확인하고 정식 품목허가를 획득한 카티라이프는 미국 2상을 완료했다. 연내 미국 3상을 추진할 계획이다. 카티라이프와 카티로이드 개발 과정에서 축적한 3차원 연골세포 배양,제조,규제 경험을 동종 관절강 주사형 치료제로 확장한 스페로큐어도 차기 주자로 임상 진행 속도를 내고 있다. 최근 공개된 코오롱티슈진의 세포·유전자 치료제 'TG-C'의 미국 3상 첫 번째 시험(TGC-15302) 톱라인(Top-line) 결과를 놓고 시장에선 골관절염 임상의 높은 난이도가 재차 확인됐다는 평가가 나온다.

메디포스트가 식품의약품안전처 산하 식품의약품안전평가원 바이오생약심사부 세포유전자치료제과가 주관하는 '첨단바이오의약품 맞춤형 품질심사 현장교육'을 지난 7일 성황리에 마쳤다고 30일 밝혔다. 이번 프로그램은 식약처가 올해 시범 운영하는 현장 중심 규제 지원 사업으로, 메디포스트를 포함해 강스템바이오텍, 이엔셀, 지씨셀, 마티카바이오랩스 등 국내 세포치료제 위탁개발생산(CDMO) 5개사가 참여했다. 교육은 업체별 밸류업 포인트를 중심으로 위탁사와 수탁사 간 업무 과정에서 발생하는 애로사항을 청취하고, 실질적인 개선 방안을 함께 모색하는 맞춤형 컨설팅 형식으로 이뤄졌다. 특히 메디포스트 현장교육에는 현재 위탁 계약을 맺고 있는 인게니움테라퓨틱스가 함께 참석해 협업 관계와 진행 현황을 구체적으로 공개했다. 인게니움테라퓨틱스는 최근 보건복지부에 첨단재생의료 임상연구계획을 신청했으며, 향후 적합 판정 시 메디포스트를 CDMO 파트너로 한 임상연구에 본격 착수할 예정이다. 이에 따라 이번 현장교육은 양사의 품질관리 체계를 한층 고도화하고, 임상시험용 세포치료제 생산의 신뢰성을 더욱 높이는 계기가 될 것으로 보인다.

메디포스트가 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 '카티스템'(CARTISTEM)의 미국 임상 3상에서 첫 환자 등록 및 치료·투약(FPT)을 완료했다고 8일 밝혔다. 이번 미국 임상 3상은 무릎 골관절염 환자 300명을 대상으로 미국 및 캐나다 내 70여 개 임상시험기관에서 진행된다. 환자 모집 및 투약은 약 2년간 이뤄지며, 이후 2년간의 추적관찰을 통해 구조적 개선 및 임상적 증상 개선 효과를 종합적으로 평가할 예정이다. 메디포스트는 임상 완료 후 최종결과보고서(CSR) 작성 및 생물의약품 허가신청(BLA)을 순차적으로 진행할 계획이다. 또한 이번 임상 설계를 통해 연골 재생을 기반으로 한 골관절염 근본적치료제(DMOAD)로서의 입증까지 확보하는 것을 목표로 한다. 특히 이번 미국 임상 3상은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 이례적인 단일 임상 승인을 받아 진행된다. 통상 미국 FDA 신약 허가를 위해서는 최소 2개의 독립적인 임상 3상을 거치는 게 일반적이다. 메디포스트는 기존에 확보한 한국 및 일본의 신뢰성 높은 임상 데이터와 함께 국내 투약 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 치료 데이터를 기반으로 확보한 실사용근거(RWE)를 바탕으로 단일 임상 승인을 이끌어냈다.

메디포스트가 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 '카티스템'(CARTISTEM)의 일본 상업화 프로젝트에 국산 배지 변경 적용을 본격화한다고 11일 밝혔다. 배지는 세포 성장을 위한 영양분으로, 세포의 증식과 특성을 결정짓는 핵심 소재다. 현재 한국은 대부분 배지 전량을 해외 수입에 의존하고 있어, 공급망 안정성과 산업 경쟁력 측면에서 국산화 필요성이 지속적으로 제기돼 왔다. 이번 핵심 소재 국산화 프로젝트에는 세포·유전자치료제(CGT) 전용 배지 전문기업 '엑셀세라퓨틱스'가 독자 기술로 개발 및 생산하는 중간엽 줄기세포 전용 화학조성배지 'CellCor MSC CD AOF'가 적용된다. 엑셀세라퓨틱스의 화학조성배지는 동물 및 인체 유래 물질을 배제해 기존 배지의 한계를 보완했고, 안전성·균질성·수급 안정성을 모두 확보한 것이 특징이다. 현재 글로벌 시장에서도 CGT 전용 화학조성배지 개발 기술을 보유한 기업은 매우 희소하다. 양사는 2020년부터 파트너십을 구축하고 화학조성배지 적용을 위한 테스트를 진행해왔다.

메디포스트가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 무릎 골관절염 치료제 '카티스템'의 허가를 위한 임상 3상 시험을 1개의 중추적(허가용 핵심) 임상으로 진행하는 것을 최종 동의받았다고 4일 밝혔다. 미국 FDA의 신약 허가를 받기 위해서는 중추 임상과 확증(Confirmatory) 임상 등 최소 2개의 독립적인 3상 임상시험을 거치는 것이 일반적인 관례이다. 메디포스트는 기존에 확보한 한국 및 일본의 신뢰성 높은 성공적 임상 데이터와 국내 투약 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 치료 데이터를 기반으로 확보한 실사용근거(RWE)를 바탕으로 단일 임상 승인을 이끌어냈다고 설명했다. FDA가 요구하는 '적절하고 잘 통제된 임상시험'(adequate and well-controlled study) 프로토콜 설계도 주효했다는 평가다. 이번 단일 임상 승인에 따라 메디포스트는 글로벌 신약 개발 속도를 높이며 재무 구조 측면에서도 전환점을 맞이하게 됐다. 임상 설계가 최적화되면서 총 모집 환자 수가 기존 600명에서 300명으로 50% 급감했다.

"카티스템 일본 임상 3상 결과는 독특하게 2개의 유효성 평가 지표를 설정했음에도 모든 지표에서 매우 강한 통계적 유의성과 대조군 대비 우월성을 보여주고 있습니다. 특히 주관적 지표뿐 아니라 연골 재생이란 부분을 임상에서 확인할 수 있었다는 것이 고무적입니다. " 이승진 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 일본법인 겸 미국법인 대표는 13일 서울 중구 포시즌스 호텔에서 열린 기자간담회에서 이같이 밝혔다. 메디포스트는 이날 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 '카티스템'의 일본 임상 3상 결과를 발표했다. 해당 임상은 무릎 골관절염 환자 130명을 대상으로 진행됐으며, 카티스템 투여군(59명)과 히알루론산(HA) 투여군(61명)으로 나뉘어 1년간 유효성과 안전성을 추적 관찰했다. 2012년 식품의약품안전처(식약처)의 품목허가를 받아 약 13년간 국내에서 상용화한 근거를 기반으로 임상 1·2상을 면제받고 바로 임상 3상에 진입한 것이 특징이다. 1차 평가 지표는 △WOMAC(무릎 통증 및 기능성 지표) 스케일의 베이스라인 대비 변화량 △ICRS(연골 결손 정도) Grade 1 이상의 개선율로 설정됐다.

메디포스트가 무릎 골관절염 치료제 '카티스템'의 일본 임상 3상에서 1차 및 2차 유효성 평가 지표에서 모두 뚜렷한 통계적 유의성을 확보하며 임상에 성공했다고 13일 밝혔다. 이번 결과는 단순한 통증 개선을 넘어 연골 재생과 통증 완화라는 근본적 치료 효과를 데이터로 증명한 것으로, 글로벌 시장 진출의 결정적 분수령이 될 전망이다. 이번 임상은 총 130명을 대상으로 일본 내 총 13개 기관(병원)에서 진행된 무작위 배정, 활성대조군 비교 임상시험이다. 카티스템 투여군(59명)과 히알루론산(HA) 투여군(61명)으로 나뉘어 52주간 유효성과 안전성을 추적 관찰했다. 특히 이번 임상은 두 그룹 간의 인구통계학적 특성을 균등하게 분배하기 위해 무작위배정 디자인을 적용해 결과의 객관성을 높였다. 투여 환자의 평균 연령은 물론, 골관절염의 중증도를 나타내는 K&L Grade와 연골 결손 정도(ICRS), 기저 통증 수치 등 모든 지표에서 두 그룹 간 통계적 유의차 없이 배정돼 임상 결과의 신뢰성을 확보했다.

국산 세포 기반 무릎 골관절염 치료제들이 잇따라 주요 임상 결과 발표를 앞두고 있다. 과거 성분 논란과 일부 기업의 부족한 성과 등에 시장에서 소외받는 분야로 꼽혔지만, 도출될 결과들이 '상업화 가늠자'가 될 수 있다는 점에서 기대치가 높아지고 있다. 16일 업계에 따르면 코오롱티슈진과 메디포스트, 강스템바이오텍 등은 각각 개발 중인 세포 기반 무릎 골관절염 치료제들의 핵심 임상 결과 발표를 앞두고 있다. 허가 근거가 될 3상 결과부터 기술이전 핵심 동력이 될 2상 주요 지표까지 상업화 성과와 직접 연결될 결과들이다. 국내사들이 개발 중인 무릎 골관절염 치료제들은 증상 완화를 넘어 질병 자체를 늦추거나 관절 구조 개선을 기대할 수 있다는 점에서 기대를 모은다. 현재 무릎 골관절염의 주된 치료법은 진통제(NSAIDs), 스테로이드 주사, 인공관절술 등이다. 하지만 해당 방법은 통증 완화와 염증 감소에 그칠 뿐 근본적 치료제는 아니다. 3사가 개발 중인 품목들은 연골 재생 등 구조적 개선을 통해 DMOAD(Disease-Modifying Osteoarthritis Drug)를 겨냥 중이다.

식품의약품안전처 식품의약품안전평가원이 세포치료제 수탁제조업체를 대상으로 첨단바이오의약품 산업의 품질 경쟁력 제고와 개발사·수탁사 간 협업 역량 강화를 위한 '첨단바이오의약품 맞춤형 품질심사 현장교육'을 시범운영한다고 8일 밝혔다. 이번 교육은 식약처가 세포치료제 수탁제조업체 5개소의 제조 현장을 직접 방문해 사전에 발굴한 업체별 '밸류업 포인트'(Value-Up Point)'를 안내하는 '맞춤형 컨설팅' 방식으로 진행된다. 식약처는 이날 강스템바이오텍을 시작으로 이엔셀(4월 23일), 지씨셀(5월), 메디포스트(6월), 마티카바이오랩스(7월) 등을 순차 방문할 계획이다. 수탁사가 제조하는 제품의 개발단계, 제조 및 품질 특성, 다빈도 보완사항 등을 포괄적으로 분석해 강화·개선이 필요한 사항(벨류업 포인트)을 전달하고, 현장 교육 결과를 바탕으로 위탁사가 수탁기관 선정할 때 활용할 수 있는 체크리스트를 마련할 방침이다. 식약처는 향후 유전자치료제 제조 및 비임상 수탁기관 등으로 교육 대상을 확대해 나갈 예정이다.

▶ 진행 - 정은서 앵커 ▶ 출연 - 정종택 MTNW 어드바이저 아이린 MTNW 어드바이저 ▶▶▶ 급등주 프로파일링 ▶ 정종택 추천주 - 인텍플러스(064290) - 고성능 반도체 출시 따른 FC-BGA 수요 증가 - 삼성전기향 기판 검사장비 공급… 점유율 70% - 인력 감축으로 비용 절감 최대실적 기대 - 목표가 20,500원 손절가 15,000원 ▶▶▶ 급등주 CSI ▶ 아이린 추천주 - 메디포스트(078160) - 카티스템 日 임상 3상 종료, 2분기 결과 발표 - 일본 품목허가 하반기 신청 목표 - 내년 말 카티스템 일본 허가 취득 추진 -목표가 27,000원 손절가 18,000원 생방송 '급등수사본부'는 월~목 6시에 방송됩니다. * 이 방송은 머니투데이방송 홈페이지와 케이블TV, 유튜브를 통해 실시간으로 시청하실 수 있습니다. 또한 방송 종료 후에는 인터넷 다시보기로 시청하실 수 있습니다.

메디포스트가 지난해 연결 기준 매출액 736억원, 영업손실 679억원을 기록했다고 19일 밝혔다. 별도 기준 매출액과 영업이익은 각각 768억원, 16억원이다. 메디포스트는 적자 확대의 배경으로 줄기세포치료제 '카티스템'의 해외 대규모 후기 임상 진행에 따른 비용 증가를 꼽았다. 지난해 경상연구개발비는 전년 대비 약 30. 5% 증가했다. 특히 미국 임상 3상을 진행하기 위한 선행 투자에 지출이 집중됐다. 가장 큰 비중을 차지한 항목은 북미 현지 위탁생산(CMO) 비용이다. 메디포스트는 미국 내 임상시험기관 활성화를 위한 인프라 구축 및 연구진 교육, 프로토콜 준비를 마쳐 환자 모집과 투약을 신속히 진행할 수 있는 기반을 마련했다고 설명했다. 메디포스트는 지난 2월 카티스템의 미국 임상 3상에 대한 임상시험계획(IND) 승인을 획득했으며, 올해 상반기 중 첫 환자 등록(FPI)을 목표로 임상 개발을 본격화하고 있다. 2031년 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 획득하고 상업적 출시를 추진할 계획이다.