머니투데이

식품의약품안전처 식품의약품안전평가원이 세포치료제 수탁제조업체를 대상으로 첨단바이오의약품 산업의 품질 경쟁력 제고와 개발사·수탁사 간 협업 역량 강화를 위한 '첨단바이오의약품 맞춤형 품질심사 현장교육'을 시범운영한다고 8일 밝혔다. 이번 교육은 식약처가 세포치료제 수탁제조업체 5개소의 제조 현장을 직접 방문해 사전에 발굴한 업체별 '밸류업 포인트'(Value-Up Point)'를 안내하는 '맞춤형 컨설팅' 방식으로 진행된다. 식약처는 이날 강스템바이오텍을 시작으로 이엔셀(4월 23일), 지씨셀(5월), 메디포스트(6월), 마티카바이오랩스(7월) 등을 순차 방문할 계획이다. 수탁사가 제조하는 제품의 개발단계, 제조 및 품질 특성, 다빈도 보완사항 등을 포괄적으로 분석해 강화·개선이 필요한 사항(벨류업 포인트)을 전달하고, 현장 교육 결과를 바탕으로 위탁사가 수탁기관 선정할 때 활용할 수 있는 체크리스트를 마련할 방침이다. 식약처는 향후 유전자치료제 제조 및 비임상 수탁기관 등으로 교육 대상을 확대해 나갈 예정이다.

지씨셀이 고형암 치료를 대상으로 하는 면역세포치료 관련 특허를 출원했다고 31일 밝혔다. 이번 특허는 지씨셀의 CAR-NK(표적 키메라 항원 수용체 발현 자연살해) 플랫폼을 기반으로 CLDN18. 2를 타깃으로 개발된 파이프라인(신약후보물질)으로, 고형암 분야로의 적용 가능성을 확장한 사례다. CLDN18. 2는 위암, 췌장암, 식도암 등 다양한 고형암에서 발현되는 단백질로, 최근 글로벌 제약·바이오 업계에서 주요 치료 타깃으로 주목받고 있다. CAR-NK 치료제는 환자 본인의 세포를 사용하는 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포) 치료제와 달리, 건강한 공여자의 세포를 활용하는 방식이다. 대량 생산이 가능한 범용(off-the-shelf) 치료제로 개발할 수 있다는 장점이 있다. 또 NK세포(자연살해세포)의 선천면역 특성을 기반으로 높은 안전성이 기대되며, 제조·공급 측면에서의 효율화를 통해 치료 비용 절감과 환자 접근성 향상에 기여할 수 있는 대안으로 평가받는다. 원성용 지씨셀 대표는 "이번 특허 CAR-NK 플랫폼 기반 고형암 파이프라인 연구개발의 연속적인 성과 중 하나로, 향후 관련 연구개발을 통해 글로벌 경쟁력을 더욱 강화해 나가겠다"고 말했다.

지씨셀이 CD5를 표적하는 동종 제대혈 유래 CAR-NK 세포치료제 'GCC2005'의 임상 1상(NCT06699771) 중간 결과가 대한혈액학회 국제학술대회(ICKSH 2026)에서 구두 발표로 소개됐다고 27일 밝혔다. GCC2005는 계열 태 최초 신약을 목표로 개발 중에 있는 지씨셀의 핵심 파이프라인(신약후보물질) 중 하나다. ICKSH 2026는 대한혈액학회가 주최하는 국제학술대회로, 전 세계 혈액학 전문가들이 참여해 최신 연구 성과와 치료 전략을 공유하는 자리다. 올해는 총 809편의 초록이 접수되며 역대 최대 규모를 기록했다. 이번 발표는 윤덕현 서울아산병원 종양내과 교수가 맡았다. GCC2005는 자연살해 세포(NK, Natural killer cells)에 CD5를 표적하는 4세대 키메라 항원 수용체(CAR, Chimeric antigen receptor)를 발현하도록 유전자 조작한 동종(allogeneic) CAR-NK 세포치료제다. 항종양 활성을 높이고 체내 지속성을 강화하도록 설계된 것이 특징이다.

지씨셀이 중국 이아소 바이오 테크놀로지(이하 이아소 바이오)로부터 도입한 다발성골수종 치료용 CAR-T 치료제 '푸카소''의 국내 품목허가를 식품의약품안전처에 신청했다고 27일 밝혔다. 푸카소는 이아소 바이오가 개발한 BCMA(B세포 성숙 항원) 표적 CAR-T 세포치료제로, 2023년 6월 중국에서 품목허가를 받아 현재 현지에서 다발성골수종 4차 치료제로 사용되고 있다. 임상시험에서 반응률은 높지만 부작용 발생률은 상대적으로 낮은 것으로 보고됐다. 특히 기존 글로벌 제약사 CAR-T 치료제 대비 경쟁력 있는 가격 구조를 갖춰 치료 접근성 개선이 기대된다. 지씨셀은 간암 면역세포치료제 '이뮨셀엘씨주'의 국내 품목허가와 상용화를 통해 세포치료제 분야에서 임상·사업화 경험을 축적해 왔다. 이런 역량을 바탕으로 CAR-T 치료제의 국내 도입과 시장 안착도 신속히 추진한다는 계획이다. 푸카소는 국내 도입을 위해 2025년 7월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 같은 해 8월 신속처리 대상 첨단바이오의약품으로 지정됐다.

지씨셀이 차세대 세포·유전자치료제 개발의 핵심이 되는 원천기술 특허를 국내와 일본에 등록 완료했다고 24일 밝혔다. 이번 특허는 면역 거부 반응을 조절하는 핵심 유전자인 제2형 주조직적합복합체 전사활성화 인자(Class II MHC Transcription Activator,이하 'CIITA')를 제어하는 기술이다. 일반적으로 타인의 세포를 사용하는 '동종유래 세포치료제'는 환자의 면역계가 외부 세포로 인식해 공격하는 한계가 있다. 지씨셀은 해당 유전자를 조절함으로써 면역계의 인식을 낮추고, 면역 거부 반응을 줄일 수 있는 기반 기술을 확보했다. 특히 이번 기술은 여러 유전자를 동시에 편집해야 하는 복잡한 과정을 거치지 않고도, 비교적 간단한 방식으로 '저면역성 세포'를 제작할 수 있다는 점에서 의미가 있다. 또 특정 세포 종류나 적응증에 제한되지 않고 다양한 세포치료제에 적용할 수 있는 플랫폼 기술이라는 점에서 활용 범위가 넓다. 아울러 지씨셀은 다양한 유전자 가위를 활용한 제조 방법과 해당 기술을 적용해 만들어진 세포 자체에 대한 권리까지 폭넓게 확보했다.

지씨셀이 간세포암 치료를 위해 간이식을 받은 환자를 대상으로 한 면역세포치료제 이뮨셀엘씨주의 연구 결과를 지난 7일 열린 '2026 서울국제외과종양학 심포지엄(SISSO)'에서 발표했다고 10일 밝혔다. 이번 연구는 밀란 기준(Milan Criteria)을 초과한 간이식 환자를 대상으로, 이뮨셀엘씨주를 투여한 환자군과 별도의 추가 치료를 하지 않은 환자군의 치료 성과를 후향적으로 비교 분석했다. 그 결과 이뮨셀엘씨주를 투여한 환자군의 2년 간 재발 없는 생존율은 87. 5%로, 대조군(62. 9%) 대비 뚜렷하게 높게 나타났다. 같은 기간 전체 생존율 역시 치료군은 생존율 100%를 기록해, 대조군(81. 5%)과 의미 있는 차이를 보였다. 특히 면역억제제를 병용한 환경에서도 이식 거부 반응이 증가하지 않았다. 간이식 환자의 경우 면역치료가 장기 거부 반응을 유발할 수 있다는 우려가 컸지만, 이번 분석에서는 치료군과 대조군 간 거부 반응 발생률에 유의미한 차이가 없었다. 이는 이뮨셀엘씨주가 항암 효과를 유지하면서도 면역 반응의 균형을 유지하는 특성을 보였다는 의미로 해석된다.

계열 내 최초(First-in-class)로 CD5를 표적하는 동종 제대혈 유래 키메라 항원 수용체 자연살해세포(CAR-NK) 치료제 'GCC2005'가 미국 샌디에이고에서 열린 제17회 T세포 림프종 포럼(T Cell Lymphoma Forum·TCLF)에서 지난 30일(현지시간) 구두 발표로 소개됐다고 지씨셀이 2일 밝혔다. TCLF는 T세포 림프종 분야에 특화된 글로벌 전문가들이 모여 최신 연구 성과와 진단, 치료 전략을 논의하는 전문 학회다. 일반 혈액학회와 달리 해당 질환에 집중된 전문가들이 모여 심층 논의가 이뤄지는 것이 특징이다. GCC2005는 지난해 제67회 ASH(미국혈액학회)에 이어 TCLF에서도 연속으로 구두 발표됐다. 재발·불응성 T세포 림프종 치료제로서의 임상적 가치와 기술 경쟁력을 글로벌 학계에서 지속적으로 인정받고 있는 것이란 게 회사 설명이다. 이번 발표는 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수가 맡았다. '말초 T세포 림프종 치료에서 입양면역세포치료 및 면역치료의 역할' 세션에서 '말초 T세포 림프종 대상 CD5 CAR-NK 세포치료제 개발'을 주제로 진행했다.

지씨셀이 면역세포치료제 '이뮨셀엘씨주'의 간세포암(간암) 환자 대상 장기 임상 연구 결과를 국제학술지 암 면역학·면역치료(Cancer Immunology, Immunotherapy)를 통해 발표했다고 30일 밝혔다. 이번 연구에서 지씨셀은 3상 무작위 대조 임상시험(RCT) 대상자를 약 9년간 장기 추적 관찰한 결과와 실제 진료 환경에서 확보한 대규모 실제 임상 데이터(RWD)를 통합 분석해 재발률이 높은 간암에서 이뮨셀엘씨주의 장기 임상적 유효성을 검증했다. 먼저 장기 추적 결과 이뮨셀엘씨주를 투여한 면역요법군은 대조군 대비 재발 없는 생존기간 중앙값(mRFS)이 14개월 연장됐고 재발 위험도는 28% 감소했다. 전체 생존(OS) 분석에서도 면역요법군이 대조군 대비 사망 위험이 감소하는 경향을 보였다. 암특이 생존율(CSS)은 면역요법군에서 유의미하게 개선돼 암 관련 사망 위험이 51% 감소한 것으로 나타났다. 나아가 국내 2개 상급의료기관의 실제 임상 데이터를 기반으로 한 장기 추적 분석에서도 이뮨셀엘씨주 투여군은 대조군 대비 재발 없는 생존 기간 중앙값이 35.

GC녹십자가 지난해 최대 매출을 기록했다. 7년간 적자였던 4분기 영업이익도 '흑자 전환'에 성공했다. 미국에 수출 중인 혈액제제 '알리글로' 등의 성과 덕분이다. GC녹십자는 지난해 연결 기준 영업이익이 691억5000만원으로 전년보다 115. 4% 증가한 것으로 잠정 집계됐다고 26일 공시했다. 같은 기간 매출액은 1조9912억7900만원으로 18. 5% 늘었다. 당기순손실은 260억5200만원으로 전년 대비 적자폭이 줄었다. 특히 지난해 4분기 영업이익이 46억원 흑자로 집계되면서, 8년 만에 4분기 영업 적자 구조를 탈피하게 됐다. 본격적인 수익 체질 개선 국면에 진입했다는 분석이다. 회사 측은 올해 실적 개선의 핵심 요인으로 고마진 제품의 해외 매출 확대를 꼽았다. 정맥주사형 면역글로불린 알리글로는 연간 1500억원(약 1억600만달러)을 상회하는 미국 매출을 기록하며 실적 성장을 이끌었다. 헌터증후군 치료제 '헌터라제'와 수두백신 '배리셀라주'는 출시 이후 최대 매출을 달성했다. 헌터라제는 전년 대비 약 20% 성장한 744억원의 매출을 기록했다.

에이프릴바이오가 지난 23일 큐리진과 리보핵산(RNA) 치료제 항체-올리고뉴클레오타이드접합체(AOC) 개발에 대한 공동연구 업무협약(MOU)을 체결했다고 26일 밝혔다. 이번 계약을 통해 에이프릴바이오는 자사의 항체 플랫폼 SAFA 및 REMAP 플랫폼에 큐리진의 이중표적 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 개발 역량을 결합해 AOC 후보물질을 개발할 계획이다. AOC는 항체와 올리고뉴클레오타이드의 접합체로, ADC의 뒤를 잇는 새로운 모달리티(치료접근법)다. 항체에 세포독성약물 대신 RNA 치료제의 원료인 올리고 핵산을 접합한 것이다. 주로 유전자 질환 치료제로 개발되고 있으며 최근엔 개발 영역이 확장되고 있다. 선두업체 어비디티 바이오사이언시스는 브리스톨마이어스스큅(BMS), 일라이 릴리 등과 공동연구를 진행하다 지난해 10월 노바티스에 120억달러(약 17조원) 규모로 인수되며 글로벌 시장에서 이목을 끌었다. 에이프릴바이오는 큐리진의 이중표적 siRNA 플랫폼에 REMAP 항체 플랫폼을 적용해 기존 AOC보다 효능이 우월한 다중타겟 AOC를 개발하겠단 구상이다.

지씨셀이 차세대 세포유전자치료제 개발을 위한 핵심 원천기술 2건에 대해 국내 특허를 출원했다고 23일 밝혔다. 이번 특허는 △고형암 종양미세환경(TME, Tumor Microenvironment)의 면역 억제 신호를 극복하는 신규 키메라 스위치 수용체 기술과 △유전자 발현 효율과 안전성을 동시에 강화한 바이러스 벡터(Viral Vector) 기술로, 지씨셀의 차세대 플랫폼 경쟁력을 한 단계 끌어올릴 것으로 기대된다. 첫 번째 특허는 '신규한 키메라 스위치 수용체 및 이의 용도(Novel Chimeric Switch Receptor and Uses Thereof)'로, 고형암의 종양미세환경에 존재하는 면역 억제 신호를 오히려 면역세포 활성 신호로 전환하는 융합 단백질 기술이다. 이 기술은 면역세포 종류나 CAR 발현 여부와 관계없이, 면역 억제 신호가 강한 환경에서도 면역세포의 항종양 활성을 크게 향상시키는 것이 특징이다. 지씨셀 연구진은 새로운 조합의 키메라 스위치 수용체를 개발해, 혈액암 중심이었던 세포유전자치료제를 고형암 영역으로 확장할 수 있는 가능성을 제시했다.

중국이 CAR-T 세포치료제를 포함한 20여개 품목의 상업보험 편입을 허용하며 환자 접근성을 높였다. 올해 상반기엔 미국이 CAR-T 세포치료제 관련 규제를 대폭 완화했다. 고가의 혁신치료제가 상업적으로도 성공할 가능성이 높아지고 있단 평가다. 국내회사들도 첫 국산품목 허가와 해외 파트너와 협업을 확대하는 등 개발에 속도를 내고 있다. 11일 한국바이오협회에 따르면 중국 국가의료보장국은 지난 7일 CAR-T 세포치료제 5종을 포함한 총 19개 약물을 포함한 '상업 보험 전용 혁신 신약 목록'을 발표했다. 높은 혁신성에도 비싼 치료제 특성상 환자 접근성이 제한적이던 품목들을 상업보험에 편입시켜 고가 혁신약 활성화 모델을 구축하는 것이 골자다. 해당 목록에 포함된 CAR-T 치료제는 △포순카이트 △제이더블유 테라퓨틱스 △그라셀 바이오테크놀로지스 △레전드 바이오텍 △카스젠 타라퓨틱스 등 모두 중국 개발사 품목이다. 특히 중국에서 승인된 총 8개 CAR-T 치료제 중 5개가 포함된 것이 눈에 띈다. 상업보험 적용을 통해 국가급여의약품목록의 기본 보장범위를 초과하는 품목들의 사용 확대가 기대된다.