젬백스앤카엘(이하 젬백스(11,540원 ▲390 +3.5%))이 국제 학회에서 진행성핵상마비(이하 PSP) 치료제 GV1001의 장기 임상시험 결과와 이를 바탕으로 진행한 다각적 심층 분석 결과를 발표했다.
젬백스는 지난 5일 '2026 국제 파킨슨병 및 이상운동질환 학회(MDS 2026)'에서 'PSP 환자에서 GV1001의 72주 안전성 및 유효성(72-Week Safety and Efficacy of GV1001 in Progressive Supranuclear Palsy: Phase 2a Open-Label Extension Results)' 연구 결과를 발표했다고 6일 밝혔다.
MDS는 파킨슨병을 비롯한 신경퇴행성질환 및 이상운동질환 분야의 임상의와 연구자가 모이는 세계적인 전문 학회로, 매년 최신 연구 결과를 공유한다. 올해 학회는 대한파킨슨병 및 이상운동질환학회와 협력하여 지난 4일부터 8일까지 서울 코엑스에서 개최됐다.
이번 연구는 국내 PSP 2a상과 공개연장연구(Open-Label Extension, OLE)를 통해 GV1001의 최장 72주 투약의 안전성과 유효성을 평가하고, 환자 특성 및 바이오마커에 따른 탐색적 분석을 진행한 결과다. 서울특별시보라매병원 파킨슨희귀질환센터장 이지영 교수(서울의대, 신경과학교실) 연구팀이 주도했으며, 해당 연구는 MDS 2026 초록(Late-Breaking Abstract, LBA)으로 채택되어 구두 발표(OPP)로 소개됐다.
연구진이 치료 기간 동안 시간에 따른 PSP 평가척도(PSPRS)의 변화를 살펴본 결과, 공개연장연구 기간 동안 선행 임상에서 GV1001 저용량을 투여받은 환자군이 선행 임상에서 위약을 투여받은 후 공개연장연구에서 GV1001로 전환한 환자군에 비해 최종 72주째 평가에서 신경학적 중증도에서 유의미한 차이를 유지한 것으로 나타났다. 이러한 효과는 연령, 성별, 기저 질환 점수의 중증도 등 환자의 개인별 특성에 따른 특정한 하위군 분석에서도 관찰되어 질환 진행이 상대적으로 억제되는 효과가 유의하게 확인됐다.
이번 학회에서는 혈액 내 신경 손상과 관련된 표지자인 신경미세섬유 경쇄(NfL)에 대한 추가 분석 결과도 발표됐다. 분석 결과, 혈액 내 NfL 수치가 상대적으로 낮은 환자군에서 투약 후 질환의 진행 속도가 느려지는 효과가 두드러지게 나타났다.
안전성 측면에서 GV1001은 연구 대상자들이 고령이며, 신경학적 중증질환을 가지고 있음을 고려하더라도 전반적으로 양호한 결과를 보였다. 72주간의 투약에서 중대한 약물 이상 반응과 영구적인 투여 중단 또는 사망으로 이어지는 약물 이상 반응은 관찰되지 않았다.
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이지영 교수는 "이번 연구 결과는 PSP 질환의 신경 퇴행 정도가 상대적으로 경미한 초기 단계에서 GV1001 투약을 일찍 시작해서 장기간 투약을 유지한다면 환자에게 잠재적인 이득을 줄 수 있을 가능성을 보여줬다는 점에서 의미가 있다"며, "향후 보다 세밀하게 설계된 대규모의 후기 임상 연구를 통해 이러한 가능성을 과학적으로 확인할 필요가 있다"고 말했다.
젬백스 관계자는 "PSP 후속 임상시험의 성공 가능성을 높이기 위해 다각적인 심층 분석을 지속하고 있다"며, "향후 대규모 확증 임상에서는 이번 연구에서 확인된 환자 특성과 바이오마커 분석 결과를 참고하여 보다 정교한 개발 전략을 수립하고, GV1001의 유효성과 안전성을 명확하게 검증할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
한편 젬백스는 텔로머라제 유래 펩타이드 물질 'GV1001'을 기반으로 신경퇴행성 질환 및 염증성 질환 파이프라인을 구축하고 있다.
