HLB이노베이션(8,570원 ▲220 +2.63%)은 차세대 혈액암 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 후보물질 'SynKIR-310'의 미국 임상 1상(CELESTIAL-301)에서 더 높은 용량 구간의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 용량군(코호트)을 확대했다고 23일 밝혔다.
HLB이노베이션의 미국 자회사인 베리스모 테라퓨틱스는 최근 SynKIR-310 임상 1상의 코호트3 환자 등록을 본격적으로 시작했다.
CELESTIAL-301은 재발성·불응성 B세포 비호지킨림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 진행되는 미국 다기관 공개(Open-label) 임상이다. 특히 기존 상업화된 CD19 CAR-T 치료 후 재발한 환자까지 등록 대상에 포함해, 치료 옵션이 극히 제한적인 환자군에서 SynKIR-310의 치료 가능성을 평가한다.
당초 임상은 상업화된 CAR-T 치료제의 일반적인 투여 용량을 고려해 두 단계의 용량 증량으로 설계됐다. 그러나 코호트 2 단계에서 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않는 등 양호한 내약성이 확인됨에 따라, 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 거쳐 용량 증량 단계를 코호트 4까지 두 단계 더 확대했다.
이번에 진입한 코호트 3은 기존 상용화된 CAR-T 치료제의 일반적인 투여 용량 범위를 넘어서는 고용량 구간이다. 회사는 이를 통해 SynKIR-310이 멀티체인 KIR-CAR 플랫폼의 on/off 작용기전을 통해 기존 CAR-T의 안전성 프로필을 능가할 수 있는 잠재력을 다시 한번 입증하는 한편, 2상 권장 용량(RP2D) 설정을 위한 확실한 임상 근거를 확보할 계획이다.
일반적으로 CAR-T 치료제는 투여 용량이 높아질수록 사이토카인방출증후군(CRS)이나 면역효과세포연관 신경독성증후군(ICANS) 등 중증 부작용 위험이 비례하여 커진다. 또한 고용량 세포 투여를 위해서는 T세포 내 고효율 유전자 도입 및 일정한 세포 품질 유지가 필수적이어서 고난도의 공정 기술이 요구된다. 따라서 FDA와 협의를 거쳐 고용량 증량에 나섰다는 것은 SynKIR-310의 독보적인 안전성 프로필과 제조 안정성을 입증한 결과다.
베리스모의 KIR-CAR 플랫폼은 NK세포에서 자연적으로 존재하는 KIR 수용체의 작동 원리를 CAR-T에 구현한 기술이다. 표적 항원이 없을 때에는 T세포가 불필요하게 활성화되지 않고 휴식 상태를 유지하도록 설계됐다. 기존 CAR-T에서 관찰되는 만성적 활성화 문제를 개선함으로써 면역독성과 세포 탈진을 줄이고, 암세포를 보다 정밀하고 지속적으로 공격할 수 있도록 한 것이 핵심적인 차별점이다.
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베리스모는 임상 1상 코호트 2까지의 임상 중간 결과를 올해 글로벌 학회에서 발표할 예정이다. 앞서 지난 4월 미국암연구학회(AACR 2026)에서 공개된 초기 임상 데이터에 따르면, 코호트 1(최저 용량)에서 투여받은 70대 소포림프종 환자는 중증 사이토카인방출증후군(CRS)과 신경독성(ICANS) 없이 투여 28일 만에 완전관해(CR)에 도달했으며, 발표 당시 마지막 추적관찰 시점까지 6개월 이상 관해 상태를 유지했다. 고형암과 혈액암에서 KIR-CAR 플랫폼이 우수한 안정성과 초기 치료 효과를 보임에 따라 국내 기업으로는 최초로 AACR에서 최상위 발표 세션인 '플래너리(Plenary)'에 선정돼 구두 발표를 진행했다.
HLB이노베이션 관계자는 "초기 임상 데이터 공개 이후 SynKIR-310에 대한 의료진과 환자들의 관심이 높아지면서 환자 등록이 한층 가속화되고 있다"며 "임상을 차질 없이 진행해 더 높은 용량 구간에서도 안전성과 치료 효능을 입증하고 베리스모 KIR-CAR 플랫폼의 차별성을 뒷받침하는 임상적 근거를 지속 확보해 나가겠다"고 말했다.
한편 HLB이노베이션은 HLB그룹 계열의 바이오기업으로, 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스를 편입해 독자적인 KIR-CAR 플랫폼 기반의 차세대 CAR-T 치료제 파이프라인을 구축하고 미국 등 글로벌 임상 개발을 주도하고 있다
