혁신신약 개발 전문기업 큐리언트(21,700원 ▼1,900 -8.05%)는 CDK7 저해 항암제 모카시클립(mocaciclib, Q901)을 활용한 소아 뇌종양 연구 결과가 호주 시드니에서 열린 국제 소아 신경종양 심포지엄 2026(ISPNO 2026)에서 구두발표 되었다고 30일 밝혔다.
이번 연구는 콜로라도 대학교 앤슈츠 메디컬 캠퍼스 및 모건 애덤스 재단 등이 참여했다. 발표는 콜로라도 대학교 진 멀케이 레비 교수가 진행했다. 큐리언트 연구팀은 모카시클립의 개발사로서 이번 연구에 참여하여 공동 저자로 기여했다.
연구 대상은 소아 뇌종양 중 치료가 까다롭고 예후가 좋지 않은 대표적 고위험 질환인 수모세포종 (Medulloblastoma, MB)과 비정형 기형양/횡문근양 종양 (Atypical Teratoid/Rhabdoid Tumor, AT/RT)이다. 이들 종양은 대표적인 전사 조절 발암 인자인 'MYC'에 의해 조절되는 유전자들이 과도하게 활성화되어 빠르게 진행되는 특징을 가지고 있는 것으로 알려져 있다.
연구팀은 소아 뇌암 발병에서의 핵심인 MYC에 의한 발암 유전자의 활성화를 CDK7의 발현을 억제함으로써 조절할 수 있음을 규명하였으며, 선택성이 높고, 소아 임상에서 사용할 수 있을 정도의 안전성이 확보된 CDK7 저해제인 모카시클립이 종양 성장을 효과적으로 억제할 수 있다는 가설을 세우고 검증에 나섰다.
소아 뇌암을 유발한 모델에서의 실험 결과, 모카시클립을 투여한 그룹에서 생존 기간이 통계적으로 의미 있게 연장되었으며, 특히 모카시클립의 종양 억제 효과는 CDK7 유전자 발현 자체를 직접 차단했을 때와 유사한 수준으로 나타나, 약물이 목표한 표적을 정확하고 확실하게 저해한다는 점이 확인됐다. 모카시클립은 뇌와 중추신경계에 성공적으로 도달해 종양 성장을 억제했으며, 이 과정에서 체중 감소나 혈액 이상 등 주요 부작용은 관찰되지 않아 안전성 측면에서도 긍정적인 결과를 보였다.
연구팀은 이러한 결과를 바탕으로 마련한 임상 시험 아이디어도 함께 공개했다. 임상시험은 수모세포종, AT/RT 등 치료 후 재발한 소아 뇌종양 환자를 대상으로, 안전하게 사용할 수 있는 적정 용량 및 병용투여 요법을 확인하는 것을 목표로 한다.
큐리언트 관계자는 "이번 연구는 어린이들의 뇌종양을 치료하기 위해 헌신해 온 임상 연구자들이 모카시클립의 가능성에 주목해 주도적으로 추진하면서 시작됐다는 점에서 의미가 크다"며 "이번 효능 연구 결과를 바탕으로 수행될 임상 연구를 통해 치료법이 턱없이 부족한 소아 뇌종양 치료에 모카시클립이 새로운 희망이 될 수 있기를 바란다"고 말했다.
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한편 큐리언트는 의약품 연구개발 및 글로벌 라이선스아웃(L/O) 중심의 혁신신약 개발 전문 기업이다.
