[일문일답]식약청, "세계 줄기세포 분야 과학적·합리적 규제 선도" 기대
식품의약품안전청이 세계 최초로 분화되지 않은 성체줄기세포를 이용한 세포치료제에 대한 상업화를 허가했다. 우리나라는 세계 최초로 줄기세포치료제의 품목허가를 해준 나라가 됐다.
식약청은 24일 에프씨비투웰브의 자회사 에프씨비파마셀의 급성심근경색 줄기세포치료제 '하티셀그램-AMI'에 대한 품목허가를 할 예정이라고 밝혔다.
식약청은 이번 줄기세포치료제 품목허가를 통해 심근경색 환자에게 치료 선택의 폭이 넓어질 것으로 기대하고 있다. 또 세계 줄기세포 분야에서 과학적·합리적 규제를 선도하게 된다는 점에서 의의가 있다는 평가다.
세계 최초의 줄기세포치료제 상업화의 주인공이 된 김현수 에프씨비투웰브 대표는 "줄기세포치료제 수출을 위해 다국적 제약사와 협의 중"이라고 밝혔다.
다음은 손여원 식품의약품안전청 바이오생약심사부장과 김현수에프씨비투웰브(19,100원 ▼1,000 -4.98%)대표와의 일문일답.
- 안전성에 대한 검토를 거쳤다고 했는데. 어떤 과정을 거쳤나.
▶손여원 바이오생약심사부장(이하 손 부장) : 총 80명의 심근경색 환자를 대상으로 임상시험을 한 결과를 평가해 품목허가를 내주게 됐다. 비임상과 임상시험 결과 대조군과 부작용에서 큰 차이가 없는 것으로 나타났다.
특히 줄기세포치료제의 경우 종양유발성에 대한 우려가 있는데 동물 모델을 통해 검토를 했다. 이후 사람에 대한 임상시험을 통해 안전성을 확인했다.
- 대조약에 대해 임상 효과가 뚜렷한가?
▶손부장 : 심근경색 치료제의 유효성은 심장의 펌핑(피를 뿜어내는 기능) 기능을 확인하는 절차를 거쳤다.
하티셀그램-AMI는 급성심근경색 환자에서의 좌심실구혈율(심장박출률·심장에서 들어온 피를 뿜어내는 비율)의 개선이 뚜렷하다는 것으로 나타났다. 줄기세포치료제를 투여한 환자의 경우 좌심실박출률이 49%에서 5.93%포인트 증가했다. 대조군은 52.18%에서 1.83%포인트 늘었다.
다만 많은 수의 환자군에 대한 임상시험이 필요하다고 판단해 시판 후 평가를 진행할 계획이다.
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-줄기세포치료제 심장박출률 개선이 크지 않은 것 같다.
▶ 김현수 에프씨비투웰브 대표(이하 김 대표) : 정상인의 심장박출률은 55~60%다. 급성심근경색 환자는 심장박출률이 45% 이하로 떨어진다고 한다. 심장박출률이 5%포인트 좋아지면 심장기능 악화로 발생할 수 있는 합병증이나 사망률을 크게 떨어트릴 수 있다는 것이다. 심장박출률을 5%포인트 높이는 것은 큰 의미가 있다.
-기존 치료법에 비해 줄기세포치료제의 장점은 무엇인가?
▶김 대표 : 기존 심근경색치료제라는 의약품은 없었다. 기존의 치료는 막힌 혈관을 뚫어주거나 혈압을 낮춰 심장기능을 유지해주는 것이었다. 이와 달리 하티셀그램-AMI는 직접적으로 심근과 심혈관을 재생하는 치료방법이다.
-이번 줄기세포치료제 승인을 국제적으로도 인정받을 수 있겠나?
▶ 손 부장 : 줄기세포치료제는 국제적으로 기준을 만들어 가는 과정이다. 국제 신약개발기준협의 기구인 ICH(국제조화컨퍼런스)도 줄기세포 치료제 허가기준을 잡는 것을 의제로 하고 있는 상황이다. 세계적인 기준에 적합하도록 이번에 기준을 세워 허가를 내줬다. 식약청이 줄기세포 치료제의 국제기준을 선도해 나가려고 한다.
- 줄기세포치료제가 나오면 얼마나 사용될 것 같나?
▶김 대표 : 2009년 기준으로 국내에서 발생한 급성심근경색증 환자수가 6만8000명 정도다. 오는 9월 첫 상품을 내놓기 시작해 초기에는 전체 환자 중에서 3~5%가 사용할 것으로 보고 있다. 2~3년 내에 10% 이상으로 올라갈 수 있을 것으로 보고 있고 이후에는 더 많은 환자가 사용하게 될 것으로 기대한다.
-줄기세포 치료제에 대한 규제 완화도 기대할 수 있나?
▶ 손 부장 : 식약청은 선진국가의 규제와 발맞추는 것을 목표로 하고 있다. 줄기세포분야는 커 나가는 분야기 때문에 이에 적합하게 규제도 맞춰 나갈 것이다.
-에프씨비투웰브는 해외 수출 계획이 있나?
▶김 대표 : 줄기세포 치료제는 만들어진 후에 18시간 이내에 사용해야 한다. 해외 수출은 불가능하다. 공장이나 기술을 수출하거나 해외 환자가 국내에 와야 사용할 수 있다. 현재 다국적제약사와 기술 수출을 협의 중이지만 아직 말할 수 있는 단계는 아니다.
