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젬백스(11,130원 ▼20 -0.18%)는 6일 '2026 국제 파킨슨병 및 이상운동질환 학회(이하 MDS 2026)'에서 'PSP 환자에서 GV1001의 72주 안전성 및 유효성' 연구 결과를 발표했다고 밝혔다.
MDS는 파킨슨병을 비롯한 신경퇴행성질환 및 이상운동질환 분야의 임상의와 연구자가 모이는 세계적인 전문 학회로, 매년 최신 연구 결과를 공유한다. 올해 학회는 대한파킨슨병 및 이상운동질환학회와 협력해 10월 4일부터 오는 8일까지 서울 코엑스에서 개최된다.
이번 연구는 국내 PSP 2a상과 공개연장연구를 통해 GV1001의 최장 72주 투약의 안전성과 유효성을 평가하고, 환자 특성 및 바이오마커에 따른 탐색적 분석을 진행한 결과다. 서울특별시보라매병원 파킨슨희귀질환센터장 이지영 교수 연구팀이 주도했다. 해당 연구는 MDS 2026 초록으로 채택돼 구두 발표로 소개됐다.
연구진은 PSP 평가척도(PSPRS)의 변화를 살펴봤다. 그 결과 선행 임상에서 GV1001 저용량을 투여받은 환자군은 위약을 투여받은 뒤 공개연장연구에서 GV1001로 전환한 환자군보다 개선된 흐름을 보였다. 최종 72주째 평가에서도 두 환자군 간 신경학적 중증도 차이는 유의미하게 유지된 것으로 나타났다. 이러한 효과는 연령, 성별, 기저 질환 점수의 중증도 등 환자의 개인별 특성에 따른 특정한 하위군 분석에서도 관찰돼 질환 진행이 상대적으로 억제되는 효과가 유의하게 확인됐다.
이번 학회에서는 혈액 내 신경 손상과 관련된 표지자인 신경미세섬유 경쇄(NfL)에 대한 추가 분석 결과도 발표됐다. 분석 결과, 혈액 내 NfL 수치가 상대적으로 낮은 환자군에서 투약 후 질환의 진행 속도가 느려지는 효과가 두드러지게 나타났다고 회사 측은 설명했다.
안전성 측면에서 GV1001은 연구 대상자들이 고령이며 신경학적 중증질환을 가지고 있음을 고려하더라도 전반적으로 양호한 결과를 보였다. 72주간의 투약에서 중대한 약물 이상 반응과 영구적인 투여 중단 또는 사망으로 이어지는 약물 이상 반응은 관찰되지 않았다.
젬백스 관계자는 "PSP 후속 임상시험의 성공 가능성을 높이기 위해 다각적인 심층 분석을 지속하고 있다"며 "향후 대규모 확증 임상에서는 보다 정교한 개발 전략을 수립하고 GV1001의 유효성과 안전성을 명확하게 검증할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.