난치성 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 개발업체 압타바이오(5,670원 ▼510 -8.25%)는 경구용 황반변성 치료제 'ABF-101'의 미국 임상 1상에서 투약을 재개했다고 25일 밝혔다. 지난 6월 미국 FDA(식품의약국) 임상 보류 해제 이후 투약에 돌입하면서 경구용 황반변성 치료제 개발에 속도를 내고 있다.
이번 임상은 건강한 성인을 대상으로 한 단회투여(SAD) 및 반복투여(MAD) 시험과 황반변성(AMD) 환자를 대상으로 한 공개 시험으로 구성된다. 건강인뿐 아니라 AMD 환자까지 포함하는 설계로, 기존 항VEGF(혈관내피성장인자) 치료에 내성이 있거나 반응하지 않는 환자도 대상에 포함된다. 항VEGF와 작용 기전이 근본적으로 다르기 때문에 가능한 설계로, 1상 단계에서 환자 대상 안전성·약동학 데이터를 함께 확보할 수 있다는 점에서 의미가 크다.
회사에 따르면 글로벌 황반변성 치료제 시장은 약 150억달러(약 20조원) 이상 규모로 아일리아와 바비스모 등 블록버스터 치료제가 이끌고 있다. 최근 바이오젠이 건성 황반변성 치료제 보유사 아펠리스를 약 56억달러(약 7조원)에 인수하는 등 에셋 확보 경쟁이 치열하다. 그러나 기존 치료제는 모두 안구 내 주사 방식으로 4~12주마다 반복 주사해야 하는 환자 부담이 크고, 반복 투여 후 반응이 떨어지는 내성 문제도 주요 과제다. 경구용 황반변성 치료제로 허가된 약물은 아직 없다.
'ABF-101'은 체내 NOX 효소를 선택적으로 억제하는 NOX 저해제로, 기존 항VEGF 주사가 신생혈관 하나만을 표적하는 것과 달리 상위 경로인 NOX를 차단해 신생혈관 생성, 염증, 섬유화를 동시에 억제하는 다중 기전을 갖는다. 또한 압타바이오는 경구제 외에도 동일 기전의 점안제 제형을 보유하고 있다. 경구제는 후안부(망막 등)를, 점안제는 전안부(각막·결막 등)를 타겟하는 구조로, 향후 다양한 염증 유래 안질환으로의 적응증 확대도 가능하다. 점안제는 전임상을 완료한 상태다.
압타바이오는 하반기 중 건강인 대상 SAD 및 MAD 시험을 완료하고, 내년 상반기 중 AMD 환자 대상 투약 및 추적관찰까지 마무리할 계획이다. 사람 대상 안전성·약동학 데이터를 조기에 확보하고 기술이전 등 사업화를 본격 추진한다는 방침이다.
압타바이오 관계자는 "ABF-101은 항VEGF와 전혀 다른 기전으로 접근하는 만큼, 기존 치료에 한계를 보인 환자군에서도 새로운 가능성을 열 수 있다"며 "150억 달러가 넘는 글로벌 황반변성 시장에서 경구용 치료제가 전무하다는 점이 곧 ABF-101의 기회다. 임상에서 유의미한 데이터가 확보되면 기술이전 논의가 빠르게 진전될 것으로 기대한다"고 설명했다.
한편 압타바이오는 최근 면역항암제 후보물질 'APX-343A'와 머크(MSD)의 키트루다(펨브롤리주맙) 병용투여 임상을 개시하기도 했다. 아울러 조영제 유발 급성신손상 치료제 '아이수지낙시브'의 글로벌 임상 2상을 완료하고 하반기 탑라인 결과 도출을 앞두고 있다.
