[더벨][바이오솔루션 줌인]다시 열린 골관절염 치료제 경쟁 각축전

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코오롱티슈진의 ‘TG-C(옛 인보사)’가 미국 임상 3상 첫 번째 시험에서 고배를 마시면서 무릎 골관절염 세포·유전자치료제 분야에서는 아직 뚜렷한 글로벌 선두주자가 확정되지 않은 상황이 이어지게 됐다. 글로벌 제약·바이오 시장에서 가장 까다로운 분야 중 하나로 꼽히는 무릎 골관절염(OA) 치료제 개발의 높은 허들이 다시 한번 체감됐다는 목소리가 업계 한 편에서 나온다.

주요 주자들의 재도전이 이어지고 있는 상황에서 시장 시선은 바이오솔루션(6,040원 ▲220 +3.78%)의 ‘카티라이프·스페로큐어’로 향하고 있다. 국내 3상에서 활성대조군 대비 유효성을 확인하고 정식 품목허가를 획득한 카티라이프는 미국 2상을 완료했다. 연내 미국 3상을 추진할 계획이다.

카티라이프와 카티로이드 개발 과정에서 축적한 3차원 연골세포 배양,제조,규제 경험을 동종 관절강 주사형 치료제로 확장한 스페로큐어도 차기 주자로 임상 진행 속도를 내고 있다.

최근 공개된 코오롱티슈진의 세포·유전자 치료제 'TG-C'의 미국 3상 첫 번째 시험(TGC-15302) 톱라인(Top-line) 결과를 놓고 시장에선 골관절염 임상의 높은 난이도가 재차 확인됐다는 평가가 나온다. TG-C의 이번 결과를 보면, 12개월 시점의 시각통증척도(VAS)와 무릎관절증상·기능평가(WOMAC) 등을 중심으로 한 공동 1차 평가 변수에서 투여군과 위약(Placebo)군 간 통계적 유의성을 충족하지 못했다.

특히 예상보다 높은 위약 반응이 결정적이었다. 실제 위약군의 통증 감소와 기능 개선 수준이 임상 설계 당시 가정을 크게 웃돌면서, 실약 효과가 위약보다 낫다는 걸 입증할 수 있는 통계적 유의성 기준을 충족하지 못한 셈이다.

차기 주자에 대한 관심도가 바이오솔루션으로 쏠리는 배경엔 자체 구축한 ‘스페로이드 플랫폼’ 기술이 있다. 카티라이프와 스페로큐어를 개별 파이프라인이 아닌 하나의 플랫폼으로 해석하는 게 핵심이다. 구체적으로는 카티라이프가 미국 임상 3상 및 정식 품목 허가, 해외 상업화 진입 등을 통해 플랫폼의 하방을 지지하고, 스페로큐어는 같은 원천 기술을 비수술, 동종, 관절강 주사형으로 확장해 시장의 상방을 넓히는 형태다. 카티라이프가 기술 신뢰도를 만들고 스페로큐어가 적용 환자와 시장 규모를 확장하는 ‘검증 자산·성장 옵션’ 조합인 셈이다.

바이오솔루션의 선두 파이프라인인 자가 연골세포치료제 카티라이프는 국내 임상 3상에서 단순 생리식염수가 아닌 표준 치료법(미세천공술)을 대조군으로 설정했다. 48주 시점의 정량적 MRI 평가(MOCART)에서 카티라이프군은 미세천공술군 대비해 통계적으로 유의한 차이를 보였다. 별도로 수행된 국내 임상 2상 5년 장기추적 연구에서도 카티라이프군의 MOCART 점수가 미세천공술군보다 높게 유지돼 연골 결손부의 구조적 복구와 장기 유지 가능성을 확인했다.

이를 통해 카티라이프는 미국 FDA 재생의학첨단치료제(RMAT) 지정과 미국 2상 완료, 국내 정식 품목 허가 및 중국 하이난성 의료특구 판매 승인 등 임상, 규제, 상업화 경험을 축적했다. 카티라이프의 다음 스텝은 미국 3상이다. 연내 미국 3상 임상시험 계획(IND)을 제출한다는 계획이다.

차기 파이프라인이자 차세대 동종 소아 연골세포 주사제 스페로큐어는 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동 추진하는 ‘범부처 재생의료 기술개발사업(RS-2023-00215018)’ 지원 과제로 선정돼 정부 연구개발비를 지원받으면서 개발됐다. 최근 정부가 발표한 ‘제2차 첨단재생바이오 기본계획(2026~2030)’의 산업 육성 방향과도 정책적 접점이 있다는 평가다.

정부 과제 선정만으로 임상 성공이나 허가를 보장받는 건 아니지만, 국가 재생의료 R&D 과제 심사를 통해 기술성, 개발 필요성, 연구 계획, 수행 역량 등을 평가받았다는 의미로는 충분하다.

스페로큐어는 사업, 산업적 측면에서도 경쟁 제품과 차별화되는 요소를 갖췄다는 평가를 받는다. 우선 시장이 선호하는 ‘비수술, 1회 관절강 주사 및 K&L 2~3’ 형식을 갖췄다. MSC·유전자변형 세포와 다른 분화된 연골세포 3D 스페로이드 접근을 취한다는 점도 강점이다.

카티라이프와 카티로이드의 핵심 기술을 결합한 후속 플랫폼이라는 점도 향후 상업화 과정에서 시너지로 작용할 전망이다. 스페로이드, GMP, 규제 경험 등이 이미 선행돼 있어 곧바로 보완 및 내재화가 가능하기 때문이다. 카티라이프의 검증데이터·제조·규제 경험이 스페로큐어의 기술 출발점을 높이는 구조다. 스페로큐어가 성공할 경우, K&L 2~3 광범위 골관절염 시장으로 플랫폼 적용 범위를 넓힐 수도 있다.

다만 비임상에서 관찰된 연골기질 형성, 염증·연골분해 반응 억제 등의 가능성이 실제 환자에서도 재현되는지는 현재 승인된 임상 1/2a상을 통해 별도로 확인해야 한다.

바이오솔루션 관계자는 “최근 골관절염 치료제 임상결과 등을 보면 골관절염 치료제 개발과정에서 위약 반응 관리와 임상 설계의 중요성이 커지고 있음을 알 수 있다”며 “카티라이프는 활성대조군을 적용한 국내 3상과 장기추적 연구, 미국 2상을 통해 임상·규제 경험을 축적했다”고 말했다.

이어 “스페로큐어는 카티라이프와 카티로이드 개발 과정에서 확보한 3차원 연골세포 배양 및 제조 경험을 관절강 주사형 치료제로 확장한 후보물질”이라며 “비임상 결과가 실제 환자에서도 재현되는지를 승인된 임상 1/2a상을 통해 객관적으로 확인해 나갈 것”이라고 덧붙였다.