'美임상 불발' 원인규명 간담회
이례적 강한 위약효과에 발목, 데이터 전면 재분석
10월 두번째 3상 결과 발표… 상용화 일정도 지연
코오롱티슈진이 골관절염 치료제 'TG-C'의 미국 임상3상을 '절반의 성공'으로 규정하며 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가를 위한 후속절차를 이어가겠다는 의지를 밝혔다. 강하게 나타난 위약효과의 원인분석을 진행하면서 오는 10월에 발표될 두 번째 임상3상 결과를 바탕으로 추가임상 가능성까지 열어두고 허가전략을 다시 수립한다는 계획이다.
코오롱티슈진은 21일 서울 강서구 마곡동에 위치한 코오롱원앤온리타워에서 열린 기자간담회에서 TG-C 임상3상 결과에 대한 해석과 개발계획을 설명했다. 지난 20일 발표된 TG-C의 미국 임상3상 톱라인(주요지표) 결과에 따르면 TG-C는 1차 평가지표인 WOMAC(관절기능평가)와 VAS(통증지수)에서 통증완화와 관절기능 개선을 확인했지만 위약 대비 통계적 유의성은 충족하지 못했다.
코오롱티슈진은 이번 임상에서 예상보다 강하게 나타난 위약효과가 결과에 결정적 영향을 미쳤다고 설명했다. 특히 이러한 효과는 다른 골관절염 임상과 비교해도 이례적인 수준이라며 위약군의 진통제 사용 등 다양한 요인이 복합적으로 작용했을 가능성에 무게를 실었다.
노문종 공동 대표이사는 "대조군에서도 유사한 정도의 개선정도를 보여주게 돼 TG-C가 실제로 유의미한 통계적 차이는 보여주지 못한 것으로 확인됐다"며 "플라시보(위약) 효과가 강하고 오랫동안 측정돼 TG-C가 차별성을 보여주지 못했다"고 설명했다. 이어 "위약에 의한 개선효과는 일반적으로 6개월이 지나면 점차 없어지는 게 전형적인데 저희 시험에선 아주 특이적으로 위약군이 투여군과 유사하게 개선됐고 그 효과가 24개월까지 지속되는 결과가 관찰됐다"고 덧붙였다.
다만 코오롱티슈진은 이번 임상을 단순한 실패로 보기는 어렵다는 입장이다. 이전에 수행한 국내 임상3상과 미국 임상2상과 비교했을 때 효능이 더 좋게 나온 데다 무릎 인공관절 치환술(TKA) 시행비율 등 일부 지표에선 TG-C가 골관절염의 근본적 치료제(DMOAD)로서 잠재력이 나타났기 때문이다. 이번 임상에서 TG-C 투여군은 310명 중 2명, 위약군은 151명 중 8명이 관절 치환술을 받은 것으로 확인됐다.
전승호 공동 대표이사(사진)는 "절대 임상실패라고 생각하지 않고 절반의 성공이라고 생각한다"며 "하나의 성장통으로 봐주시면 좋을 것같다"고 밝혔다. 이어 "임상 약 자체로는 기존 임상결과와 비교했을 때 동등 이상의 효과를 충분히 얻었고 (인공관절 치환술 측면에서) 굉장히 중요한 강한 시그널을 확인했다"고 강조했다.
코오롱티슈진은 이번 임상결과를 처음부터 끝까지 다시 들여다보며 위약효과가 크게 나타난 원인을 면밀히 분석할 계획이다. 동시에 오는 10월 발표될 두 번째 임상3상 결과를 종합해 FDA 품목허가 신청일정을 다시 수립할 계획이다. 추가임상을 진행할 가능성도 열어뒀다. 이에 따라 2028년 하반기로 계획한 상용화 일정도 함께 지연될 것으로 보인다.
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FDA의 기존 방침에 따르면 2개 임상 모두 통계적 유의성을 확보해야 품목허가가 이뤄질 수 있지만 최근 변화한 기조에 따라 1개 임상결과만으로도 허가받을 수 있다는 가능성을 언급했다. 전 대표는 "FDA가 승인을 위해 1차 평가변수를 만족한 2개 이상의 임상을 요구하는 게 맞다"면서도 "두 달쯤 전에 FDA가 앞으로는 1개 임상이라도 강력한 임상결과가 나오면 (허가를) 검토해볼 수 있다는 새로운 가이드라인을 발표했다"고 말했다. 이어 "아직은 불확실해서 10월에 잘 나올 경우라도 일단 회사 입장에선 보수적으로 생각하는 게 맞다. 그게 잘 나오면 당연히 협의를 진행해 (품목허가 신청을) 시작할 것"이라고 덧붙였다.
