식약처, 희귀의약품 신속 도입 추진…"지정 기준 확대"

식품의약품안전처가 희귀질환자에게 다양한 치료 기회를 제공할 수 있도록 희귀의약품 지정 기준을 확대하는 내용의 '희귀의약품 지정에 관한 규정'(식약처고시) 개정안을 4일 행정예고했다.

이번 개정안은 '식의약 안심 50대 대표 과제'로 손꼽힌 '희귀질환자 치료 기회 확대'를 위해 추진됐다.

이를 통해 '희귀질환 치료나 진단에 사용되는 의약품'에 해당하면 기존에 요구한 '대체의약품보다 안전성·유효성이 현저히 개선되었음을 입증하는 자료'를 제출하지 않아도 희귀의약품으로 신속하게 지정받을 수 있도록 기준을 확대할 예정이다. 또 업체가 희귀의약품 지정 신청 시 제출하는 자료 요건을 지정 기준별로 명확히 마련해 예측 가능성을 높이기로 했다.

식약처는 지난 7월부터 희귀의약품 관련 제도개선을 위해 '희귀의약품 제도개선 협의체'를 운영하고 지정 기준 완화를 포함한 개선 방안을 논의해왔다. 이 협의체에는 식약처와 한국제약바이오협회, 한국글로벌의약산업협회, 한국의약품수출입협회, 한국바이오의약품협회, 한국제약협동조합 등 협회별 추천 외부 전문가 10명이 참여하고 있다.

식약처는 "이번 개정이 희귀질환자가 안정적으로 치료받을 수 있는 환경을 조성하고 정부의 국정과제인 '기본이 튼튼한 사회'를 만드는 데 도움을 줄 것"이라 기대했다.